Utilisation des technologies numériques de santé dans les essais cliniques : soutien de la MAHA et attentes définies dans les recommandations finales de la FDA

Les technologies numériques de santé (DHT) sont un aspect essentiel du programme « Make America Healthy Again » (Rendre l'Amérique à nouveau en bonne santé) du secrétaire américain à la Santé et aux Services sociaux (HHS), Robert F. Kennedy Jr. Make America Healthy Again (MAHA). Les DHT sont des systèmes technologiques axés sur les soins de santé qui utilisent des plateformes informatiques, la connectivité, des logiciels et/ou des capteurs pour remplir une ou plusieurs fonctions. Il s'agit notamment d'appareils portables tels que les montres connectées, les trackers d'activité physique, les tensiomètres ou les glucomètres, etc. En fait, au début de l'année, le secrétaire Kennedy a déclaré aux membres de la commission de la Chambre des représentants que son objectif était de faire en sorte que tous les Américains utilisent les DHT d'ici quatre ans. Cela s'inscrit dans le cadre d'une initiative plus large visant à améliorer la qualité des soins en intégrant davantage la télémédecine et l'intelligence artificielle dans le domaine des soins de santé.

Les DHT étant devenus plus courants dans le domaine des soins de santé personnels, ils ont également gagné en popularité dans les essais cliniques. L'un des nombreux avantages des DHT dans le contexte des essais cliniques est leur capacité à capturer à distance les données des participants aux essais, où qu'ils se trouvent, ce qui permet une collecte de données plus fréquente ou continue, offrant ainsi une vision plus large du patient. 

Conformément à la volonté du HHS d'encourager l'utilisation accrue des DHT, la Food & Drug Administration (FDA) américaine a publié ses directives définitives sur les DHT pour l'acquisition de données à distance dans le cadre d'études cliniques en juillet 2024 (directives finales). Ces directives complètes fournissent des recommandations sur l'utilisation des DHT pour acquérir à distance des données auprès des participants à des essais cliniques évaluant des produits médicaux. Les recommandations finales fournissent des recommandations visant à garantir qu'une DHT est adaptée à l'usage prévu (c'est-à-dire que le niveau de validation associé à la DHT est suffisant pour en justifier l'utilisation), y compris l'interprétabilité de ses données dans le cadre de l'investigation clinique. Cette analyse implique de prendre en compte à la fois la forme (c'est-à-dire la conception) et la fonction (c'est-à-dire le ou les objectifs distincts au sein de l'investigation) de la DHT. L'utilisation de DHT pour capturer et transmettre des données à distance augmente les possibilités pour les individus de participer à des essais cliniques décentralisés et permet d'inclure des populations diverses et sous-représentées. 

Dans ses recommandations finales, la FDA présente des considérations relatives à l'utilisation des DHT dans les essais cliniques afin de garantir leur adéquation à l'usage prévu et explique comment choisir les DHT adaptés aux essais cliniques. Les recommandations finales décrivent également les demandes réglementaires à soumettre à la FDA concernant les DHT, les exigences en matière de vérification et de validation, l'utilisation des DHT dans le cadre d'essais cliniques, ainsi que la protection et la conservation des données lors de l'utilisation des DHT.

Vous trouverez ci-dessous un aperçu des directives finales :

Sélection d'un DHT et justification de son utilisation dans une étude clinique

Le guide final décrit comment choisir les DHT adaptés aux essais cliniques et comprend un glossaire ainsi que des exemples illustrant différents types de DHT. Les principaux éléments à prendre en considération sont l'événement clinique ou la caractéristique de la maladie ou de l'affection concernée, la population participant à l'essai clinique, les spécifications techniques et de performance minimales des DHT, la conception et le fonctionnement des DHT et d'autres technologies, ainsi que l'utilisation des propres DHT et/ou d'autres technologies (telles que les glucomètres continus et les smartphones ou tablettes) des participants. Le guide final donne la priorité au choix de DHT qui améliorent l'efficacité de l'essai tout en garantissant la sécurité des participants et l'intégrité des données. 

