Personalisierte Medizin kann als die Wissenschaft der gezielten Therapien beschrieben werden. Fortschritte in der Diagnostik und Molekularmedizin haben es ermöglicht, alternative Behandlungsoptionen für Patienten auf der Grundlage ihrer individuellen genetischen oder klinischen Profile präziser zu identifizieren. Laut einem Artikel, der im Frühjahr 2015 von der FDA veröffentlicht wurde (FDA Continues to Lead in Precision Medicine), sind gezielte, personalisierte Therapien seit den 1990er Jahren, als Herceptin (Trastuzumab) für die Behandlung von Brustkrebspatientinnen mit hohen Konzentrationen des HER-2-Biomarkers zugelassen wurde, eine Priorität für die Behörde. Der FDA-Artikel weist auch darauf hin, dass seit 2012 30 zielgerichtete Therapien zugelassen wurden und allein im Jahr 2014 acht der 41 von der Behörde zugelassenen neuen Medikamente zielgerichtet waren, darunter:
1. Lynparza (Olaparib) zur Behandlung von fortgeschrittenem Eierstockkrebs.
2. Blincyto (Blinatumomab) zur Behandlung von akuter lymphoblastischer Leukämie (ALL) aus B-Zell-Vorläuferzellen.
3. Harvoni (Ledipasvir und Sofosbuvir) zur Behandlung von Patienten mit chronischer Hepatitis-C-Infektion.
4. Viekira Pak (Ombitasvir, Paritaprevir, Dasabuvir und Ritonavir) zur Behandlung von chronischer Hepatitis-C-Infektion.
5. Cardelga (Eliglustat) zur Langzeitbehandlung von Morbus Gaucher Typ 1.
6. Beleodaq (Belinostat) zur Behandlung von peripherem T-Zell-Lymphom.
7. Zykadia (Ceritinib) zur Behandlung von Patienten mit nicht-kleinzelligem Lungenkrebs (NSCLC).
8. Vimizim (Elosulfase alfa) zur Behandlung von Mukopolysaccharidose Typ IV (Morquio-Syndrom).
Die Zunahme der von der Behörde zugelassenen Therapien ist ein Beleg für den technischen und klinischen Fortschritt, der in der personalisierten Medizin erzielt wurde. Technische und klinische Kompetenz ohne unterstützende Maßnahmen seitens der Versicherer und Kostenträger kann jedoch den Zugang der Patienten zu diesen verbesserten Therapien behindern.
Die unzureichende Unterstützung durch Kostenträger und insbesondere Medicaid wird in dem Bericht„The Future of Coverage and Payment for Personalized Medicine Diagnostics”(„Bericht”) der Personalized Medicine Coalition („PMC”) thematisiert. Neben dem Mangel an angemessenen Anreizen zur Unterstützung gezielter Therapien wird in dem Bericht festgestellt, dass das derzeitige Zahlungsmodell und die alternde Bevölkerung Amerikas ein
„Anreiz für einen längerfristigen und progressiveren Ansatz bei Entscheidungen in der medizinischen Versorgung. Personalisierte Medizin kann Kosten kontrollieren und Ergebnisse verbessern, und die zunehmende Aufmerksamkeit für die Zukunft von Medicare wird kreative Ansätze zur Erreichung dieser Ziele erfordern.“
Die PMC hat drei große Herausforderungen identifiziert:
1. Die bevorstehende Festlegung von Preisen für hochinnovative molekulare Tests durch die Bundesregierung;
2. Uneinheitliche Standards und Paradigmen für die Bewertung diagnostischer, prognostischer und prädiktiver Genomtests; und
3. Fehlende Anreize für die Genommedizin.
Bevorstehende Preisgestaltung auf Bundesebene
Wie im Bericht erwähnt, sind neue personalisierte Therapien effiziente Therapien, die die Kosten im Gesundheitswesen senken können. Wenn ein Patient von Anfang an mit dem besten Medikament behandelt wird, kann der Einsatz mehrerer erfolgloser oder unwirksamer Therapien, die durch wiederholte medizinische Unterstützung begleitet werden, vermieden werden. Darüber hinaus beschränkt sich die personalisierte Medizin nicht nur auf Markenmedikamente, sondern kann auch kostengünstige Generika umfassen. Fortschrittliche Diagnostikverfahren, bei denen flüssige Gewebeproben (wie Blut oder Nadelpunktionen) für die Erstdiagnose oder Überwachung verwendet werden, können chirurgische Biopsien überflüssig machen, was ebenfalls zu einer Kostensenkung führt.
Der PMC-Bericht weist jedoch darauf hin, dass es zwischen 2012 und 2014 zu Änderungen bei den „Kodierungs- und Preisgestaltungsparadigmen” für Genomtests gekommen ist. Wie im Bericht erläutert, werden die Kodierung und die administrative Preisgestaltung für Labordiagnosetests „auf einzigartige Weise vom Medicare-Programm der Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS)” gehandhabt, und „die jüngsten Änderungen bei den Erstattungen für molekulare Diagnostik im Jahr 2013 verliefen oft holprig und führten im ersten Quartal 2013 sogar zu einer fast vollständigen Einstellung der Bundeszahlungen für Genomtests”. Bericht auf Seite 6.
