2025년 4월, 미국 식품의약국(FDA)은 획기적인 지침을 발표했습니다 .전임상 안전성 연구에서 동물 실험을 줄이기 위한 로드맵" 라는 제목의 지침을 발표하여 인실리코 모델, 오가노이드 및 기타 비동물 대체법을 포함한 새로운 접근 방법론(NAM)을 발전시키기 위한 노력을 설명했습니다. 이 지침은 임상시험용 신약(IND) 신청의 후원자가 동물 실험 대신 과학적으로 신뢰할 수 있는 대안을 채택하도록 장려하며, 규제 제출을 위해 보다 인간과 관련된 인공지능(AI) 통합 플랫폼으로 전환하는 것을 의미합니다.
앞서 2025년 1월, FDA는 "의약품 및 생물학적 제제에 대한 규제 의사 결정을 지원하기 위한 인공 지능 사용 시 고려 사항" 이라는 제목의 지침 초안을 발표했습니다. 이 FDA 지침에 대해 자세히 알아보려면 여기를 참조하세요: AI 신약 개발: FDA, 지침 초안 발표.
이 지침은 신약 개발 수명 주기 전반에 걸친 AI 사용에 특별히 초점을 맞추고 있습니다. 이 지침은 모델의 사용 맥락에 기반한 위험 기반 프레임워크를 소개하고 모델 아키텍처, 데이터 거버넌스, 수명 주기 유지 관리, 잠재적 임상 영향(특히 모델이 환자 안전 또는 의약품 품질에 영향을 미치는 경우)에 대해 공개해야 하는 정보를 개괄적으로 설명합니다.
점점 더 많은 실제 사례가 AI 기반 NAM이 현실화되고 있음을 확인시켜 주며, AI와 생명과학의 성공적인 통합을 입증하고 있습니다. 특히, 생리학적으로 상세한 실리코 플랫폼인 UVA/Padova 1형 당뇨병 시뮬레이터는 이미 FDA의 승인을 받아 연속 혈당 모니터링(CGM) 기기의 규제 허가를 지원하는 데 사용되었습니다. 이는 가상 생리 시스템이 이제 FDA 승인을 위한 증거 자료의 일부가 될 수 있다는 가시적인 신호입니다.
FDA의 내부적인 AI 수용은 규제 메시지를 강화하고 디지털 도구에 대한 장기적인 기관의 의지를 보여줍니다. 특히, FDA는 생성형 AI 도구인 "Elsa"를 포함하여 내부 업무에 AI 도구를 새롭게 활용한다고 발표했습니다. FDA는 2025년 6월 말까지 이러한 도구를 기관 전체에 광범위하게 도입할 것이라고 밝혔습니다.
이러한 FDA의 노력은 중요한 진화를 의미합니다: 이제 AI 및 기타 인실리코 플랫폼은 허용될 뿐만 아니라 규제 검토와 함께 전임상 및 임상 의사 결정의 중심이 되고 있습니다. 이러한 인식에 따라 의뢰자와 개발자는 규제 당국에 신뢰성을 입증하고 강력한 IP 전략으로 혁신을 보호해야 하는 이중의 의무가 생겼습니다. NAM은 개인정보 보호 및 기밀성 문제와 관련하여 기업의 위험 노출을 크게 증가시킵니다.
이어지는 섹션에서는 기업과 법무팀이 새로운 FDA 프레임워크를 활용하고, AI 모델링의 혁신을 보호하고, 데이터 거버넌스 관행이 규제 및 IP 목표에 부합하도록 보장함으로써 전략적으로 대응할 수 있는 방법을 살펴봅니다.
NAM이란 무엇인가요?
NAM은 약물 안전성과 효능을 평가하기 위한 비동물 전략을 말합니다. 여기에는 인실리코 모델, 미세 생리학 시스템, 오가노이드, 전산 독성학 플랫폼, AI 기반 임상 시뮬레이션이 포함됩니다. NAM은 속도, 비용, 윤리적 건전성 측면에서 이점을 제공하는 동시에 인간 생물학과 더욱 밀접하게 일치합니다.
급속한 발전에도 불구하고 FDA의 AI 기반 NAM에 대한 공식적인 승인은 여전히 제한적입니다. UVA/Padova 1형 당뇨병 시뮬레이터는 FDA 규제 제출, 특히 CGM 기기 평가에 성공적으로 사용된 인실리코 모델의 유일한 사례로 널리 인용되고 있습니다. 이 모델의 승인은 복잡한 생리학적 시뮬레이터에 대한 규제 경로의 가능성을 강조합니다.
