FDAの検査室開発検査の監督：提案されている抜本的見直しについて関係者が知るべきこと

長年にわたる執行裁量の後、米国食品医薬品局（FDA）は2023年10月3日、検査室開発検査（LDT）に対する規制監督を強化する意向を明示した規則案を公表した。

提案された規則が変更なく最終決定された場合、FDAはすべてのLDTを医療機器として規制する。本提案に対する意見提出期限は2023年12月4日である。

LDTとは何ですか？

LDT（ラボ開発検査）は、単一の臨床検査室内で設計、製造、使用される体外診断用医療機器（IVD）である。IVD（LDTを含む）は、血液、唾液、組織など人体から採取された検体を用いた検査である。

現行の規制監督

FDAは従来、LDTを他の体外診断用医療機器とは異なる方法で規制してきた。 数十年にわたり、FDAはほとんどのLDTに対して執行裁量権を行使してきた。これは、単一の臨床検査室の患者集団が小規模かつ特殊なニーズを持つため、LDTのリスクが低いと見なされてきたためである。執行裁量権とは、FDAが現在、LDTを提供する検査室に対し、医療機器に関するFDAの規制要件（市販前届出、医療機器報告、機器登録・リスト掲載要件など）の遵守を強制していないことを意味する。

現在、LDT（検査室開発検査）は主に、臨床検査改善法（CLIA）の法令および規制に基づき、メディケア・メディケイドサービスセンター（CMS）によって規制されています。CLIAは主に検査室のプロセスに焦点を当てており、臨床的妥当性（すなわち、検査結果が患者の診断を正確に反映していること）の文書化を要求または評価するものではありません。むしろ、CLIAは検査室に対し、分析的妥当性（すなわち、検査がバイオマーカーを確実に検出できること）の文書化を要求しています。 FDAが提案規則で表明した立場は、追加的な監督なしではFDAがLDTが正確な検査結果を生成できることを保証できないというものである。不正確な検査結果は、医療判断において結果に依存する患者や医療提供者を誤った方向に導く可能性があり、患者が過剰治療または過少治療を受けたり、代替治療が見過ごされたりする場合に害を及ぼす恐れがある。

LDTの監視強化に向けたこれまでの試みは失敗に終わっている。FDAは2014年に規制枠組みを提案したが、結局、ガイダンス案は最終化されなかった。その後、議会は監視強化に向けて立法的アプローチを取った。 「最先端IVCT開発の正確性検証法（VALID法）」は2018年から審議中である。成立すれば、VALID法は連邦食品医薬品化粧品法（FD&C法）を改正し、診断検査向けの新たなリスクベースの枠組みを確立する。超党派の支持を得ているにもかかわらず、現行のLDT枠組みを混乱させる懸念があり、VALID法は依然として逆風に見舞われている。

なぜ今なのか？

FDAは、LDTに関連するリスクは、同庁が1970年代に執行裁量権の行使を開始した当時よりも現在でははるかに大きいと述べている。 提案規則においてFDAは「今日のLDTは、とりわけ、より広範な用途で、より多様な患者層に利用され、高度な技術機器やソフトウェアへの依存度が高まり、重要な医療判断の指針として使用される頻度が増加している」と指摘している。FDAは、LDTに対する監視強化がこれらの製品の安全性と有効性の確保に寄与すると考えている。

COVID-19により、FDAのLDTに対する監視と関与が大幅に増加した。特に注目すべきは、FDAの執行裁量アプローチが、緊急使用許可（EUA）申請されたLDTには適用されず、現在も適用されていない点である。EUAを申請する検査室は、分析データと臨床データを提出しなければならない。 その結果、FDAはCOVID-19診断薬に関する多数のEUA申請を受け付け、提案規則内で「提出データが検査設計や検証における重大な問題を頻繁に浮き彫りにした」事例を指摘している。しかしこれらの事例は、パンデミック初期段階における検査機関の重要な役割や、短期間で導入された膨大な数の検査体制を無視している。

提案規則

提案された規則は、体外診断用医療機器（IVD）がFD&C法に基づく医療機器であることを明確化するため、FDAの規制を改正することを目的としています。この改正と併せて、FDAは執行裁量方針を段階的に廃止する方針を提案しています。

概して、この規則は、規則の最終決定後4年間にわたる5段階のプロセスを定めている：

FDAは、関係者に以下のトピックを含む具体的なフィードバックを提供するよう要請しています：

• FDAが、市販されているLDT（検査室開発検査）について、市販前審査および品質保証（QS）要件の一部または全てに関して、現行の執行裁量アプローチを維持すべきかどうか。
• 提案されている段階的廃止政策が特定の患者集団（例：メディケア受給者、地方住民）に予期せぬ結果をもたらす可能性と、それらの結果を緩和するために講じ得る措置。
• 年間収入が一定額（例：15万ドル）未満の検査機関が提供するLDT（検査室開発検査）について、より長い段階的廃止期間を設ける公衆衛生上の根拠。
• 学術医療センター（AMC）の定義、およびFDAがAMC研究所に対して異なる段階的廃止アプローチを実施すべきかどうか。
• FDAが段階的廃止アプローチの一環として、ニューヨーク州保健局臨床検査評価プログラムや退役軍人医療局内のプログラムなどをどのように活用できるか。
• 法執行目的で使用されるLDT（検査開発者）に対する継続的な執行裁量権の含意、およびFDAが考慮すべき要素（特に市民権と公平性に関連する点において）― こうした検査の科学的妥当性と正確性に関して。

なぜ重要なのかと今後の手順

ガイダンスが最終決定されない可能性や、提案通りには最終決定されない可能性は残るものの、提案されたガイダンスは、変更がFDAによって開始されるか議会によって開始されるかにかかわらず、新たなLDT規制枠組みが目前に迫っていることを関係者に認識させた。一部の議員は、この提案規則をVALID法の再活性化を図る機会と捉えている。 ラリー・ブクソン医師（共和党・インディアナ州選出）とダイアナ・デゲット議員（民主党・コロラド州選出）は、この提案規則を受けて超党派声明を発表し、VALID法の成立を推進するよう呼びかけました。これによりFDAの検査規制権限を確立し、診断薬に関するFDAの規制枠組みを近代化することが目的です。

関係者は、この問題に関する立法・規制動向を常に把握することで、今後の変更に備えることができます。FDAは、2023年12月4日までに、提案規則に関する意見を公的コメントとして提出するよう関係者に呼びかけています。

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