Ce que dit la FDA sur les responsabilités de l'investigateur dans les ECD

Clause de non-responsabilité : Cet article a été publié à l'origine dans Leader clinique le 25 septembre 2025.

Les ECD sont des essais cliniques dont une partie ou la totalité des activités liées à l'essai se déroulent dans des lieux autres que les sites d'essais cliniques traditionnels. Les éléments décentralisés peuvent inclure, entre autres, des visites de télésanté avec le personnel de l'essai, des visites à domicile avec le personnel de l'essai à distance, ou des visites avec des fournisseurs de soins de santé locaux (HCP). En septembre 2024, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a publié un document d'orientation sur la conduite des essais cliniques décentralisés pour les médicaments, les produits biologiques et les^dispositifs1.

Utilisation des HCP locales

Selon les lignes directrices, les investigateurs sont responsables de la supervision de la conduite des essais cliniques, y compris les ECD, et de la supervision des personnes chargées d'effectuer des activités liées à l'essai. Lorsque le protocole le permet, les investigateurs peuvent déléguer des activités liées à l'essai à des professionnels de la santé locaux appropriés. Cela dit, les professionnels de la santé locaux ne doivent participer à un essai clinique que dans la mesure où les activités liées au protocole ne requièrent pas de formation spécifique dans le cadre de ce dernier. En tant que tels, les PSC locaux ne contribuent généralement pas de manière directe ou significative aux données de l'essai et ne doivent donc pas figurer sur le formulaire 1572 de la FDA.

Les investigateurs doivent s'assurer que les activités liées à l'essai déléguées aux professionnels de santé locaux sont menées conformément au plan d'investigation et aux réglementations applicables et restent responsables de la supervision adéquate des personnes à qui ils ont délégué ces activités. Les investigateurs doivent communiquer toute instruction spécifique incluse dans le protocole aux professionnels de la santé locaux pour les activités liées à l'essai qu'ils sont chargés d'effectuer, afin de limiter la variabilité et de garantir la cohérence et l'exhaustivité des données. Les investigateurs doivent également examiner régulièrement les données fournies par les professionnels de la santé locaux afin de s'assurer de leur qualité. En outre, les investigateurs doivent évaluer les rapports des professionnels de la santé locaux afin d'identifier les signes ou symptômes anormaux détectés lors des visites en personne. Les enquêteurs doivent assurer le suivi des participants, le cas échéant. La supervision peut inclure l'utilisation de la vidéoconférence pour permettre aux investigateurs de superviser les professionnels de la santé locaux afin de s'assurer que les activités sont menées en conformité avec le protocole. Étant donné que la supervision des professionnels de la santé locaux est nécessaire, les investigateurs ne doivent recruter que le nombre de participants à l'essai qu'ils peuvent gérer de manière appropriée afin de garantir une supervision adéquate des activités liées à l'ECD. Les investigateurs ne sont pas censés tenir un registre des professionnels de la santé locaux effectuant des activités liées à l'essai. Cependant, dans le cadre de la préparation et de la tenue d'un historique adéquat des cas, les investigateurs doivent s'assurer que les rapports des professionnels de santé locaux incluent le nom du professionnel de santé local et la date à laquelle les activités ont été réalisées.

Ces responsabilités consistent notamment à veiller à ce que les activités et/ou les tâches déléguées soient menées conformément au plan d'investigation et dans le respect des règlements et des lois applicables. En outre, les investigateurs restent responsables de l'obtention du consentement éclairé des participants à l'essai clinique, de la supervision de l'administration du produit expérimental (PE) et de la saisie des données liées à l'essai dans les dossiers de l'essai, le cas échéant.

Utilisation de la télémédecine

Le guide précise que les investigateurs doivent s'assurer que les visites d'essais cliniques à distance effectuées par le biais de la télésanté sont conformes aux lois régissant la télésanté dans les États ou territoires américains concernés et dans d'autres pays, le cas échéant. L'utilisation de la télémédecine dans les ECD implique diverses considérations juridiques et réglementaires au niveau de l'État, car la réalisation de recherches ou l'exécution de certaines procédures dans le cadre d'un essai clinique peuvent relever de la "pratique de la médecine" et sont souvent considérées comme telles. Par exemple, le Texas définit l'exercice de la médecine comme suit :

[le fait de diagnostiquer, de traiter ou de proposer de traiter une maladie ou un trouble mental ou physique, ou une malformation ou une blessure physique, ou d'accomplir ces actes à l'égard de patients individuels moyennant rémunération, et comprend la recherche médicale clinique, la pratique de la médecine clinique d'investigation, la supervision et la formation d'étudiants en médecine ou de résidents dans le domaine de la santé publique.la supervision et la formation d'étudiants en médecine ou de résidents dans un établissement d'enseignement ou un programme approuvé par le comité de liaison sur l'éducation médicale de l'American Medical Association, de l'American Osteopathic Association ou de l'Accreditation Council for Graduate Medical Education, et les activités professionnelles de gestion, d'administration ou de supervision liées à l'exercice de la médecine ou à la prestation de services de soins de santé^.2