Das Problem für die Branche besteht laut dem Bericht darin, dass die Erstattung für diagnostische Tests (die in der Vergangenheit einseitig von politischen Entscheidungsträgern festgelegt wurde) nicht nur „den Zugang zu hochwertigen Tests gewährleisten, sondern auch weiterhin die Entwicklung einer Pipeline innovativer Tests ermöglichen muss, die umfangreiche risikobasierte Forschung erfordern“. Wenn die Preise zu nahe an den Grenzkosten des Anbieters liegen, können Innovatoren das Produkt nicht anbieten und die Entwicklungskosten nicht wieder hereinholen.
Uneinheitliche Standards für Genomtests
Aktuelle diagnostische Tests sollen hinsichtlich ihrer „klinischen Nützlichkeit“ bewertet werden, einem Standard, der weder klar noch vorhersehbar ist. Wie im Bericht festgestellt wird, „müssen objektivere und zuverlässigere Standards für diese Bewertungsprozesse allgemein akzeptiert werden. Da viele argumentieren, dass die Erstattung an den Wert geknüpft sein sollte, muss der Wert (Nutzen für den Patienten) akzeptabel definiert werden.“ Bericht auf Seite 7.
Fehlende Anreize für die Genommedizin
Die meisten zugelassenen personalisierten Therapien beziehen sich auf die Diagnose und Behandlung von Krebs. Die Auswirkungen der personalisierten Medizin müssen jedoch nicht so begrenzt sein, aber wie im Bericht festgestellt wird, schränkt der Mangel an Finanzmitteln zur Unterstützung der Wissenschaft und Umsetzung (z. B. Mangel an Finanzmitteln für die Ausbildung von Genetikberatern und Ärzten) die Einführung und Innovation ein. Der Bericht weist darauf hin, dass der Mangel an Schutz, sei es durch Patente oder andere Mittel, zu Unsicherheit darüber geführt hat, wie ausreichend „Investitionskapital und Forschungs- und Entwicklungsmittel für die Kommerzialisierung“ gewonnen werden können. Bericht auf Seite 7.
Grenzkosten sind kein Wert
Zusammenfassend befürwortet der PMC in diesem Bericht ein „Erstattungssystem, das die Verbesserung der Patientenversorgung durch medizinische Innovationen fördert“. Bericht auf Seite 25. Das derzeitige System legt die Erstattung auf der Grundlage der Grenzkosten der Laborchemie für die Durchführung des Tests fest. Es berücksichtigt jedoch nicht die erheblichen Forschungs- und Entwicklungskosten (die auch behördliche Genehmigungen oder Überwachungen umfassen können), die vom Innovator aufgewendet wurden, sowie die Verbesserung der Lebensqualität und die Verlängerung des Lebens, die den Wert der personalisierten Medizin ausmachen. Der Bericht stellt fest, dass das derzeitige System der Öffentlichkeit nicht gerecht wird, da es die im Bericht beschriebenen Faktoren, die von den ersten Innovatoren auf dem Markt zu tragen sind, nicht berücksichtigt.
Bezahlen und Unterstützen von diagnostischen Innovationen
Der fehlende Zugang zum BRCA1/2-Diagnosetest war einer der politischen Gründe, die von den Patienten-Klägern im Patentstreit gegen Myriad Genetics angeführt wurden. Einige Versicherer übernahmen die Kosten für den Test nicht, und Patienten, die ihn durchführen lassen wollten, konnten sich die Kosten aus eigener Tasche nicht leisten. Nachdem der Oberste Gerichtshof der Vereinigten Staaten die Patente von Myriad Genetics für den BRCA1/2-Test für ungültig erklärt hatte, traten andere Labore mit ihren eigenen Tests auf den Markt, wodurch die Kosten sanken. Die Kostensenkung führte jedoch nicht zu einer flächendeckenden Erstattung des Tests, sodass der Zugang nach wie vor eingeschränkt ist.
Unabhängig davon, ob man mit dem Geschäftsmodell von Myriad rund um seinen BRCA1/2-Gentest einverstanden ist, lässt sich kaum bestreiten, dass Myriad dank seiner Patentposition die Wissenschaft und Technologie entwickeln konnte, auf die sich andere Labore heute bei der Durchführung ihrer Tests stützen. Ohne die Möglichkeit, die Technologie durch Patentschutz zu schützen und weiterzuentwickeln, müssen Innovatoren auf andere Mittel zurückgreifen, um die Kosten für Forschung und Entwicklung wieder hereinzuholen. Die derzeitigen Zahlungsmodelle sind jedoch, wie im PMC-Bericht festgestellt, derzeit keine tragfähigen Alternativen, um solche Kosten zu decken.
