GLP-1受容体作動薬（GLP-1RAs）は当初、糖尿病治療薬として承認された（例：オゼンピック® ）が、体重管理分野に革命をもたらし（例：ウェゴビー®）、現在では幅広い健康状態の治療薬として研究が進められている。 当初の目的を超えた多面的な効果を持つ薬剤を発見することは、薬剤の再利用を促進し、既存薬剤の市場寿命を延長する可能性がある。しかし、既存薬剤の新たに発見された多面的な効果を活用するには、知的財産戦略を慎重に検討する必要がある。本稿では、GLP-1RAのような既存薬剤の新規用途に対する特許保護を得るための戦略的考察を提供する。
GLP-1受容体作動薬の寿命延長：多面的な作用の発見から
グルカゴン様ペプチド-1（GLP-1）は1980年代に血糖値調節因子として初めて発見された。その後の研究により、安定化されたGLP-1受容体作動薬（GLP-1RA）であるセマグルチドが創製された。これは糖尿病治療薬として成功を収めたオゼンピック®および画期的な体重管理薬ウェゴビー®の有効成分である。 さらに、最近の臨床研究と実臨床データにより、これらの薬剤のより広範な多面的な作用（pleiotropic effects）が明らかになり、薬剤の再利用（repurposing）と商業的寿命の延長の可能性が開かれた。例えば、Nature Medicine誌（2025年1月20日号）に掲載された最近の研究では、臨床データを用いて、GLP-1RAの主要な意図された効果と、複数の健康状態における副次的効果を分析した。 本研究では、神経認知障害、胃腸障害、低血圧、失神、間質性腎炎、薬剤性膵炎のリスク低減におけるGLP-1RAの潜在的応用可能性が明らかになった。さらに、2025年2月12日付『JAMA Psychiatry』掲載の臨床試験では、セマグルチドがアルコール渇望を大幅に軽減できることが確認されている。
既存の承認済み医薬品に対する新たな臨床的アプローチの発見は、GLP-1受容体作動薬（GLP-1RAs）やその他の多面的な作用を持つ薬剤で示されているように、既存医薬品の寿命と市場可能性を拡大する機会を提供する。 GLP-1RAの場合、新たな臨床効果の発見に基づき、新規用途や製剤形態に対する特許保護が成功裏に取得されている。実際、GLP-1RAをカバーする特許の多くは、医薬品と医療機器の組み合わせ特許、あるいは経口製剤や皮下製剤など特定の投与経路に適応した製剤形態に関するものである。
GLP-1受容体作動薬（GLP-1RAs）の事例が示すように、多面的な効果の発見は薬剤の再利用を促進することで、薬剤の寿命と市場を効果的に拡大できる。しかしながら、再利用された薬剤の特許取得は困難を伴う場合があり、特許出願戦略を慎重に検討する必要がある。
再利用薬の特許出願戦略
既存の薬剤に対する新たな用途の特許取得は困難を伴う場合がある。なぜなら、主張される新たな用途は、既存薬剤の既知の特性や作用機序に基づいて、暗黙的に示唆されたり自明と見なされたりする可能性があるからである。例えば、In re Woodruff, 919 F.2d 1575, 1578 (Fed. Cir. 1990)（「古いプロセスの新たな利点を単に発見し主張するだけでは、そのプロセスを再び特許可能とすることはできない」と述べている）を参照。 また、先行技術が関連薬剤の類似用途について言及している場合、新たな用途も自明と判断される可能性がある。 しかしながら、先行技術が同一の有効成分を同一の臨床適応症に使用することを言及していない場合、新たな用途は特許性を有し得る。これはEli Lilly and Co. v. Teva Pharmaceuticals International GmbH, No. 20-1747 (Fed. Cir. 2021) で説明されている通りである。
既存医薬品の特許取得における課題を克服し、多面的な薬理作用の発見を特許請求の範囲に変換するための考慮事項と戦略を以下に示す。
- 臨床的効果またはその基盤となるメカニズムの発見は特許の対象とはならないが、特許取得可能な用途や製剤を提案する可能性がある。
連邦巡回区控訴裁判所は、既知の方法を用いて得られた新規の結果を対象とする請求項は、本質的に予見可能であり、したがって、当該既知の方法を実施することが必然的に請求項に記載された結果を生じさせる場合には、特許性を有しないと判示した。参照：In re Woodruff and King Pharmaceuticals, Inc. v. Eon Labs, Inc.,616 F.3d 1267, 1275−76 (Fed. Cir. 2010)。King事件において、争点となった特許クレームは、薬剤を食物と共に摂取した場合にその生物学的利用能を有益に増加させることを対象としていた。しかし、先行技術には同一薬剤を食物と共に摂取する指示が含まれていた。したがってキング事件の裁判所は、食物摂取による生物学的利用能向上に関する請求項は本質的に予見されており無効であると判断した。同裁判所はさらに、 先行技術において明らかに未知または非開示であった基礎的科学的原理やメカニズムを発明者が説明できる能力は、特許性を付与するものではないと明確化した。同判決1328頁参照。
