GLP-1受容体作動薬（GLP-1RA）は、当初糖尿病治療薬として承認されたが（ オゼンピック®など ）、体重管理に革命をもたらし（ウェゴビー®など）、現在では幅広い健康状態の治療薬として探索されている。本来の目的を超えて多面的効果を発揮する薬剤を発見することは、薬剤の再利用を促進し、既存薬の市場寿命を延ばすことにつながる。しかし、新たに発見された既存薬の多面体効果を活用するには、知的財産戦略を慎重に検討する必要がある。本稿では、GLP-1RAのような古い医薬品の新たな用途について特許保護を得るための戦略的考察を提供する。
GLP-1受容体作動薬の寿命が延びたのは、多面的作用の発見からである
グルカゴン様ペプチド-1（GLP-1）は、グルコースレベルの調節物質として1980年代に初めて発見された。さらなる研究により、安定化GLP-1RAであるセマグルチドが創製され、糖尿病治療薬として成功を収めたオゼンピック®や、画期的な体重管理薬であるウェゴビー®の有効成分となった。さらに、最近の臨床研究や実臨床データから、これらの薬剤のより広範な多面的作用が明らかになり、再利用の道が開かれ、これらの薬剤の商業的寿命が延びている。例えば、Nature Medicine誌（2025年1月20日号）に掲載された最近の研究では、臨床データを用いてGLP-1RAが意図する一次的作用と複数の健康状態にわたる二次的作用を分析した。この研究により、神経認知障害、胃腸障害、低血圧、失神、間質性腎炎、薬剤性膵炎のリスク軽減にGLP-1RAが応用される可能性が明らかになった。さらに、2025年2月12日にJAMA Psychiatry誌に発表された臨床試験では、セマグルチドがアルコール渇望を有意に減少させることが判明した。
GLP-1RAや他の多剤併用療法に見られるように、既存薬や承認薬の新たな臨床的アプローチを発見することは、既存薬の寿命や市場ポテンシャルを延長する機会を提供する。GLP-1RAの場合、新たな臨床効果の発見に基づく新たな用途や製剤の特許保護に成功している。実際、GLP-1RAを対象とする特許の多くは、薬物とデバイスの組み合わせ特許や、経口製剤や皮下製剤など特定の投与経路に適合させた製剤である。
GLP-1RAで示されたように、多面的作用の発見は、再利用を促進することにより、医薬品の寿命と市場を効果的に拡大することができる。しかし、再利用された医薬品の特許取得は困難であり、特許審査戦略を慎重に検討する必要がある。
リパーポーズド医薬品の特許審査戦略
既存の医薬品の新たな用途を特許化することは、クレームされた新たな用途が、既存の医薬品の既知の特性やメカニズムに基づいて暗示されたり、自明とみなされたりする可能性があるため、困難な場合がある。例えば、In re Woodruff, 919 F.2d 1575, 1578 (Fed. Cir. 1990)（「単に古い製法の新しい利点を発見し、それを主張するだけでは、その製法を再び特許化することはできないというのが一般的なルールである」と述べている）を参照のこと。また、関連する医薬品の類似の用途について先行技術が論じている場合にも、新たな用途が自明であると判断されることがある。それでも、Eli Lilly and Co. v. Teva Pharmaceuticals International GmbH, No. 20-1747 (Fed. Cir. 2021)で説明されているように、先行技術が同じ活性剤を同じ臨床適応症に使用することに言及していなければ、新しい用途は特許になり得る。
以下は、既存の医薬品を特許化する際の課題を克服し、多面的薬効の発見を特許化するための考察と戦略である。
- 臨床上の有益性やその基礎となるメカニズムの発見は特許の対象とはならないが、特許の対象となる用途や製剤を示唆する可能性はある。
連邦巡回控訴裁は、既知の方法で得られた新たな結果を対象とするクレームは本質的に予 測されたものであり、したがって、既知の方法を実施すれば必然的にクレームされた 結果が得られる場合は特許にならないと判断している。In re Woodruff and King Pharmaceuticals, Inc. v. Eon Labs, Inc.,616 F.3d 1267, 1275-76 (Fed. Cir. 2010)を参照のこと。Kingでは、争われた特許請求の範囲は、薬剤を食品と一緒に摂取した場合に薬剤の生物学的利用能を有益に増加させることを指示するものであった。しかし、先行技術には、同じ薬剤を食品と一緒に摂取するための指示が含まれていた。従って、King事件の裁判所は、食物摂取による生物学的利用能の増大に関するクレームは本質的に先取りされたものであり、無効であると判断した。King 事件の裁判所はまた、先行技術において未知または未開示であったと認められる基礎となる科学的原理またはメカニズムを発明者が記載する能力は、特許性を付与するものではないことを明確にした。1328頁。
