Vom Patent zum Patienten: Ideen der FDA zum Schutz und zur Beschleunigung medizinischer Innovationen

Ein Entwurf für die FDA: Empfehlungen zur Verbesserung von Innovation und Zugang [ 1] (FDA-Entwurf) ist ein aktuelles Weißbuch, das von Wissenschaftlern der University of Southern California verfasst wurde. Es identifiziert die Richtlinien der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA), die sich auf Innovationen auswirken, und schlägt Verbesserungen vor, um Anreize aufrechtzuerhalten und gleichzeitig einen zeitnahen, erschwinglichen Zugang zu Medikamenten zu gewährleisten.

Zugang zu Innovationen 

Führungswechsel bei der FDA haben zu einer Neubewertung der bisherigen Regulierungspolitik geführt, um sie besser an den raschen wissenschaftlichen und technologischen Fortschritt anzupassen. [2] Die Behörde erkennt die Bedeutung einer Aktualisierung ihrer Rahmenbedingungen an, um Innovationen wie neue Studiendesigns, Real-World-Evidence und KI-gestützte Systeme zu berücksichtigen und so einen schnelleren Zugang zu transformativen Medizinprodukten zu ermöglichen, während gleichzeitig hohe Sicherheits- und Wirksamkeitsstandards beibehalten werden. [3] 

Die Förderung von Innovationen ist ein zentraler Bestandteil der Aufgabe der FDA. [4] Die Behörde ist sich ihrer einzigartigen Rolle bei der Gestaltung der Entwicklung medizinischer Produkte, der Festlegung von Nachweisanforderungen und der Überwachung von Produkten nach deren Markteinführung bewusst. Unter vielen wichtigen Empfehlungen FDA Blueprint , dass die FDA durch den Abbau regulatorischer Hindernisse und die Klärung der Erwartungen an Produktsponsoren ein innovationsfreundlicheres Umfeld schaffen kann, das letztlich den Patienten zugute kommt. [5]

Patente, FDA-Aufsicht und der Weg zu Innovation und Zugang

Patente gewähren neuen Medikamenten und Behandlungen einen Zeitraum des Marktschutzes, und die Prüfungsverfahren der FDA für Generika und Biosimilars sind auf diese Zeiträume ausgerichtet. Kritiker argumentieren manchmal, dass Patente Innovationen behindern und lediglich die Arzneimittelpreise hoch halten, aber das ist nicht die ganze Wahrheit. Patente belohnen Investitionen in risikoreiche Forschung und machen nach ihrem Ablauf die Innovation und Technologie vollständig öffentlich zugänglich, wodurch der Weg für kostengünstigere Konkurrenzprodukte geebnet wird. Sobald Patente oder Exklusivrechte auslaufen oder erfolgreich angefochten werden, kann die FDA Generika und Biosimilars zulassen, was zu Wettbewerb führt, der die Preise senkt. Jüngste politische Änderungen, wie die neuen Regeln der Medicare für die Preisgestaltung von Arzneimitteln, könnten die finanziellen Anreize schwächen, die Unternehmen dazu ermutigen, diese Alternativen schnell auf den Markt zu bringen. [6] In Verbindung mit bestimmten Anforderungen der FDA, wie zusätzlichen Hürden für die Austauschbarkeit von Biosimilars, könnten diese Veränderungen den Zugang der Patienten zu erschwinglichen Medikamenten verlangsamen. Der FDA-Entwurf fordert gezielte Aktualisierungen der FDA, um patentbezogene Markteintrittsanreize zu erhalten und Genehmigungen zu straffen [7], wodurch ein Gleichgewicht zwischen der Belohnung von Innovationen in den geschützten Jahren und der Förderung eines zeitnahen, erschwinglichen Wettbewerbs nach Ablauf des Patents gewährleistet wird.

Verständnis dafür, wie Patente die FDA-Prüfung und den Wettbewerb durch Generika/Biosimilars beeinflussen

Um sich einen Überblick über den Wettbewerb im Pharmabereich zu verschaffen, muss man zunächst verstehen, wie Patente und die Prüfung durch die FDA zusammenwirken. Patente schützen die jahrelange Forschung und das Risiko, die mit der Markteinführung eines neuen Medikaments verbunden sind. Nach ihrem Ablauf öffnen sie jedoch die Tür für erschwingliche Alternativen, die den Patienten zugutekommen. Wie diese Chance in einen tatsächlichen Zugang umgesetzt werden kann, hängt davon ab, wie effizient die FDA Produkte durch ihre Zulassungsverfahren bringen kann. Angesichts der sich wandelnden Marktdynamik und neuer Richtlinien wie den Regeln zur Preisgestaltung für Medikamente von Medicare, die die Wettbewerbsbedingungen verändern, ist es wichtig zu wissen, wo gezielte Aktualisierungen der FDA den größten Unterschied bewirken könnten.