La plupart des essais cliniques comportent des éléments considérés comme des soins standard, qui seront probablement considérés comme relevant de l'exercice de la médecine. Lorsque la conduite d'un essai clinique ou la conduite de procédures de soins standard dans le cadre d'un essai clinique est considérée comme relevant de l'exercice de la médecine, les praticiens de l'ECD doivent connaître et respecter les diverses réglementations nationales en matière de télémédecine, y compris les exigences relatives à l'autorisation d'exercer et aux normes d'exercice de la profession.

Considérations relatives à l'autorisation d'exercer

Les chercheurs et les praticiens qui dispensent des soins cliniques aux patients dans le cadre d'un ECD doivent être agréés dans l'État où se trouve le participant à l'essai, sauf exception. Dans certains États, l'autorisation d'exercer peut être obtenue rapidement. Par exemple, de nombreux États offrent une voie d'accès à l'autorisation d'exercer par l'intermédiaire de l'Interstate Medical Licensure Compact (accord inter-États sur l'autorisation d'exercer^).3 En outre, certains États offrent une autorisation spéciale de télémédecine. La Floride, par exemple, autorise un praticien de santé licencié en dehors de l'État à fournir des services de santé à un patient situé en Floride si le professionnel de santé en dehors de l'État s'inscrit auprès de la commission compétente ou du ministère de la santé de Floride^.3 Cependant, les licences de télémédecine à usage spécifique de tous les États ne sont pas applicables aux TCD. Il convient de noter que l'enregistrement pour la télémédecine dans le Maine n'est disponible que pour les cliniciens consultants^.4

Parmi les exceptions à l'obligation d'autorisation d'exercer les praticiens qui participent à la réalisation d'un ECD, on peut citer l'exception relative à l'État frontalier et l'exception relative aux soins de suivi. L'exception de l'État frontalier permet à un médecin agréé dans un État d'exercer la médecine dans un autre État qui partage une frontière terrestre avec l'État dans lequel le médecin est agréé^.5 Dans la majorité des États bénéficiant de cette exception, un médecin ne peut pas ouvrir un cabinet ou rencontrer des patients en personne dans l'État. En outre, certaines des exceptions applicables aux États frontaliers ont une portée limitée. Par exemple, l'exception de l'État frontalier de Washington est limitée aux praticiens autorisés au Canada à fournir des soins dans une région ayant une frontière commune avec le Canada et qui est entourée d'eau sur trois côtés^.6

L'exception relative aux soins de suivi à l'obligation d'autorisation d'exercer est une autre exception potentiellement applicable qui peut être utilisée par les praticiens participant à des ECD. En règle générale, cette exception permet à un médecin de fournir des soins à un patient dans un État où il n'est pas autorisé à exercer s'il existe déjà une relation praticien-patient. Cela signifie que le praticien a d'abord traité le patient dans l'État où il est autorisé à exercer et qu'il fournit ensuite des soins au patient lorsque celui-ci se trouve dans un autre État où le praticien n'est pas autorisé à exercer.^Cela signifie qu'un patient situé dans un tel État devrait se rendre physiquement sur un site d'essai clinique où le praticien est autorisé à exercer avant que des soins ultérieurs ne soient dispensés par télémédecine au patient situé dans un autre État^.

Si un praticien participant à un ECD ne satisfait pas à l'exception à l'obligation d'autorisation d'exercer prévue par un État, il doit être autorisé à exercer dans l'État où se trouve le participant à l'essai clinique lorsqu'il reçoit des soins.

Considérations relatives aux normes de pratique

Outre les exigences de l'État en matière d'autorisation d'exercer, les praticiens qui participent en tant qu'investigateurs à un ECD et qui prodiguent des soins et des procédures aux patients, ainsi que les praticiens qui fournissent des services et des soins aux patients dans le cadre d'un ECD, doivent respecter les exigences des normes de pratique de l'État, telles que, mais sans s'y limiter, les modalités minimales requises, les exigences en matière de consentement éclairé pour la télémédecine (qui peuvent s'ajouter aux exigences en matière de consentement pour l'essai clinique), les exigences spéciales en matière de divulgation et d'identification des patients dans le cadre de la télémédecine, et les exigences en matière de dossiers médicaux.