Description du DHT dans une soumission

Dans les demandes d'essais cliniques impliquant des DHT, les promoteurs doivent détailler en quoi le DHT est adapté à l'étude. Cela inclut la description de la conception du DHT, de ses aspects technologiques, des données produites et de la manière dont le DHT mesure les événements ou caractéristiques cliniques pertinents. En outre, le promoteur doit décrire le flux de données entre le DHT et le référentiel de données et aborder les aspects liés à la facilité d'utilisation, tels que l'interface utilisateur et la maintenance de l'appareil. Enfin, les processus de confidentialité et de gestion des données, y compris la collecte, le stockage, la transmission et l'archivage, doivent être détaillés afin de démontrer l'intégrité et la confidentialité des données.

Évaluations des DHT 

Les DHT doivent être vérifiés et validés pour les investigations cliniques. La vérification consiste à s'assurer que les DHT mesurent avec précision des paramètres tels que l'accélération ou la température, tandis que la validation confirme que le DHT évalue correctement les événements ou caractéristiques cliniques dans la population cible (par exemple, le nombre de pas ou la fréquence cardiaque). Le processus comprend le test des DHT dans diverses conditions, l'évaluation des processus d'étalonnage et la garantie de la cohérence des mesures entre les différents DHT. Les évaluations de la facilité d'utilisation sont également essentielles pour garantir que le DHT peut être utilisé efficacement par les participants à l'essai dans des environnements éloignés, tout en conservant sa précision et l'engagement des participants. Ce processus complet garantit l'adéquation et la fiabilité des DHT pour les essais cliniques.

Évaluation des critères d'évaluation impliquant des données collectées à l'aide de DHT

La FDA insiste sur la nécessité de définir clairement des critères d'évaluation fiables dans les essais cliniques utilisant les données issues des DHT. Le guide final aborde les principes généraux permettant de justifier différents types de critères d'évaluation (primaires, secondaires et exploratoires) et souligne l'importance de recueillir l'avis des parties intéressées (patients, soignants, ingénieurs, etc.) afin de garantir la pertinence clinique et la collecte adéquate des données par les DHT. Les critères d'évaluation établis à l'aide des DHT peuvent ne pas nécessiter de nouvelles justifications, mais une vérification et une validation restent nécessaires. Les nouveaux critères d'évaluation offrent des informations sur les fonctions ou les performances des patients au fil du temps et dans divers contextes. Pour justifier l'utilisation de nouveaux critères d'évaluation, il faut tenir compte de leur pertinence par rapport à l'expérience des patients et de leur relation avec des critères d'évaluation similaires déjà établis.

Analyse statistique et considérations relatives à la conception des essais 

La FDA évalue les données DHT en fonction de facteurs tels que les critères d'évaluation, les produits médicaux et les populations de patients. Les analyses de données doivent faire partie d'un plan d'analyse statistique, garantissant des méthodes de collecte de données cohérentes entre les différents groupes de l'étude. Les essais de non-infériorité, qui visent à démontrer qu'un nouveau traitement n'est pas moins efficace qu'un traitement existant dans une marge prédéfinie, peuvent ne pas être adaptés lorsque l'ampleur des effets n'a pas été établie à l'aide de mesures DHT similaires. Les critères d'évaluation et les données sources doivent être prédéfinis dans le plan. Les essais de phase avancée doivent utiliser le cadre d'estimation pour la description de l'effet du traitement (par exemple, en décrivant l'effet du traitement associé à l'objectif de l'essai clinique). Le plan doit tenir compte des événements affectant la collecte des données ou l'interprétation des critères d'évaluation, traiter les données manquantes et définir des stratégies pour gérer les changements technologiques et les questions de conformité.