그러나 NAM의 생태계는 빠르게 확장되고 있습니다. 아직 모두가 FDA의 완전한 인증을 획득한 것은 아니지만, 몇 가지 유망한 AI 및 데이터 기반 플랫폼이 검토되고 있습니다:
- 장기 온 칩 및 오가노이드 모델: 조직별 반응을 시뮬레이션하기 위해 환자 유래 오가노이드와 오가노이드 온칩 시스템이 검증되고 있습니다. 예를 들어, 장 오가노이드는 T세포 치료의 표적 외 독성을 예측하는 것으로 나타났습니다.
- AI 기반 전산 독성학: 대규모 독성학 데이터베이스로 훈련된 AI 모델은 부작용을 예측하기 위해 개발되고 있으며, 공동 검증 프로젝트를 통해 FDA의 지원을 받고 있습니다.
- 인실리코 임상시험(ISCT): 특히 기기 테스트를 위한 임상시험 결과를 시뮬레이션하기 위해 모델 검증 및 불확실성 분석을 위한 정의된 워크플로우를 갖춘 전산 환자 모델이 시범적으로 사용되고 있습니다.
- 생리학적 기반 약동학(PBPK) 모델: 약물 분포 및 대사를 시뮬레이션하며 약동학 프로파일링에서 동물 실험을 부분적으로 대체하기 위해 고려 중입니다.
- 합성 대조군: 임상시험에서 위약 그룹을 대체하여 실제 환자 참여자 수를 줄이는 데 도움이 되는 AI 기반 가상 환자 코호트가 주목받고 있습니다.
- 웨어러블 통합 AI: 디지털 의료 기술(예: 웨어러블)의 실시간 데이터를 분석하는 AI 모델이 환자 모니터링, 엔드포인트 판정, 임상시험 관리에서 어떤 역할을 할 수 있는지 검토 중입니다.
NAM과 FDA 위험 프레임워크
2025년 1월 지침에 따라 FDA는 2차원 위험 프레임워크를 사용합니다:
1. 모델 영향력 위험: AI 모델의 결과가 의사 결정에 미치는 영향력입니다.
2. 의사 결정 결과 위험: 해당 의사 결정이 환자 안전 또는 데이터 무결성에 미칠 수 있는 잠재적 영향.
이에 따라 필요한 문서화 및 공개 범위가 결정됩니다. 고위험 AI 모델은 학습 데이터, 모델 성능 및 거버넌스에 대한 자세한 제출 자료를 포함해야 하므로 영업 비밀 보호와 긴장이 조성되고 특허 적용 범위에 대한 전략적 필요성이 증가합니다. AI 기반 NAM에 대한 FDA의 진화하는 입장은 AI 지원 플랫폼이 곧 규제 제출의 표준 구성 요소가 될 것임을 시사합니다. 따라서 개발자는 아래 섹션 B와 C에서 설명하는 대로 IP 및 데이터 거버넌스 문제에 대해 조기에 계획을 세워야 합니다.
IP 전략에 대한 시사점
FDA의 지침에 따르면 임상 또는 제조 의사 결정에 NAM 및 AI 모델을 사용하는 경우 이해관계자는 데이터 소스, 모델 훈련 절차, 평가 지표 및 유지 관리 프로토콜에 대한 공개를 제공해야 할 수 있습니다. 이러한 투명성 요건이 확대됨에 따라 영업비밀에만 의존하는 것은 실용성이 떨어지고 특허 보호 또는 하이브리드 IP 전략이 점점 더 중요해지고 있습니다. NAM 및 AI 모델과 관련된 특정 혁신을 매핑하면 이해관계자가 특허 가능한 발명을 명확하게 식별할 수 있습니다. 다음 프레임워크는 모델 자체를 넘어 NAM 및 AI 모델에 내포되거나 관련된 주요 기술 발전을 매핑하기 위한 실용적인 접근 방식을 제공합니다.
모델이 새로운 방식으로 임상적으로 실행 가능한 정보를 생성하거나 가능하게 하나요?
