CRISPR ist eine Technik zur Genbearbeitung, die das Potenzial hat, die Gentechnik zu revolutionieren, aber bereits jetzt ethische, wirtschaftliche und rechtliche Fragen aufwirft. Dies ist der erste Artikel einer monatlichen Reihe zum Thema CRISPR. Wenn Sie an weiteren Informationen interessiert sind, laden Sie sich bitte eine digitale Kopie unserer Webkonferenz zum Thema„Navigating the CRISPR Patent Landscape and Business Impact”(CRISPR-Patentlandschaft undwirtschaftlicheAuswirkungen) herunter oder wenden Sie sich an einen der Autoren.
Über CRISPR
Die Abkürzung CRISPR steht für „clustered regularly interspaced short palindromic repeats” (regelmäßig angeordnete kurze palindromische Wiederholungen) und bezieht sich auf ein Muster von DNA-Sequenzen, das in einer Vielzahl von Bakterien und Archaea beobachtet wird, wobei eine sich wiederholende Sequenz mit kürzeren Sequenzen durchsetzt ist, die viralen DNA-Sequenzen entsprechen. Es wird angenommen, dass das CRISPR-Muster mit einem prokaryotischen Immunabwehrmechanismus in Verbindung steht, der den Bakterien (oder Archaea) hilft, virale DNA zu erkennen und anzugreifen. Als Teil dieses Immunabwehrmechanismus verfügen diese Prokaryoten auch über Gene, die CRISPR-assoziierte Proteine (Cas) kodieren, die virale DNA-Sequenzen präzise schneiden und die Replikation eindringender Viren verhindern.
Das CRISPR-System wird in der Gentechnik eingesetzt, indem ein Cas-Protein, wie beispielsweise die Cas9-Nuklease aus Streptococcus pyogenes, in Verbindung mit einer oder mehreren Leit-RNAs verwendet wird, die Cas9 genau mitteilen, wo eine Ziel-DNA-Sequenz geschnitten werden soll. Wie in Cong et al., Science 339:819-823 (2013) und Mali et al., Science 339:823-826 (2013) beschrieben, kann diese Methode in eukaryotischen Zellen zur Bearbeitung eines eukaryotischen Genoms, einschließlich des menschlichen Genoms, verwendet werden. Aufgrund seiner hervorragenden Editier-Effizienz und einfachen Anwendung wird CRISPR weithin als eine der wichtigsten biotechnologischen Entdeckungen des 21. Jahrhunderts gefeiert.
CRISPR-klinische Studien
Viele Gruppen auf der ganzen Welt versuchen aktiv, die Leistungsfähigkeit von CRISPR für therapeutische Anwendungen zu nutzen. Es wurde berichtet, dass die erste klinische CRISPR-Studie am Menschen bald in China beginnen wird, bei der das CRISPR-System zur ex vivo-Bearbeitung vonT-Zellen von Lungenkrebspatienten eingesetzt werden soll .Es wurde auch berichtet, dass eine klinische CRISPR-Studie am Menschen in den USA die Genehmigung zur Durchführung erhalten hat.
US-CRISPR-Patente und veröffentlichte Patentanmeldungen in den USA
Wir haben die USPTO-Datenbank nach US-Patenten und veröffentlichten Anmeldungen durchsucht, die entweder in den Ansprüchen oder in der Zusammenfassung die Begriffe „CRISPR” oder „Cas9” enthalten. Unsere Suche ergab 35 erteilte CRISPR-bezogene US-Patente und 305 CRISPR-bezogene US-Patentanmeldungen, die bis zum 27. Juli 2016 veröffentlicht worden waren. (Die Suchergebnisse sind hier.) Diese Zahl verdeutlicht den exponentiellen Anstieg der CRISPR-bezogenen US-Patentanmeldungen.
Zu den Antragstellern/Beauftragten, die in diesem Bereich offenbar aktiv Patente anmelden, gehören auf Seiten der Universitäten Harvard, das MIT, das Broad Institute und die University of California (Tabelle 1) sowie auf Seiten der Unternehmen Sangamo, Caribou, Regeneron, Dow und Agilent (Tabelle 2). Zu den Erfindern gehören Feng Zhang vom Broad Institute, David Liu und George Church von der Harvard University sowie Jennifer Doudna von der University of California (Tabelle 3).
Tabelle 1 – Ausgewählte Bewerber für die Universität
Tabelle 2 – Ausgewählte Unternehmensbewerber
Tabelle 3 – Ausgewählte Erfinder
CRISPR-Gesetzesnachrichten
Anfang Juli 2106 verabschiedete der Senat ein Gesetz (S.764), das den Landwirtschaftsminister dazu verpflichtet, einen nationalen Standard für die Kennzeichnung „biotechnologisch hergestellter” Lebensmittel festzulegen, was Auswirkungen auf CRISPR haben könnte.
Laufende CRISPR-Updates
Wie oben erwähnt, ist dies der erste Artikel einer monatlichen Reihe über CRISPR. Abonnieren Sie den PharmaPatentsBlog (siehe Feld „Subscribe to This Blog“ oben rechts auf dieser Seite), um über die Entwicklungen dieser epochalen Technologie auf dem Laufenden zu bleiben.