さらに、通常、メカニズムの基礎となる発明を開示する必要はありません。なぜなら、発明の基礎となる原理を理解する必要がないからです。例えば、Eames v. Andrews (The Driven-Well Cases)、122 US 40、55–56 (1887) では、「発明者がその科学的原理を知らなかったとしても...それは特許を無効にするものではない」と判示されています。Radiator Specialty Co. v. Buhot、39 F.2d 373、376 (3d Cir. 1930)も参照のこと（「特許法が関心を寄せるのは、その達成方法やそれを生み出した知性の質ではなく、発明的な概念、つまり達成されたものそのものである」と説明している）。 したがって、メカニズムが発明の自明性を説明する根拠となり得る場合があるため、メカニズムを明細書に記載しないことが有益である可能性がある。
したがって、関係者は、新たな作用機序や効果の発見が、新たな方法の工程（例：特定の投与経路）、製剤、投与量、および異なる適応症や患者集団に対する治療法を示唆するかどうかを慎重に検討すべきである。これにより、後述のように、その発見が特許請求の範囲でカバーされることを確保できる。
- 既存の薬剤を投与するための新たな製剤または装置の発見は、特許の対象となり得る。
連邦巡回区控訴裁判所は、既存の薬剤を含む新規製剤に関する特許を有効と判断した（Endo Pharmaceuticals Solutions, Inc. v. Custopharm Inc., 894 F.3d 1374 (Fed. Cir. 2018)）。 例えば、GLP-1RAs（グルカゴン様ペプチド-1受容体作動薬）をカバーする多くの特許は、送達装置と有効成分の組み合わせを主張している。他の事例では、皮下投与や経口投与など異なる投与経路に適応した新たな製剤が、新規特許を取得するのに十分である場合がある。
- 既存の薬剤で治療可能な新たな患者集団の発見は、特許の対象となり得る。
連邦巡回区控訴裁判所は、サノフィ対ワトソン・ラボ社事件（事件番号16-2722; -2726、連邦巡回区、2017年11月9日）において、主張された先行技術は、クレームされた患者集団を治療するための必要な「成功の見込み」を提供していないと説明した。 したがって、医薬品の発見された効果や作用機序が、既存の医薬品が新規の患者集団の治療に使用できることを示唆する場合、この特定の患者集団は、新規用途に関する特許クレームの新規性および非自明性に寄与し得る。
- 既存の薬剤に対する新たな投与経路または投与スケジュールの発見は、特許の対象となり得る。
新規用途における固有の開示の課題は、異なる薬剤投与方法を採用することで克服可能である。連邦巡回区控訴裁判所はPerricone v. Medicis Pharm. Corp.事件（432 F.3d 1368, 1378–79 (Fed. Cir. 2005)）において、先行技術の使用例は、請求された新規用途に必要な「皮膚の日焼けに対する局所的塗布」を教示していないと判示した。Perricone事件において、係争特許の請求項は、先行技術で既知の組成物を皮膚に局所塗布することで日焼けした皮膚または損傷した皮膚を治療することを対象としていた。しかし、先行技術は日焼けした皮膚または損傷した皮膚への局所塗布を開示しておらず、連邦巡回区控訴裁判所は先行技術が請求項を本質的に予見していないと判断した。 したがって、薬剤の投与方法や投与スケジュールの具体的な新規性を特定することは、既存薬剤の新規用途における本質的予見性を回避する選択肢となり得る。
結論
GLP-1受容体作動薬（GLP-1RAs）が体重管理において劇的な成功を収めたこと、およびこの薬剤群の数多くの有益な多面的な効果に関する報告は、薬剤の再利用による寿命延長と市場拡大の膨大な可能性を浮き彫りにしている。GLP-1RAsおよび次世代多面作用薬の価値を最大化するには、データ管理・分析、契約・ライセンス、規制上の独占権、戦略的な特許出願を効果的に推進することが求められる。
AI駆動型臨床データ分析の台頭により、関係者は既存医薬品の寿命と市場を拡大するため、多面的な効果や新たな用途を発見する 前例のない機会を得ている。 新規用途に対する強固かつタイムリーな特許保護の 確保は、 既存医薬品の商業的寿命を延ばす上で極めて重要となる。
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