FDA: Das nationale Prioritätsgutscheinprogramm des Kommissars zielt darauf ab, einige Arzneimittelprüfungen zu straffen.
Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) hat kürzlich in einerPressemitteilung mit einer Listehäufig gestellter Fragen ein neues Programm namens „Commissioner’s National Priority Voucher” (CNPV) angekündigt. Das CNPV-Programm zielt darauf ab, den Überprüfungsprozess der FDA für Arzneimittel zu beschleunigen, die den nationalen Gesundheitsprioritäten entsprechen, wie sie von FDA-Kommissar Marty Makary festgelegt wurden. Dr. Makary beschrieb das CNPV-Programm als eine Maßnahme zur Reduzierung von Ineffizienzen durch die Nutzung eines multidisziplinären, teamorientierten Modells, ähnlich den „Tumorboards“, die zur Erörterung von Behandlungsoptionen für Krebspatienten eingesetzt werden. In der Pressemitteilung der FDA wurde betont, dass eine häufige und verbesserte Kommunikation mit den Arzneimittelherstellern die Effizienz steigern wird, ohne die strengen Prüfstandards der Behörde zu beeinträchtigen.
So funktioniert das CNPV-Programm
Anstatt zahlreiche FDA-Behörden mit der separaten Prüfung eines Arzneimittelantrags zu beauftragen, zielt das CNPV-Programm darauf ab, eine eintägige Sitzung von Experten einzuberufen, die die eingereichten Informationen zu jedem Arzneimittel vorab geprüft haben. Arzneimittelentwickler, die einen im Rahmen des CNPV-Programms ausgestellten Gutschein einlösen, können davon ausgehen, dass die FDA-Prüfung etwa ein bis zwei Monate dauert, anstatt der üblichen 10 bis 12 Monate. Jede Art von Arzneimittel in jeder Entwicklungsphase kann für das CNPV-Programm in Frage kommen. Die FDA entscheidet anhand der vom Commissioner festgelegten nationalen Prioritäten, welche Arzneimittelhersteller einen Gutschein erhalten. Dazu können folgende Kriterien gehören:
- Bewältigung einer Gesundheitskrise in den USA
- Potenzielle innovative Therapien für die amerikanische Bevölkerung zugänglich machen.
- Behandlung ungedeckter Bedürfnisse im Bereich der öffentlichen Gesundheit.
- Die nationale Sicherheit der USA deutlich erhöhen.
Zeitplan für die Programmdurchführung
Die FDA wird diese neuen Gutscheine im Rahmen einer einjährigen Pilotphase ab 2025 ausgeben und möglicherweise nach dieser Pilotphase die Anzahl der ausgegebenen Gutscheine erhöhen. Die Gutscheine verfallen zwei Jahre nach Erhalt durch die FDA. Die Behörde beabsichtigt, „in naher Zukunft” Informationen über das Antragsverfahren und darüber bereitzustellen, wie Unternehmen ihre Übereinstimmung mit den nationalen Prioritäten der FDA nachweisen können.
Vergleich mit anderen beschleunigten Überprüfungsprogrammen
Das CNPV-Programm ist unabhängig von bestehenden Programmen zur beschleunigten Zulassung und vorrangigen Prüfung und ergänzt diese, was bedeutet, dass ein einzelnes Medikament neben einem Gutschein im Rahmen des CNPV-Programms möglicherweise auch für eine beschleunigte Zulassung und/oder einen Gutschein für eine vorrangige Prüfung in Frage kommt. Die FDA weist darauf hin, dass das neue Programm Aspekte bereits bestehender beschleunigter Prüfungsverfahren (z. B. Fast-Track-Designation, Breakthrough-Therapy-Designation, beschleunigte Zulassung und vorrangige Prüfung) einbeziehen soll, diese jedoch nicht beeinträchtigen wird.
Das neue Programm ist auch unabhängig von den bestehenden Programmen „Priority Review“ und „Priority Review Voucher“ (PRV), die unverändert fortgeführt werden. Im Gegensatz zu Priority Review Vouchers können die im Rahmen des CNPV-Programms ausgegebenen Vouchers nicht verkauft oder anderweitig an ein anderes Unternehmen übertragen werden, bleiben jedoch auch bei einem Eigentümerwechsel des Unternehmens gültig. Darüber hinaus können Arzneimittel aus allen Bereichen der Medizin für die CNPV-Auszeichnung in Frage kommen, während Priority Review Vouchers gemäß Bundesgesetz nur zur Förderung der Entwicklung vonArzneimitteln zur Behandlung seltener pädiatrischer Erkrankungen,zur Vorbeugung oder Behandlung tropischer Krankheiten undzur Bekämpfung schwerwiegender medizinischer Bedrohungen verfügbar sind.
Zusätzliche Überlegungen für Arzneimittelentwickler
Die von der FDA bisher festgelegten nationalen Prioritäten sind weit gefasst und könnten eine Vielzahl von Produkten umfassen. Darüber hinaus wird in der Pressemitteilung darauf hingewiesen, dass die FDA diese neuen Gutscheine für ein bestimmtes neues Prüfpräparat eines Unternehmens ausstellen oder einem Unternehmen einen nicht zweckgebundenen Gutschein zur freien Verwendung gewähren könnte, der mit den Programmzielen im Einklang steht. Weitere Einzelheiten zum CNPV-Antragsverfahren werden in Kürze bekannt gegeben, aber vorerst hat die FDA darauf hingewiesen, dass die Sponsoren den Teil des Antrags, der sich auf die Chemie, die Herstellung und die Kontrollen bezieht, sowie den Entwurf der Kennzeichnung mindestens 60 Tage vor Einreichung des endgültigen Antrags einreichen müssen. Darüber hinaus müssen die Sponsoren während des CNPV-Prüfungszeitraums für eine kontinuierliche und zeitnahe Kommunikation mit der FDA zur Verfügung stehen.
Wichtigste Erkenntnisse
Das CNPV-Programm scheint die Kernaspekte der vorrangigen Prüfungsverfahren der FDA beizubehalten. Ein noch strafferer Zeitplan für die Arzneimittelzulassung wird auf einer verbesserten Kommunikation zwischen Arzneimittelentwicklern und der FDA beruhen und den Druck auf die Entwickler erhöhen, sollten während des Zulassungsverfahrens unerwartete Probleme auftreten. Schließlich sollten Entwickler, die an der Lizenzierung oder Veräußerung von Vermögenswerten interessiert sind, sich der Nichtübertragbarkeit der Gutscheine bewusst sein.
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