Einsatz digitaler Gesundheitstechnologien in klinischen Studien: Unterstützung durch MAHA und definierte Erwartungen aus der endgültigen Leitlinie der FDA

Digitale Gesundheitstechnologien (DHT) sind ein zentraler Aspekt des Programms „Make America Healthy Again“ des US-Gesundheitsministers Robert F. Kennedy Jr. „Make America Healthy Again“ (MAHA) des US-Gesundheitsministers Robert F. Kennedy Jr. DHT sind auf das Gesundheitswesen ausgerichtete Technologiesysteme, die Computerplattformen, Konnektivität, Software und/oder Sensoren nutzen, um eine oder mehrere Funktionen auszuführen. Dazu gehören tragbare Geräte wie Smartwatches, Fitness-Tracker, Blutdruck- oder Blutzuckermessgeräte und vieles mehr. Tatsächlich erklärte Minister Kennedy Anfang dieses Jahres gegenüber den Mitgliedern des Ausschusses des Repräsentantenhauses, dass es sein Ziel sei, innerhalb der nächsten vier Jahre alle Amerikaner DHT nutzen. Dies ist Teil einer größeren Initiative zur Verbesserung der Versorgungsqualität durch den verstärkten Einsatz von Telemedizin und künstliche Intelligenz in den Gesundheitsbereich zu integrieren.

Da DHTs im Bereich der persönlichen Gesundheitsversorgung immer häufiger zum Einsatz kommen, haben sie auch in klinischen Studien an Beliebtheit gewonnen. Einer der vielen Vorteile von DHTs im Zusammenhang mit klinischen Studien ist die Möglichkeit, Daten von Studienteilnehmern unabhängig von ihrem Aufenthaltsort aus der Ferne zu erfassen. Dies ermöglicht eine häufigere oder kontinuierliche Datenerfassung und liefert ein umfassenderes Bild des Patienten. 

Im Einklang mit den Bemühungen des HHS um eine verstärkte Nutzung von DHTs veröffentlichte die US-amerikanische Food & Drug Administration (FDA) ihre endgültige Leitlinie zu DHT für die Fernerfassung von Daten in klinischen Studien veröffentlicht (Final Guidance). Diese umfassende Leitlinie enthält Empfehlungen zur Verwendung von DHTs für die Fernerfassung von Daten von Teilnehmern an klinischen Studien, in denen medizinische Produkte bewertet werden. Die endgültige Leitlinie enthält Empfehlungen, um sicherzustellen, dass ein DHT zweckmäßig ist (d. h., dass der Validierungsgrad des DHT für die Verwendung ausreichend ist), einschließlich der Interpretierbarkeit seiner Daten in der klinischen Untersuchung. Diese Analyse umfasst Überlegungen sowohl zur Form (d. h. zum Design) als auch zur Funktion (d. h. zu den spezifischen Zwecken innerhalb der Untersuchung) des DHT. Die Verwendung von DHTs zur Fernerfassung und -übertragung von Daten erhöht die Möglichkeiten für Einzelpersonen, an dezentralen klinischen Studien teilzunehmen, und ermöglicht die Einbeziehung vielfältiger und unterrepräsentierter Bevölkerungsgruppen. 

In der endgültigen Leitlinie legt die FDA Überlegungen zur Verwendung von DHTs in klinischen Studien dar, um sicherzustellen, dass die DHTs für den vorgesehenen Zweck geeignet sind, und um zu erläutern, wie geeignete DHTs für klinische Studien ausgewählt werden können. Die endgültige Leitlinie beschreibt auch die Einreichung von Zulassungsanträgen bei der FDA, die DHTs enthalten, die Anforderungen an die Verifizierung und Validierung sowie die Verwendung von DHTs in klinischen Studien und den Schutz und die Aufbewahrung von Daten bei der Verwendung von DHTs.

Nachfolgend finden Sie eine Übersicht über die endgültigen Leitlinien:

Auswahl eines DHT und Begründung für dessen Verwendung in einer klinischen Untersuchung

Die endgültige Leitlinie beschreibt, wie geeignete DHTs für klinische Studien ausgewählt werden können, und enthält ein Glossar sowie Beispiele, die verschiedene Arten von DHTs veranschaulichen. Zu den wichtigsten Überlegungen gehören das klinische Ereignis oder Merkmal der betreffenden Krankheit oder des betreffenden Zustands, die Population der klinischen Studie, die technischen Mindestanforderungen und Leistungsspezifikationen der DHTs, die Gestaltung und der Betrieb der DHTs und anderer Technologien sowie die Verwendung der eigenen DHTs und/oder anderer Technologien der Teilnehmer (z. B. kontinuierliche Glukosemonitore und Smartphones oder Tablets). Die endgültige Leitlinie legt den Schwerpunkt auf die Auswahl von DHTs, die die Wirksamkeit der Studie verbessern und gleichzeitig die Sicherheit der Teilnehmer und die Datenintegrität gewährleisten. 

