Du brevet au patient : idées politiques de la FDA pour protéger et accélérer l'innovation médicale

Un plan d'action pour la FDA : recommandations visant à améliorer l'innovation et l'accès [ 1] (Le plan d'action de la FDA) est un livre blanc opportun rédigé par des chercheurs de l'Université de Californie du Sud qui identifie les politiques de la Food and Drug Administration (FDA) américaine ayant un impact sur l'innovation et suggère des améliorations pour maintenir les incitations tout en garantissant un accès rapide et abordable aux médicaments.

Accès à l'innovation 

Les changements à la tête de la FDA ont conduit à une réévaluation des politiques réglementaires passées afin de mieux les aligner sur les progrès scientifiques et technologiques rapides. [2] L'agence reconnaît l'importance de mettre à jour ses cadres afin de s'adapter aux innovations telles que les nouveaux protocoles d'essais cliniques, les données concrètes et les systèmes basés sur l'intelligence artificielle, permettant ainsi un accès plus rapide aux produits médicaux transformateurs tout en maintenant des normes élevées de sécurité et d'efficacité. [3] 

La promotion de l'innovation est un élément central de la mission de la FDA. [4] L'agence reconnaît son rôle unique dans l'élaboration des produits médicaux, la définition des exigences en matière de preuves et la surveillance des produits après leur mise sur le marché. Parmi les nombreuses recommandations importantes, le plan d'action de la FDA soutient qu'en réduisant les obstacles réglementaires et en clarifiant les attentes envers les promoteurs de produits, la FDA peut favoriser un environnement plus propice à l'innovation, qui profitera en fin de compte aux patients. [5]

Brevets, surveillance de la FDA et voie vers l'innovation et l'accès

Les brevets accordent aux nouveaux médicaments et traitements une période de protection commerciale, et les procédures d'examen de la FDA pour les génériques et les biosimilaires sont conçues en fonction de ces délais. Les détracteurs affirment parfois que les brevets entravent l'innovation et ne font que maintenir les prix des médicaments à un niveau élevé, mais ce n'est pas tout à fait vrai. Les brevets récompensent les investissements dans la recherche à risque et, après leur expiration, placent l'innovation et la technologie dans le domaine public, ouvrant la voie à une concurrence à moindre coût. Une fois que les brevets ou les droits d'exclusivité expirent ou sont contestés avec succès, la FDA peut approuver les génériques et les biosimilaires, ce qui entraîne une concurrence qui fait baisser les prix. Les récents changements de politique, tels que les nouvelles règles de tarification des médicaments de Medicare, risquent d'affaiblir les incitations financières qui encouragent les entreprises à lancer rapidement ces alternatives. [6] Combinés à certaines exigences de la FDA, telles que les obstacles supplémentaires à l'interchangeabilité des biosimilaires, ces changements pourraient ralentir l'accès des patients à des médicaments abordables. Le plan d'action de la FDA préconise des mises à jour ciblées de la FDA afin de préserver les incitations à l'entrée liées aux brevets et de rationaliser les autorisations [7], garantissant ainsi l'équilibre entre la récompense de l'innovation pendant les années de protection et la promotion d'une concurrence rapide et abordable après l'expiration des brevets.

Comprendre comment les brevets influencent l'examen de la FDA et la concurrence entre les médicaments génériques et biosimilaires

Comprendre comment les brevets et l'examen de la FDA fonctionnent ensemble est la première étape pour avoir une vue d'ensemble de la concurrence pharmaceutique. Les brevets protègent les années de recherche et les risques liés à la mise sur le marché d'un nouveau médicament, mais une fois qu'ils expirent, ils ouvrent la voie à des alternatives abordables pour les patients. La concrétisation de cette opportunité en termes d'accès réel dépend de l'efficacité avec laquelle la FDA peut faire passer les produits par ses procédures d'autorisation. Avec l'évolution de la dynamique du marché et les nouvelles politiques telles que les règles de tarification des médicaments de Medicare qui modifient les règles du jeu, il est essentiel de savoir où les mises à jour ciblées de la FDA pourraient avoir le plus d'impact.

