医薬品開発は遅く、費用がかかり、リスクが高い場合が多く、単一の治療法を市場に投入するには10年以上と数十億ドルを要することが多い。既存医薬品の確立された安全性・有効性プロファイルを活用する薬剤転用は、新規治療法へのより迅速でリスクの低い道筋を提供する。しかしながら、臨床的有効性の低さや予期せぬ毒性により多くの転用プログラムが失敗し、このプロセスは依然として労力と時間を要する傾向にある。 Wanらが『Advanced Science』誌で発表した最近のレビューでは 、人工知能（AI）を活用して薬剤転用を加速し、このプロセスの主要な課題を克服する様々なアプローチが説明されている 。こうした科学的進歩は重要だが、転用された薬剤候補は、商業化を成功させるためには、規制や特許に関する重大な課題も克服しなければならない。
Wanらは、AIが大規模な生物学的・臨床的データセットを活用し、既存薬剤の新たな治療用途を特定できる点を強調している。トランスクリプトームやプロテオームのプロファイル、薬剤-標的相互作用データベース、電子健康記録からの実世界エビデンスなど、様々なデータタイプを統合することで、AIモデルは幅広い指標に基づいて薬剤候補を評価できる。 こうしたAIモデルに基づく薬剤転用パイプラインは、隠れたオンターゲット／オフターゲット効果を明らかにし、新規の薬剤-疾患関連性を予測することで、有望候補の探索を劇的に加速できる。AIを活用した薬剤転用の商業的成功における主な障壁には、データの信頼性、臨床的検証、規制上のハードルが挙げられる。しかし、近年の進展は、AIが薬剤転用を偶然性に依存する分野から、体系的でデータ駆動型の分野へと急速に変革しつつあることを示唆している。
再利用医薬品は、その基幹分子が既に公知であるため、特許保護においても重大な障壁に直面する。再利用医薬品の特許戦略に関する過去の記事で考察したように、効果的な保護には以下のような多層的なアプローチが必要である：
- 使用方法特許（新たな適応症、投与計画および投与経路、ならびに／または患者サブグループをカバーするもの）
- 製剤特許（徐放性、持続性注射剤、または新規送達機構）
- 併用特許（他の治療薬との相乗的組み合わせ）
戦略的な特許保護は、転用された医薬品と関連する革新を価値ある資産へと変容させ得る。AIイノベーションを思慮深い知的財産戦略と整合させることは、価値を保護するだけでなく、医薬品転用における科学的ブレークスルーが市場での成功へと結びつくことを保証する。
従来の医薬品開発は長期かつ高コストなプロセスであり、しばしば10年以上を要し、数十億ドルの費用がかかる。 これに対し、既に他の用途で承認されている既存医薬品の転用（リパーパージング）は、これらの薬剤の安全性プロファイルが確立済みであるため、医薬品開発パイプラインの複数の段階を省略できる。AI駆動の仮想スクリーニングは、膨大な実験室試験の必要性を減らし、有望な候補物質にリソースを集中させることで、数百万の化合物を短時間で評価可能だ。これは有望な候補物質への対応において極めて重要であり、創薬プロセスの効率化につながる。
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