Lors de la prestation de soins par télémédecine, de nombreux États précisent les modalités minimales requises pour établir la relation praticien-patient et le suivi ultérieur des soins. Ces modalités comprennent la communication audio/vidéo synchrone, l'audio interactif synchrone utilisant la communication en différé, et la communication en différé asynchrone. La modalité par laquelle le praticien peut établir une relation praticien-patient valide dépend de la formulation de la loi de l'État, ainsi que de la situation clinique spécifique. Certains États exigent même que la relation praticien-patient soit établie par le biais d'une communication audio-vidéo^{synchrone10 ,} tandis que d'autres autorisent explicitement l'établissement de la relation praticien-patient par le biais d'une communication asynchrone de type "store-and-forward"^.

En outre, plus de la moitié des États exigent du praticien qu'il obtienne du patient un consentement éclairé spécifique à la télémédecine, qu'il vérifie l'identité du patient et qu'il lui fournisse des informations spéciales sur la^{télémédecine11}. Ces exigences s'ajoutent aux réglementations standard régissant la recherche sur des sujets humains, y compris, mais sans s'y limiter, les réglementations de la FDA (21 CFR) et du DHHS (45 CFR, partie 46).

Il est impératif de respecter les exigences de l'État en matière de télémédecine, car non seulement la plupart des promoteurs d'essais cliniques l'exigent contractuellement, mais le non-respect de ces exigences peut également exposer le praticien à des violations de son autorisation d'exercer et à des poursuites.

1. 22 Tex. Admin. Code § 177.1(2).
2. Interstate Medical Licensure Compact, U.S. State Participation in the Compact, disponible ici.
3. Voir Fla. Stat. § 456.47(4).
4. Code Me. R. tit. 02-373 Ch. 11, § 3(2).
5. D.C. Code Ann. § 3-1205.02 ; Md. Health Occ. Code Ann. § 14-302 ; Mich. Comp. Laws Ann. § 333.16171(i) ; N.H. Rev. Stat. Ann. § 329:21(III) ; N.Y. Educ. Law § 6526(2) ; Ohio Rev. Code Ann. § 4731.36(A) ; 63 Pa. Cons. Stat. Ann. § 422.34 (s'appliquant aux médecins allopathes) ; Pa. Admin. Code § 17.4(a) (applicable aux médecins allopathes) ; 49 Pa. Admin. Code § 25.243(a) (applicable aux médecins ostéopathes) ; 22 Tex. Admin. Code § 172.12(f) ; Tex. Occ. Code Ann. § 151.056(b)(4) ; 2022 Va. Acts 463, § 2, disponible ici ; Wash. Rev. Code § 18.71.030.
6. Code rév. Rev. Code § 18.71.030(12).
7. Alaska Stat. Ann. § 08.02.130(b) ; Ariz. Rev. Stat. Ann. § 36-3606(E) ; Idaho Code Ann. § 54-5713(1)(a), (b), (d) ; 225 Ill. Comp. Stat. Ann. 60/49.5(a)-(c) ; Ind. Code Ann. § 25-22.5-1-1.1 ; Kan. Admin. Regs. 100-26-1 ; Kan. Admin. Regs. 100-26-2 (définition de "out of state practitioner") ; N.H. Rev. Stat. § 310-A:1-g(IV), (VII) ; North Carolina Medical Board, Position Statement on Telemedicine, disponible ici ; Ohio Rev. Code Ann. § 4731.36(A)(4) ; Or. Rev. Stat. Ann. § 677.137(3)(c) ; Or. Admin. R. 847-025-0020(3) ; Or. Med. Bd., Telemedicine, disponible ici ; 22 Tex. Admin. Code § 172.12 ; Va. Code Ann. § 54.1-2901(A)(33) ; Va. Code Ann. § 54.1-2901(A)(35) ; Washington Medical Commission, Telemedicine Policy Number POL2021-02 (Nov. 2021), disponible ici ; Wash. Bd. Osteopathic Medicine & Surgery, Policy Statement : Telemedicine (mars 2022), disponible ici ; Wyo. Admin. Code 052.0001.1 § 7(e).
8. Alaska Stat. Ann. § 08.02.130(b).
9. Ark. Code Ann. § 17-80-402(4)(e)-(f) ; Del. Code Ann. tit. 24 § 6003(a) ; Del. Code Ann. tit. 24 § 6001(5-6) (définissant "télésanté" et "télémédecine") ; Kan. Stat. Ann. § 40-2.211(a)(5) ; Minn. Stat. Ann. § 147.033, Subd. 1-2 ; D.C. Mun. Regs. tit. 17, § 4618.4 ; W. Va. Code § 30-3-13a(c)(2) (médecine allopathique) ; W. Va. Code § 30-14-12d(c)(2) (médecine ostéopathique).
10. N.M. Admin. Code 16.10.8.7 ; 30 Miss. Admin. Code Pt. 2635, R. 5.4.
11. Tenn. Comp. R. & Regs. 0880-02-.16.