FDA：長官の国家優先バウチャープログラム、一部の医薬品審査の効率化を目指す

米国食品医薬品局（FDA）は最近、プレスリリースとよくある質問リストを伴い、新たなコミッショナーズ・ナショナル・プライオリティ・バウチャー（CNPV）プログラムを発表した。CNPVプログラムは、FDA長官マーティ・マカリーが特定した国家保健優先事項に沿った医薬品のFDA審査プロセスを加速することを目的としている。 マカリ長官はCNPVプログラムについて、患者のがん症例に対する治療選択肢を議論する「腫瘍ボード」と同様の学際的チームベースモデルを活用することで非効率性を削減すると説明した。FDAのプレスリリースでは、医薬品開発企業との頻繁かつ強化されたコミュニケーションにより、同庁の厳格な審査基準を損なうことなく効率性が向上すると強調されている。

CNPVプログラムの仕組み

複数のFDA部門が個別に医薬品申請を審査する代わりに、CNPVプログラムでは、各医薬品について事前に提出情報を審査した専門家による1日間の会議を開催することを目的としています。CNPVプログラムで発行されたバウチャーを利用する医薬品開発企業は、標準的な10～12か月ではなく、FDAの審査が約1～2か月で完了することを期待できます。 開発段階を問わず、あらゆる種類の医薬品がCNPVプログラムの対象となる。FDAは、長官が定めた国家優先事項との整合性に基づき、バウチャーを付与する医薬品スポンサーを決定する。優先事項には以下が含まれる可能性がある：

• 米国における健康危機への対応
• 革新的な治療法の可能性をアメリカ国民に届ける。
• 満たされていない公衆衛生上のニーズへの対応。
• 米国の国家安全保障を大幅に強化する

プログラム実施のタイミング

FDAは2025年より、1年間の試験運用フェーズの一環としてこれらの新規バウチャーの発行を開始し、試験運用終了後に発行数を増やす可能性がある。バウチャーはFDAからの受領後2年で失効する。同庁は「近い将来」に申請プロセス及び企業がFDAの国家優先事項との整合性を示す方法に関する情報を提供する予定である。

他の加速審査プログラムとの比較

CNPVプログラムは、既存の迅速承認および優先審査プログラムとは別個かつ補完的なものであり、単一の医薬品がCNPVプログラムに基づくバウチャーに加え、迅速承認および／または優先審査バウチャーの両方の対象となる可能性があることを意味する。FDAは、新プログラムが既存の迅速審査プログラム（例：ファストトラック指定、画期的治療薬指定、迅速承認、優先審査指定）の要素を取り入れることを目指しているが、これらに影響を与えないことを明記している。 

新プログラムは既存の優先審査および優先審査バウチャー（PRV）プログラムとは別個のものであり、これらは現行のまま継続される。優先審査バウチャーとは異なり、CNPVプログラム下で発行されるバウチャーは他社への売却やその他の譲渡はできないが、企業所有権の変更後も有効性を維持する。 さらに、CNPV指定の対象となる医薬品はあらゆる医療分野に及ぶ可能性があるのに対し、優先審査バウチャーは連邦法に基づき、希少小児疾患治療薬、熱帯病予防・治療薬、重大脅威医療対策薬の開発を促進する目的でのみ利用可能である。

医薬品開発者向けの追加考慮事項

FDAがこれまでに特定した国家優先事項は広範であり、多様な製品群を対象とし得る。さらに、プレスリリースではFDAがこれらの新規バウチャーを企業の特定の新規治験薬に割り当てる可能性や、プログラム目標に沿った裁量的な使用を目的とした非指定バウチャーを企業に付与する可能性にも言及している。 CNPV申請プロセスに関する詳細は今後公表される予定だが、現時点でFDAは、申請者が最終申請書の提出少なくとも60日前までに、申請書の化学・製造・管理（CMC）部分およびドラフト表示を提出しなければならないことを明記している。さらに、申請者はCNPV審査期間中、FDAとの継続的かつ迅速な連絡に対応可能な状態を維持しなければならない。

要点

CNPVプログラムは、FDA優先審査プログラムの中核的要素を継承しているように見える。さらに短縮された医薬品承認スケジュールは、開発企業とFDA間のコミュニケーション強化に依存し、承認プロセス中に予期せぬ問題が発生した場合、開発企業への負担が増大する。最後に、資産のライセンス供与や譲渡を検討する開発企業は、バウチャーの譲渡不可という特性を常に認識しておく必要がある。

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