Considérations relatives aux risques liés à l'utilisation des DHT 

Les promoteurs, les chercheurs et les comités d'éthique doivent tenir compte des risques associés à l'utilisation des DHT dans les essais cliniques. Le guide final classe les risques en deux catégories : les risques cliniques et les risques liés à la confidentialité. Il souligne l'importance d'évaluer ces risques, de les communiquer dans les documents de consentement éclairé et de les traiter dans les soumissions. Les points clés comprennent l'évaluation des risques physiques liés aux DHT, le risque d'erreurs de mesure pouvant affecter le traitement, les menaces pour la cybersécurité, les atteintes à la vie privée et les exigences en matière de consentement éclairé. Le processus de consentement éclairé doit détailler les risques prévisibles, l'utilisation des données, les mesures à prendre par les participants en cas d'événements anormaux, l'accès aux données, les mesures de protection de la vie privée, les coûts supplémentaires et les implications des contrats de licence d'utilisation ou des conditions d'utilisation.

Protection des enregistrements et conservation des données lors de l'utilisation de DHT

Lors de l'utilisation de DHT, les données et métadonnées doivent être transférées et stockées de manière sécurisée dans un référentiel de données électroniques durable. Les réglementations de la FDA imposent aux chercheurs cliniques et aux promoteurs de conserver certains documents, notamment en vue de leur inspection. Les directives de la FDA de la FDA sur les systèmes électroniques dans les investigations cliniques traitent de la saisie de données à distance via les DHT, y compris les questions de contrôle d'accès et de pistes d'audit. Les promoteurs doivent discuter avec la FDA du type de données DHT à soumettre. Les données, y compris les métadonnées associées, doivent être conservées conformément aux exigences de conservation des documents de la FDA et être dans un format lisible par l'homme. Les données sources provenant des DHT doivent être disponibles pour inspection, et les chercheurs cliniques sont responsables de l'examen et de la conservation de ces données.

Les directives de la FDA relatives aux DHT pour l'acquisition de données à distance ont un impact significatif sur les essais cliniques décentralisés. Les essais décentralisés s'appuient sur des technologies permettant de collecter des données à distance, ce qui réduit la nécessité de se rendre physiquement sur place. En fournissant un cadre pour la sélection, la validation et l'utilisation des DHT, ces documents d'orientation contribuent à garantir la fiabilité et la conformité réglementaire des données collectées dans le cadre de ces essais. Cela peut conduire à une recherche clinique plus efficace, plus accessible et centrée sur le patient, car les DHT permettent une participation plus large et une collecte de données en temps réel, ce qui est essentiel pour la réussite des essais décentralisés.

Ces changements s'inscrivent dans le cadre d'initiatives plus larges de la Maison Blanche visant à accroître l'utilisation des technologies de pointe, en particulier l'IA et les technologies portables, dans le domaine des soins de santé. Par exemple, le 30 juillet 2025, le président Trump et plusieurs conseillers clés en matière de santé, dont le secrétaire à la Santé et aux Services sociaux Robert F. Kennedy, Jr. et l'administrateur des Centers for Medicare & Medicaid Services, le Dr Mehmet Oz, ont organisé une conférence intitulée «Make Health Tech Great Again». Cet événement a réuni des leaders clés du secteur des technologies, tels qu'Amazon, Anthropic, Apple, Google et OpenAI, afin de «commencer à jeter les bases d'un écosystème de santé numérique de nouvelle génération qui améliorera les résultats pour les patients, réduira la charge des prestataires et créera de la valeur.»

Conclusion

Les directives de la FDA sur les DHT dans les essais cliniques et l'événement « Make Health Tech Great Again » témoignent de l'intérêt de l'administration actuelle pour les technologies de pointe dans le domaine des soins de santé. À cette fin, les entreprises technologiques et autres parties prenantes clés devront suivre de près les tendances et les changements réglementaires dans le domaine des technologies de santé numériques. Les entités qui parrainent des essais cliniques pourraient également voir des opportunités dans ce domaine d'intérêt renouvelé. Foley continue de suivre les tendances et les développements en matière de technologies de santé numériques à travers le pays. 

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