새로운 임상 정보의 발견은 새로운 방법 단계(예: 특정 투여 경로), 제형, 용량, 다양한 적응증 또는 환자 집단에 대한 치료법을 의미할 수 있습니다. GLP-1 수용체 작용제에 대한 이전 분석에서 논의한 바와 같이, 새로 발견된 메커니즘 자체가 특허 대상이 될 수는 없지만 새로운 치료 방법, 용량 요법 또는 제형에 대한 특허를 청구할 수 있는 경우가 많습니다. 참조 GLP-1 수용체 작용제 및 특허 전략: 기존 약물의 새로운 사용에 대한 특허 보호 확보하기 따라서 NAM의 사용은 새로운 환자 집단, 용량 또는 제형에 기반한 치료 방법에 대한 특허 청구가 가능할 수 있습니다. 또는 NAM을 사용하면 환자 결과를 예측하거나 치료 반응을 모니터링하기 위한 워크플로우에 관한 특허 청구항을 의미할 수도 있습니다.
이 모델을 통해 치료 요법이나 임상시험 프로토콜을 설계하는 방식이 바뀌나요?
예를 들어, AI 모델은 포함 및 제외 기준, 분자 하위 유형, 게놈 또는 후성유전체 시그니처에 따라 환자를 계층화하는 새로운 방법 등 임상시험에 필요한 통제 및 설계를 변경할 수 있습니다.
또한, 동적 AI 시스템은 치료제의 투여 간격이나 시기를 변경할 수 있습니다.
모델이 데이터 입력 또는 통합에 새로운 요구 사항을 부과하나요?
AI 모델은 예를 들어 이미징, 오믹스, 웨어러블 데이터를 결합하는 등 새로운 멀티모달 또는 종단적 통합이 필요할 수 있습니다. AI 모델은 역학 데이터를 통합하여 환자 군집을 파악하고, 환자로부터 얻은 분자 시그니처, 게놈, 후성 유전체 또는 다중 오믹스 데이터에 대한 대규모 데이터의 복잡한 바이오마커 시그니처와 결합할 수 있습니다. 따라서 이러한 AI 모델을 사용하면 환자 결과 예측, 환자 집단 계층화, 질병 발병 감지 또는 모니터링을 가능하게 하는 정보 흐름에 대한 특허 가능한 워크플로우를 의미할 수 있습니다.
AI 모델 또는 데이터 구조가 업스트림 샘플을 수집하거나 처리하는 방식을 변경하나요?
AI 모델은 환자 검체 워크플로우를 변경하여 잠재적으로 특허를 받을 수 있는 방법으로 이어질 수 있습니다. 변경 사항에는 새로운 생체 표본 보존 프로토콜, 수정된 샘플 수량 또는 유형 요구 사항, 추가 전처리 단계 등이 포함될 수 있습니다. 이러한 워크플로우 조정은 샘플 준비 방법, AI와 통합된 자동화 시스템 또는 특수 처리된 샘플을 포함하는 구성에 대한 클레임을 지원할 수 있습니다.
요약하자면, 임상시험이나 동물 연구용으로만 사용되던 AI 모델이 의료 의사 결정, 데이터 수집 및 규제 결과에 미치는 영향에 따라 보다 미묘하고 미래 지향적인 IP 전략이 요구되고 있습니다. 위의 프레임워크는 모델 자체뿐만 아니라 업스트림 워크플로, 치료 패러다임 및 수명 주기 관리에 미치는 영향과 관련된 혁신을 식별하는 구조화된 방법을 제공합니다. 혁신 리더와 IP 팀에게 위의 프레임워크는 AI 모델을 미래에 대비하고 전략적으로 보호할 수 있는 체계적인 방법을 제공합니다.
이 전략적 관점은 또한 똑같이 엄격한 데이터 거버넌스 접근법의 필요성을 강조하며, 이제 섹션 C에서 살펴봅니다.
NAM 시대의 데이터 거버넌스 및 구획화
인실리코 NAM과 AI 지원 플랫폼이 FDA 제출의 중심이 되면서 데이터 거버넌스는 규제 준수와 IP 보호를 위한 중요한 전략적 기둥으로 부상하고 있습니다. 이제 의뢰자는 데이터 품질과 모델 성능뿐만 아니라 데이터 공개가 경쟁 우위와 어떻게 교차하는지에 대해서도 계획해야 합니다.
