Médecine personnalisée : lignes directrices 2021 de la FDA pour le progrès – Focus sur les thérapies
La Personalized Medicine Coalition (PMC) a publié MÉDECINE PERSONNALISÉE À LA FDA : Portée et importance des progrès réalisés en 2021 (Rapport 2021), son récent enquête sur les thérapies personnalisées approuvées par la Food and Drug Administration (FDA) américaine et les tests diagnostiques qui permettent ces thérapies. Le rapport 2021 souligne que les médicaments personnalisés ont représenté plus d'un tiers des nouvelles autorisations de mise sur le marché en 2021 et 25 % ou plus de toutes les autorisations de la FDA pour chacune des sept dernières années.1
Autorisations thérapeutiques accordées par la FDA en 2021
Dix-sept nouvelles entités moléculaires (NEM)2 et deux nouvelles thérapies cellulaires approuvées par la FDA en 2021 étaient des thérapies personnalisées.3
Les NME approuvés traitent :4 1. le VIH (Cabenuva) ; 2. le cancer du poumon non à petites cellules métastatique (Tepmetko) ; 3. l'hypercholestérolémie familiale (Evkeeza) ; 4. la dystrophie musculaire de Duchenne (Amondys) ; 5. le déficit en cofacteur molybdène (Nulibry) ; 6. le cancer de l'endomètre récurrent ou avancé (Jemperli) ; 7. le cancer du poumon non à petites cellules localement avancé ou métastatique (Rybrevant) ; 8. le cancer du poumon non à petites cellules localement avancé ou métastatique (Lumakras) ; 9. cholangiocarcinome localement avancé ou métastatique (Rybrevant) ; 10. prurit chez les patients atteints de cholestase intrahépatique familiale progressive (Bylvay) ; 11. maladie de Pompe (Nexviazyme) ; 12. maladie de von Hippel-Lindau (Welireg) ; 13. cancer du poumon non à petites cellules localement avancé ou métastatique (Exkivity) ; 14. vascularite sévère active en association avec des traitements standard tels que les glucocorticoïdes (Tavneos) ; 15. leucémie myéloïde chronique en phase chronique (Scemblix) ; 16. myasthénie grave généralisée (Vyvgart) ; et 17. hypercholestérolémie familiale hétérozygote (Leqvio).
Deux immunothérapies CAR (récepteur antigénique chimérique) à base de lymphocytes T ont également été approuvées. Breyanzi est une thérapie autologue à base de lymphocytes T CAR CD-19 destinée au traitement des lymphomes à grandes cellules B récidivants ou réfractaires après au moins deux lignes de traitement systémique. Abecma est une thérapie autologue à base de cellules CAR-T modifiées ciblant le BCMA (antigène de maturation des cellules B) qui traite le myélome multiple récidivant ou réfractaire.
En plus de ces thérapies, de nombreuses nouvelles indications de médecine personnalisée ont été approuvées pour des médicaments et des combinaisons de médicaments existants.5 Parmi les nouvelles autorisations, les plus importantes sont : 1. Tecartus, la première thérapie par cellules CAR-T approuvée pour les adultes souffrant de leucémie lymphoblastique aiguë (LLA) réfractaire à base de précurseurs de cellules B ; et 2. Leqvio, laquatrième thérapie moléculaire par ARNsi approuvée qui cible et neutralise une partie de l'ARN impliqué dans le développement de la maladie.
Influence continue sur les soins de santé aux États-Unis
L'évolution et l'adoption de la médecine personnalisée ou de précision peuvent être mesurées par le nombre croissant de traitements approuvés par la FDA et l'extension à de nouvelles indications de traitements déjà approuvés. Le rapport 2021 souligne l'importance et l'acceptation croissantes de la médecine de précision au fil des ans. Bien que le rapport 2021 reconnaisse que des défis subsistent dans les domaines de la découverte, de la politique réglementaire, de la couverture, du remboursement et de l'adoption clinique, la médecine personnalisée devrait « améliorer les résultats pour les patients et avoir un impact considérable sur l'efficacité et l'efficience des soins de santé ».6
1 PMC classe les médicaments personnalisés parmi les produits thérapeutiques dont l'étiquette fait référence à des marqueurs biologiques spécifiques, souvent identifiés à l'aide d'outils diagnostiques, qui orientent les décisions et/ou les procédures relatives à leur utilisation chez des patients individuels.
2 La FDA classe une nouvelle entité moléculaire comme un produit contenant des fragments actifs qui n'ont pas encore été approuvés par la FDA, soit en tant que médicament à ingrédient unique, soit en tant que composant d'un produit combiné. Certains médicaments sont classés comme NME à des fins administratives, mais contiennent néanmoins des fragments actifs étroitement liés à ceux présents dans des produits déjà approuvés par la FDA. La classification d'un médicament comme « NME » à des fins d'examen par la FDA est distincte de la détermination par la FDA du caractère d'un produit pharmaceutique comme « nouvelle entité chimique » ou « NCE » au sens de la loi fédérale sur les aliments, les médicaments et les cosmétiques.
sup>3 Rapport 2021 de l', page 12.
4 Rapport 2021, pages 7-8.
5 Rapport 2021, page 9 pour une liste des nouvelles indications des traitements approuvés, notamment Keytruda et Rituxan.
6 Rapport 2021, page 17.