Wie Patente und Exklusivität die FDA-Zulassungsverfahren beeinflussen

Patente und gesetzliche Ausschlussfristen bestimmen, wann kostengünstigere Alternativen wie Generika für niedermolekulare Arzneimittel und Biosimilars für Biologika für die Zulassung durch die FDA in Frage kommen. Diese Schutzmaßnahmen dienen dazu, Innovationen zu belohnen, indem sie den Entwicklern Zeit geben, ihre Investitionen zu amortisieren, bevor sie sich dem direkten Wettbewerb stellen müssen. Der Hatch-Waxman Act und der Biologics Price Competition and Innovation Act (BPCIA) verkörpern dieses Gleichgewicht im Gesetz und strukturieren die Prüfungsverfahren rund um den Ablauf oder die Anfechtung von Patenten. Wichtige Anreize, wie die 180-tägige Exklusivität für den ersten Generika-Hersteller oder die Priorität für das erste austauschbare Biosimilar, fördern den Wettbewerb zum frühestmöglichen Zeitpunkt. [8]

Weiterführung und Modernisierung der Wettbewerbspläne der FDA

Der Drug Competition Action Plan (DCAP) und der Biosimilars Action Plan (BAP) der FDA sind wichtige Instrumente, um eine effiziente Prüfung und Zulassung von Nachpatent-Wettbewerbern zu gewährleisten. Um mit den Veränderungen des Marktes Schritt zu halten, empfehlen die Autoren, diese Programme fortzuführen und zu aktualisieren, damit sie auch weiterhin einen zeitnahen Markteintritt ermöglichen, sobald Patente und Exklusivitätsbarrieren wegfallen. [9] Verbesserte Leitlinien, optimierte Prüfungsverfahren und die proaktive Identifizierung neu entstehender Wettbewerbslücken könnten dazu beitragen, ihre Wirkung zu maximieren.

Auswirkungen des Inflation Reduction Act (IRA)

Es wurde die Frage aufgeworfen, ob die Bestimmungen zur Preisgestaltung von Medicare im Rahmen des IRA die finanziellen Erträge untergraben könnten, die Unternehmen dazu veranlassen, in die Einführung von Generika und Biosimilars zu investieren, insbesondere wenn „maximale faire Preise” kurz nach Ablauf des Patentschutzes festgelegt werden. Geringere erwartete Einnahmen können die Bereitschaft verringern, Patente anzufechten und den Markteintritt zu finanzieren. Die Autoren schlagen vor, dass die FDA die Auswirkungen des IRA genau beobachtet, die Politik mit den CMS abstimmt und zusätzliche Anreize wie gezielte beschleunigte Überprüfungen in Fällen in Betracht zieht, in denen die IRA-Regeln den Wettbewerb beeinträchtigen könnten. [10]

Optimierung der Austauschbarkeit von Biosimilars

Der Status der Austauschbarkeit ist ein wichtiger Faktor für die Marktakzeptanz nach Ablauf des Patentschutzes, doch die aktuellen Anforderungen der FDA, zu denen häufig auch Wechselstudien gehören, können diese Einstufung verlangsamen. Eine Vereinfachung des Austauschbarkeitsprozesses, eine Klarstellung der Anforderungen an die Nachweise und die Nutzung [11] der gesammelten regulatorischen Erfahrungen könnten die Substitution in Apotheken beschleunigen und den Zugang für Patienten nach Ablauf des Schutzes schneller erweitern. [12]

Innovationsanreize mit erschwinglichem Zugang in Einklang bringen

Während manche Patente als Hindernisse betrachten, die die Preise hoch halten, sind sie nach wie vor unverzichtbar, um die Entwicklung sicherer und wirksamer Behandlungen zu fördern. Sie schaffen Anreize für risikoreiche, langfristige Investitionen in Forschung und Entwicklung, wobei klar ist, dass die Technologie nach Ablauf des Patentschutzes öffentliches Eigentum wird. Der FDA-Entwurf schlägt eine Gesetzesänderung vor, um regulatorische Hürden für eine zügige Prüfung und Zulassung zu beseitigen, darunter die derzeitige Unterscheidung zwischen „austauschbaren” und „biosimilaren” Produktkategorien.

Abschließende Gedanken

Diese Fragen regen zum Nachdenken darüber an, wie das Patentrecht, die FDA-Vorschriften und die sich weiterentwickelnde Politik zusammenwirken und manchmal auch in Konflikt stehen, um das Tempo der Innovation und die Erschwinglichkeit zu beeinflussen. Eine sorgfältige Auseinandersetzung mit den Reibungspunkten könnte dazu beitragen, Anreize für die Entwicklung lebensverändernder Therapien zu erhalten und gleichzeitig sicherzustellen, dass diese Behandlungen schnell von geschützten Innovationen zu einer weit verbreiteten, kostengünstigen Patientenversorgung werden.

[1] https://schaeffer.usc.edu/research/a-blueprint-for-fda-recommendations-to-improve-innovation-and-access/ (FDA-Entwurf).

[2] https://natlawreview.com/article/fda-commissioner-outlines-priorities-jama-article.

[3] Ebenda und FDA-Entwurf, Zusammenfassung.

[4] FDA-Entwurf, Zusammenfassung.

[5] Ebenda.

[6] https://www.healthaffairs.org/content/forefront/medicare-s-drug-price-negotiation-and-innovation-s-off-table-matters-too.

[7] FDA-Entwurf, Seiten 23 und 24.

[8] Ebenda. 

[9] FDA-Entwurf, Seite 23.

[10] Ebenda.

[11] FDA-Entwurf, Seite 24.

[12] Ebenda.