Comment les brevets et l'exclusivité influencent les procédures de la FDA

Les brevets et les périodes d'exclusivité légales déterminent à quel moment les alternatives moins coûteuses, telles que les génériques pour les médicaments à petites molécules et les biosimilaires pour les produits biologiques, peuvent être approuvées par la FDA. Ces protections récompensent l'innovation en laissant aux développeurs le temps de rentabiliser leur investissement avant d'être confrontés à la concurrence directe. La loi Hatch-Waxman et la loi sur la concurrence des prix et l'innovation dans le domaine des produits biologiques (BPCIA) incarnent cet équilibre dans la législation, en structurant les procédures d'examen autour de l'expiration ou de la contestation des brevets. Des incitations clés, telles que l'exclusivité de 180 jours pour le premier générique contestataire ou la priorité pour le premier biosimilaire interchangeable, encouragent la concurrence dès que possible. [8]

Poursuivre et moderniser les plans de concurrence de la FDA

Le plan d'action de la FDA en matière de concurrence pharmaceutique (DCAP) et le plan d'action sur les biosimilaires (BAP) ont été des outils importants pour orienter l'examen et l'approbation efficaces de la concurrence post-brevet. Afin de suivre l'évolution du marché, les auteurs recommandent de maintenir et d'actualiser ces programmes, en veillant à ce qu'ils continuent à soutenir une entrée rapide sur le marché une fois que les barrières liées aux brevets et à l'exclusivité auront disparu. [9] Des orientations améliorées, des processus d'examen rationalisés et une identification proactive des lacunes émergentes en matière de concurrence pourraient contribuer à maximiser leur impact.

Aborder les répercussions de la loi sur la réduction de l'inflation (IRA)

La question a été soulevée que les dispositions relatives à la tarification de Medicare dans le cadre de l'IRA pourraient nuire aux rendements financiers qui incitent les entreprises à investir dans le lancement de médicaments génériques et biosimilaires, en particulier si des « prix maximaux équitables » sont fixés peu après l'expiration des brevets. La baisse des revenus attendus peut réduire l'envie de contester les brevets et de financer leur entrée sur le marché. Les auteurs suggèrent que la FDA surveille de près les effets de l'IRA, coordonne l'alignement des politiques avec le CMS et envisage des incitations supplémentaires, telles que des examens accélérés ciblés, dans les cas où les règles de l'IRA risquent de freiner la concurrence. [10]

Rationaliser l'interchangeabilité des biosimilaires

Le statut d'interchangeabilité est un facteur déterminant dans l'adoption par le marché après l'expiration du brevet, mais les exigences actuelles de la FDA, qui incluent souvent des études de substitution, peuvent ralentir cette désignation. La simplification du processus d'interchangeabilité, la clarification des exigences en matière de preuves et l'exploitation [11] de l'expérience réglementaire accumulée pourraient accélérer la substitution dans les pharmacies, élargissant ainsi plus rapidement l'accès des patients après l'expiration des protections. [12]

Équilibrer les incitations à l'innovation et l'accès abordable

Si certains considèrent les brevets comme des obstacles qui maintiennent les prix à un niveau élevé, ceux-ci restent essentiels pour soutenir le développement de traitements sûrs et efficaces. Ils encouragent les investissements à long terme et à haut risque dans la R&D, étant entendu qu'après leur expiration, la technologie devient propriété publique. Le plan d'action de la FDA suggère une mise à jour législative afin de distinguer les obstacles réglementaires à un examen et une approbation rapides, y compris les catégories actuelles de produits « interchangeables » et « biosimilaires ».

Conclusion

Ces questions invitent à réfléchir à la manière dont le droit des brevets, la réglementation de la FDA et l'évolution des politiques interagissent, parfois dans un contexte tendu, pour déterminer le rythme de l'innovation et l'accessibilité financière. Aborder ces points de friction de manière réfléchie pourrait contribuer à préserver les incitations à la création de traitements qui changent la vie, tout en garantissant que ces traitements passent rapidement du statut d'innovation protégée à celui de soins largement accessibles et rentables pour les patients.

[1] https://schaeffer.usc.edu/research/a-blueprint-for-fda-recommendations-to-improve-innovation-and-access/ (Plan directeur de la FDA).

[2] https://natlawreview.com/article/fda-commissioner-outlines-priorities-jama-article.

[3] Id. et Plan directeur de la FDA, résumé.

[4] Plan directeur de la FDA, résumé.

[5] Id.

[6] https://www.healthaffairs.org/content/forefront/medicare-s-drug-price-negotiation-and-innovation-s-off-table-matters-too.

[7] Plan directeur de la FDA, pages 23 et 24.

[8] Id. 

[9] Plan directeur de la FDA, page 23.

[10] Id.

[11] Plan directeur de la FDA, page 24.

[12] Id.