Aprobaciones de medicamentos de precisión por parte de la FDA en 2019: avances en la FDA

El 21 de febrero de 2020, la Coalición de Medicina Personalizada (PMC) publicó su informe anual «Medicina personalizada en la FDA: alcance y relevancia de los avances en 2019» (Informe), que supervisa las aprobaciones de la FDA de terapias de medicina de precisión y ensayos diagnósticos.

Acontecimientos destacados de 2019

En 2019 se alcanzaron varios hitos, desde la aprobación de nuevos medicamentos hasta el primer software de tecnología digital certificado por la FDA.

1. Aunque el porcentaje total de medicamentos personalizados aprobados por la FDA disminuyó con respecto a 2018 (25 % en 2019 frente al 42 % en 2018), se produjo un número significativo de aprobaciones para el tratamiento de enfermedades no oncológicas, incluida la aprobación de^ZolgensmaTM (onasemnogene abeparvovec-xioi) para el tratamiento de la atrofia muscular espinal. Esta terapia génica corrige las mutaciones bialélicas en el gen SMN1. Informe en las páginas 6 y 7.
2. Once de los 44 nuevos fármacos terapéuticos aprobados por la FDA eran medicamentos personalizados. Siete de los 11 fueron aprobados para indicaciones fuera del campo de la oncología. Informe en las páginas 6 y 7.
3. La FDA aprobó muchas indicaciones nuevas para medicamentos personalizados ya existentes y aprobados, lo que ofrece nuevas opciones de tratamiento para muchos pacientes. Informe en la página 8.
4. Se aprobaron varios biosimilares para medicamentos personalizados. Informe en la página 8.
5. Cinco de las doce terapias personalizadas recientemente aprobadas revierten las causas fundamentales, hasta ahora irremediables, de determinadas enfermedades congénitas. Ahora existen terapias para enfermedades para las que antes no había tratamiento disponible. Informe en la página 9.
6. En 2019, el Centro de Dispositivos y Salud Radiológica (CDRH) de la FDA aprobó o autorizó siete pruebas de diagnóstico in vitro nuevas o ampliadas que son importantes para los medicamentos personalizados. Informe en las páginas 12 y 13.
7. Una de las pruebas diagnósticas in vitro aprobadas es un nuevo tipo de diagnóstico que utiliza una muestra de sangre en lugar de una muestra de tejido, lo que se conoce como «biopsia líquida». Los pacientes que no toleran una biopsia de tejido o que no pueden proporcionar una muestra suficiente ahora solo necesitan proporcionar una muestra de sangre. Informe en la página 13.
8. ^{El módulo} de software OsiriX CDETM (una prueba de biomarcadores para lesiones cerebrales) es el primer software tecnológico homologado por la FDA para un tipo de prueba de medicina personalizada. Informe en la página 13.

Progresos y retos

Según el PMC, gran parte del progreso logrado en los últimos años puede atribuirse al compromiso de los científicos y la FDA de pasar de un enfoque único para todos a un enfoque personalizado. «Este progreso se debe en gran medida al compromiso con la medicina personalizada en las industrias biofarmacéutica y diagnóstica, así como en la FDA». Informe en la página 14.

Tecnologías que impulsan la medicina personalizada: Una sesión informativa en el Capitolio

El PMC advierte que, para garantizar un progreso continuo, los responsables políticos deben seguir favoreciendo las políticas que fomenten el avance en este ámbito. Informe, página 14.

Para seguir apoyando y manteniendo el impulso en este campo, el PMC ha coorganizado una reunión bicameral y bipartidista del Grupo Parlamentario de Medicina Personalizada el 26 de febrero de 2020 en Washington, D.C. En la reunión se analizará qué es la medicina personalizada y por qué es importante, haciendo hincapié en los beneficios clínicos y económicos de la detección precoz de enfermedades y la mejora de las estrategias de prevención. Más información sobre la inscripción aquí.