DHT-Beschreibung in einer Einreichung

Bei Einreichungen klinischer Studien, die DHTs beinhalten, sollten Sponsoren detailliert darlegen, inwiefern das DHT für die Studie geeignet ist. Dazu gehört die Beschreibung des Designs, der technologischen Aspekte und der Datenausgabe des DHT sowie der Art und Weise, wie das DHT relevante klinische Ereignisse oder Merkmale misst. Darüber hinaus sollte der Sponsor den Datenfluss vom DHT zum Datenrepository skizzieren und Aspekte der Benutzerfreundlichkeit wie die Benutzeroberfläche und die Gerätewartung erörtern. Schließlich müssen Datenschutz- und Datenverwaltungsprozesse, einschließlich Erfassung, Speicherung, Übertragung und Archivierung, detailliert beschrieben werden, um die Datenintegrität und Vertraulichkeit nachzuweisen.

Bewertungen von DHTs 

DHTs müssen für klinische Untersuchungen verifiziert und validiert werden. Bei der Verifizierung wird sichergestellt, dass DHTs Parameter wie Beschleunigung oder Temperatur genau messen, während bei der Validierung bestätigt wird, dass das DHT klinische Ereignisse oder Merkmale in der Zielpopulation (z. B. Schrittzahl oder Herzfrequenz) angemessen bewertet. Der Prozess umfasst das Testen von DHTs unter verschiedenen Bedingungen, die Bewertung von Kalibrierungsprozessen und die Sicherstellung konsistenter Messungen über verschiedene DHTs hinweg. Auch die Bewertung der Benutzerfreundlichkeit ist von entscheidender Bedeutung, um sicherzustellen, dass die DHT von den Studienteilnehmern in abgelegenen Gegenden effizient genutzt werden kann, ohne dass dabei die Genauigkeit und das Engagement der Teilnehmer beeinträchtigt werden. Dieser umfassende Prozess gewährleistet die Eignung und Zuverlässigkeit von DHTs für klinische Studien.

Bewertung von Endpunkten unter Einbeziehung von Daten, die mithilfe von DHTs erfasst wurden

Die FDA betont die Notwendigkeit, zuverlässige Endpunkte in klinischen Studien unter Verwendung von Daten aus DHTs klar zu definieren. Die endgültige Leitlinie behandelt allgemeine Grundsätze zur Rechtfertigung verschiedener Arten von Endpunkten (d. h. primäre, sekundäre und explorative) und die Bedeutung der Einholung von Beiträgen interessierter Parteien (z. B. Patienten, Pflegekräfte und Ingenieure), um die klinische Relevanz und eine angemessene Datenerfassung durch DHTs sicherzustellen. Für etablierte Endpunkte, die DHTs verwenden, sind möglicherweise keine neuen Begründungen erforderlich, aber eine Verifizierung und Validierung sind dennoch notwendig. Neuartige Endpunkte bieten Einblicke in die Funktionen oder Leistungen von Patienten im Zeitverlauf und in verschiedenen Umgebungen. Die Begründung für die Verwendung neuartiger Endpunkte umfasst die Berücksichtigung der Relevanz des Endpunkts für die Erfahrungen der Patienten und seine Beziehung zu ähnlichen, etablierten Endpunkten.

Statistische Analyse und Überlegungen zum Studiendesign 

Die FDA bewertet DHT-Daten anhand von Faktoren wie Endpunkten, medizinischen Produkten und Patientengruppen. Datenanalysen sollten Teil eines statistischen Analyseplans sein, um konsistente Datenerfassungsmethoden über alle Studienarme hinweg sicherzustellen. Nichtunterlegenheitsstudien, also Studien, die nachweisen sollen, dass eine neue Behandlung nicht schlechter ist als eine bestehende Behandlung um einen vorab festgelegten Margenwert, können ungeeignet sein, wenn die Effektgrößen nicht anhand ähnlicher DHT-Messungen ermittelt wurden. Endpunkte und Quelldaten müssen im Plan vorab festgelegt werden. In Studien der späten Phase sollte das Estimand-Framework zur Beschreibung der Behandlungswirkung verwenden (z. B. zur Beschreibung der mit dem Ziel der klinischen Studie verbundenen Behandlungswirkung). Der Plan sollte Ereignisse berücksichtigen, die sich auf die Datenerhebung oder die Interpretation der Endpunkte auswirken, fehlende Daten behandeln und Strategien für den Umgang mit technologischen Veränderungen und Compliance-Problemen definieren.