FDA 지침은 데이터 입력, 훈련 데이터 세트, 테스트 코호트, 모델 검증 전략, 향후 업데이트까지 공개하고 모니터링해야 할 수 있는 수명 주기 투명성을 강조합니다. 이러한 공개는 규제 당국의 신뢰를 증진하지만, 특히 모델 성능이 독점 데이터 세트나 데이터 준비 파이프라인에 크게 의존하는 경우 영업 비밀과 경쟁 차별화에 대한 위험을 초래할 수도 있습니다. 많은 생명과학 기업이 개인정보 보호 맥락에서 강력한 데이터 거버넌스에 익숙하지만, 개인정보 보호 고려사항은 규제 준수와 IP 보호의 균형을 맞출 때 기밀 유지 및 공개 관리와는 별개의 문제입니다. 이러한 긴장을 해결하기 위해 개발자는 계층화된 데이터 거버넌스 전략을 고려해야 합니다:
1. 모델 구성 요소의 모듈화 및 구획화
- 모델 설계의 요소(예: 전처리 파이프라인, 모델 아키텍처, 배포 환경)를 분리함으로써 기업은 특정 규제 상황과 관련된 부분만 공개할 수 있습니다. 예를 들어, 함께 작동하는 AI 모델의 '가상 실험실'을 설계하면 다양한 기능과 데이터 세트를 모듈화하여 지친 데이터 거버넌스 시스템을 촉진하고 필요한 데이터 공개를 제한하는 데 도움이 될 수 있습니다. 예를 들어, 서로 다른 기능을 가진 AI 모델 그룹으로 구성된 '가상 연구소'의 새로운 활용에 대한 이전 논의를 참조하세요: AI 에이전트의 가상 연구소: 혁신의 새로운 개척지.
2. 제출 세트에서 독점 데이터 분리하기
- 근거: 공개적으로 공유되거나 FDA가 승인한 세트에 대해 검증하면서 대규모 내부 데이터 세트에 대한 교육을 실시하면 민감한 원시 데이터를 공개하지 않고도 규정을 준수할 수 있습니다.
- 예시: 모델은 독점적인 멀티 오믹스 데이터로 학습되었지만 규제 검토를 위해 FDA가 승인한 챌린지 데이터 세트에 대해 검증되었습니다.
3. 버전 관리 및 추적성을 위한 설계별 거버넌스
- 근거: 데이터 드리프트, 재교육, 재배치를 포함한 AI 모델의 수명 주기 유지 관리는 반드시 문서화하여 FDA에 정당성을 입증해야 합니다. 변경 사항을 기록하고, 업데이트를 정당화하며, 감사 추적을 자동으로 생성하는 거버넌스 아키텍처는 점점 더 필수 불가결한 요소가 되고 있습니다.
- 예시: 새로운 인구 수준 데이터 추세로 인해 모델 가중치가 업데이트된 시점을 보여주는 자동화된 로그가 재현성을 보장합니다.
이러한 전략은 FDA의 진화하는 기대치에 부합할 뿐만 아니라 데이터 파티셔닝, 모델 유지 관리 도구, 규제 통합 파이프라인과 관련된 특허 출원 등 향후 지적 재산권 주장도 지원합니다. 마찬가지로, FDA 자체의 AI 도구 사용이 증가함에 따라 기업은 이러한 도구의 사용 방법과 데이터에 대해 열린 대화를 유지하여 그에 따라 데이터 거버넌스를 개선할 수 있어야 합니다.
결론 결론: 혁신, 투명성, 전략의 조화
FDA의 2025년 1월 AI 지침 발표, 2025년 4월 NAM 로드맵, 내부 AI 사용의 추가 이정표에 따라 AI 기반 신약 개발 및 비동물 방식이 규제의 최전선에 서게 되었습니다. 인실리코 모델은 UVA/Padova 시뮬레이터의 예에서 볼 수 있듯이 FDA 규제 제출용으로 승인되었습니다. 이러한 발전에는 기회와 의무가 함께 따릅니다. 위에서 설명한 바와 같이 개발자는 확장 가능하고 보호 가능하며 임상적으로 영향력 있는 AI 플랫폼을 구축하기 위한 전략을 결정하기 위해 FDA의 지침을 신중하게 검토해야 합니다. IP 및 데이터 거버넌스에 대한 전략적 사고는 첫날부터 시작해야 합니다. IP 및 데이터 거버넌스에 대해 조기에 체계적으로 생각함으로써 이해관계자는 신약 개발에서 AI 기반 혁신의 최전선에 설 수 있습니다.
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