さらに、クレームされた発明の基礎となる原理を理解する必要はないため、通常、クレームされた発明の基礎となるメカニズムを開示する必要はない。例えば、Eames v. Andrews (The Driven-Well Cases), 122 US 40, 55-56 (1887)は、「発明者が科学的原理が何であるかを知らなかったとしても........」と判示している。[発明者が科学的原理が何であるかを知らなかったとしても、特許は無効にならない。また、Radiator Specialty Co. v. Buhot, 39 F.2d 373, 376 (3d Cir. 1930)（「特許法が関心を持つのは、達成されたものである発明概念であって、その達成の仕方や、それを生み出した心の質ではない」と説明している）も参照のこと。したがって、クレームされた発明の根底にあるメカニズムを開示しないことは有益である。
従って、利害関係者は、新たなメカニズムや効果の発見が、新たな方法手順（例えば、特定の投与経路）、製剤、用量、異なる適応症や患者集団の治療を意味するかどうかを慎重に検討し、発見が特許可能なクレームでカバーされ得ることを確認する必要がある。
- 既存の薬剤を送達するための新しい製剤や装置の発見は、特許の対象となり得る。
米連邦巡回控訴裁判所（以下、CAFC）は、Endo Pharmaceuticals Solutions, Inc. v. Custopharm Inc., 894 F.3d 1374 (Fed. Cir. 2018)において、既存の薬剤を含む新製剤の特許を有効と判断した。例えば、GLP-1RAをカバーする特許の多くは、送達デバイスと活性薬剤の組み合わせを請求している。また、皮下投与や経口投与など、異なる投与経路に適合させた新たな製剤が新たな特許を取得するのに十分な場合もある。
- 既存の薬で治療できる新しい患者集団の発見は特許になりうる。
CAFCは、Sanofi v. Watson Labs Inc., Case Nos. 16-2722; -2726 (Fed. Cir., Nov. 9, 2017)において、主張された先行技術は、クレームされた患者集団の治療に必要な「成功の合理的期待」を提供していないと説明した。したがって、薬剤の発見された効果やメカニズムが、既存の薬剤が新規の患者集団の治療に使用できることを示している場合、この特定の患者集団は、新たな用途に関する特許請求の範囲の新規性や非自明性に寄与する可能性がある。
- 既存薬の新しい投与経路や投与スケジュールの発見は、特許になりうる。
固有の開示という課題は、新たな用途に別の薬剤投与方法を採用することで克服できる。CAFCは、Perricone v. Medicis Pharm.Perricone v. Medicis Pharm. Corp., 432 F.3d 1368, 1378-79 (Fed. Cir. 2005)では、先行技術の用途は、クレームされた新用途が必要とする「皮膚の日焼けへの局所的適用」を教示していなかった。Perriconeでは、問題となった特許請求の範囲は、先行技術で知られていた組成物を皮膚に局所的に適用することにより、皮膚の日焼けや損傷した皮膚を治療することを目的としていた。しかし、先行技術には、日焼けした皮膚や損傷した皮膚に局所的に塗布することは開示されていなかったため、CAFCは、先行技術は本質的に特許請求の範囲を先取りするものではないと判断した。従って、薬剤の具体的な新しい投与方法や投与スケジュールを特定することで、既存の薬剤の新しい用途に対する本質的な予見に対処する選択肢が提供される可能性がある。
結論
体重管理におけるGLP-1RAの最近の劇的な成功や、このクラスの薬剤の多数の有益な多面体作用の報告は、薬剤の寿命や市場を拡大するための薬剤の再利用の計り知れない可能性を強調している。GLP-1RAや次世代多剤併用薬の価値を最大化するには、データ管理と分析、取引とライセンシング、規制上の独占権、戦略的特許審査などを効果的に行う必要がある。
AIを活用した臨床データ解析の台頭により、関係者は既存薬の多面的効果や新たな用途を発見し、その寿命と市場規模を拡大 するかつてない機会を得た。既存薬の商業的寿命を延ばすには 、新たな用途に対する強固でタイムリーな特許保護を確保することが重要になる。
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