Risikobetrachtungen bei der Verwendung von DHTs 

Sponsoren, Forscher und institutionelle Prüfungsgremien sollten die Risiken berücksichtigen, die mit der Verwendung von DHTs in klinischen Studien verbunden sind. Die endgültige Leitlinie unterteilt die Risiken in klinische und datenschutzbezogene Bedenken und betont, wie wichtig es ist, diese Risiken zu bewerten, sie in den Einwilligungserklärungen zu kommunizieren und sie in den Einreichungen zu behandeln. Zu den wichtigsten Punkten gehören die Bewertung der physischen Risiken von DHTs, das Potenzial für fehlerhafte Messungen, die sich auf die Behandlung auswirken können, Cybersicherheitsbedrohungen, Datenschutzverletzungen und Anforderungen an die Einverständniserklärung. Der Prozess der Einverständniserklärung muss vorhersehbare Risiken, die Verwendung von Daten, Maßnahmen der Teilnehmer im Falle von ungewöhnlichen Ereignissen, den Datenzugriff, Datenschutzmaßnahmen, zusätzliche Kosten und die Auswirkungen von Endbenutzer-Lizenzvereinbarungen oder Nutzungsbedingungen detailliert beschreiben.

Datenschutz und Aufbewahrung von Daten bei der Verwendung von DHTs

Bei der Verwendung von DHTs sollten Daten und Metadaten sicher übertragen und in einem dauerhaften elektronischen Datenarchiv gespeichert werden. Die Vorschriften der FDA verlangen von klinischen Forschern und Sponsoren eine bestimmte Aufbewahrungspflicht für Unterlagen, die auch die Einsichtnahme in Unterlagen umfasst. Die Leitlinien der FDA der FDA zu elektronischen Systemen in klinischen Untersuchungen befassen sich mit der Fernerfassung von Daten über DHTs, einschließlich Fragen der Zugriffskontrolle und der Prüfpfade. Sponsoren sollten mit der FDA die Art der einzureichenden DHT-Daten besprechen. Daten, einschließlich der zugehörigen Metadaten, sollten gemäß den Aufbewahrungsvorschriften der FDA in einem für Menschen lesbaren Format aufbewahrt werden. Quelldaten aus DHTs sollten zur Einsichtnahme verfügbar sein, und klinische Prüfer sind für die Überprüfung und Aufbewahrung dieser Daten verantwortlich.

Die Leitlinien der FDA zu DHTs für die Fernerfassung von Daten haben erhebliche Auswirkungen auf dezentrale klinische Studien. Dezentrale Studien stützen sich auf Technologien zur Fernerfassung von Daten, wodurch die Notwendigkeit physischer Besuche vor Ort reduziert wird. Durch die Bereitstellung eines Rahmens für die Auswahl, Validierung und Verwendung von DHTs tragen diese Leitlinien dazu bei, die Zuverlässigkeit und die Einhaltung der Vorschriften für die in solchen Studien erhobenen Daten sicherzustellen. Dies kann zu einer effizienteren, zugänglicheren und patientenorientierteren klinischen Forschung führen, da DHTs eine breitere Beteiligung und die Erfassung von Daten in Echtzeit ermöglichen, was für den Erfolg dezentraler Studien von entscheidender Bedeutung ist.

Diese Änderungen stehen im Einklang mit umfassenderen Initiativen des Weißen Hauses, den Einsatz fortschrittlicher Technologien und insbesondere von KI und Wearables im Gesundheitswesen zu fördern. So hielten beispielsweise am 30. Juli 2025 Präsident Trump und mehrere wichtige Gesundheitsberater, darunter HHS-Minister Robert F. Kennedy Jr. und Dr. Mehmet Oz, Administrator der Centers for Medicare & Medicaid Services, eine „Make Health Tech Great Again” ab. Bei dieser Veranstaltung wurden wichtige Branchenführer von Technologieunternehmen wie Amazon, Anthropic, Apple, Google und OpenAI dazu aufgerufen, „die Grundlagen für ein digitales Gesundheitsökosystem der nächsten Generation zu schaffen, das die Behandlungsergebnisse für Patienten verbessert, die Belastung für Anbieter verringert und den Wert steigert.”

Schlussfolgerung

Die Leitlinien der FDA zu DHTs in klinischen Studien und die Veranstaltung „Make Health Tech Great Again“ signalisieren das Interesse der aktuellen Regierung an der Förderung fortschrittlicher Technologien im Gesundheitswesen. Zu diesem Zweck sollten Technologieunternehmen und andere wichtige Interessengruppen die Trends und regulatorischen Veränderungen im Bereich der digitalen Gesundheitstechnologie genau beobachten. Auch Unternehmen, die klinische Studien sponsern, könnten in diesem neuen Schwerpunktbereich Chancen erkennen. Foley beobachtet weiterhin die Trends und Entwicklungen im Bereich der digitalen Gesundheitstechnologie im ganzen Land. 

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