동물 모델은 백신, 약물 및 수술적 혁신의 개발에 기여해 왔으며, 여전히 생물의학 연구의 기초를 이루고 있다. 그러나 윤리적 문제, 인간 질병에 대한 동물 모델의 예측력을 제한하는 종 특유의 생리적 차이, 그리고 높은 비용으로 인해 그 지속적인 사용은 점점 더 많은 비판에 직면하고 있다.
특히 2025년 5월 GAO 보고서는 비동물 모델(NAMs)에 대한 탐색적 연구에서 표준화된 규제 채택으로의 전환을 시사한다. 혁신자들에게 이러한 발전은 과학적·규제적 문제뿐만 아니라 지적 재산권 및 데이터 관리와 관련된 복잡한 문제도 제기한다.
배경
미국 식품의약국(FDA) 현대화법 2.0(2022)은 신약 승인 시 동물 실험에 대한 법적 의무를 폐지하여, 후원사가 비전통적 방법(NAM) 기반 데이터를 제출할 수 있도록 허용했습니다. 대체 방법 검증에 관한 기관 간 조정 위원회(ICCVAM)는 2025년까지 동물 실험을 줄이고 2035년까지 모든 포유류 실험을 없애는 것을 목표로 합니다. FDA는 또한 '비임상 연구 예측력 향상을 위한 신기술 발전(Advancing Novel Technologies to Improve Predictivity of Non-clinical Studies)' 프로그램 하에 여러 계획을 추진 중입니다. 본사는 이전에 "FDA의 AI 및 비동물 모델 관련 제안 지침 탐색: 의약품 개발 혁신 보호"라는 제목의 기사에서 FDA의 NAM 활용 지침에 대해 논의한 바 있습니다.
규제 기관들은 동물 실험의 한계를 점차 인정하며 신약 승인 과정에서 대체법을 적극 권장하고 있다. NAMs(비동물적 방법)는 동물 연구의 대안으로서 과학적 신뢰도와 규제적 영향력을 빠르게 확보 중이다. 이러한 정책적 추진력은 아래 논의될 GAO 보고서로 정점을 이루었으며, 해당 보고서는 NAMs를 유망한 기술에서 실제 적용 단계로 확대하기 위한 구체적 메커니즘을 제시한다.
GAO 보고서. 2025년 5월, 미국 정부회계감사원(GAO)은 "인간 장기-온-어-칩: 동물 실험 대비 기술적 이점 존재하나, 과제들로 인해 광범위한 도입 제한 (GAO-25-107335)"이라는 제목의 NAMs 평가 보고서를 발표했다. 본 보고서는 약물 시험용 장기-온-어-칩(OOC) NAMs 개발의 현황, 과제 및 정책 옵션을 평가한다. OOC가 동물 실험을 보완하고 부분적으로 대체할 수 있지만, 완전한 대체 수단으로 활용되기에는 아직 충분히 검증되지 않았다고 결론지었다.
동물 실험의 한계
동물 실험에서는 우수한 성능을 보이지만 인간 임상시험에서 실패하는 약물 후보물질의 최대 90%에 달하는 실패율은 인간 관련 시스템의 필요성을 강조한다. OOCs와 같은 NAMs로 동물 실험을 대체하거나 보완함으로써 번역의학의 정확성, 효율성 및 신뢰도를 향상시킬 수 있다.Park et al., "줄기세포 오가노이드로 동물 실험 대체: 장점과 한계," Stem Cell Rev Rep, (2024년 8월) 참조.
인간 중심 플랫폼의 약속
줄기세포 유래 시스템은 비동물 실험의 최전선에 위치한다. 줄기세포 기반 오가노이드와 난자 외 세포(OOC)는 인간 특이적이고 생리학적으로 역동적인 모델을 제공하여 조직 수준의 반응을 보다 정확하게 재현한다. 최근의 주요 발전 사항으로는 다음과 같은 것들이 있다:
- 신경과학: 카투리아 박사 연구팀은 최근 여러 뇌 영역과 내피 시스템을 통합한 다중 영역 뇌 오가노이드(MRBO)를 개발했으며, 이는 "인간 태아 뇌의 영역별 정체성과 밀접하게 연관된 고유한 전사 프로파일"을 유지한다. Kshirsagar 외, 《대뇌, 중뇌-후뇌 및 내피 시스템을 통합한 다중 영역 뇌 오가노이드》, Advanced Science (2025년 7월).
- 독성학: 이반 루신 박사 연구팀은 미세생리학적 시스템(MPS) 이 종간 간세포 연구, 통제된 약물 노출, 종단적 바이오마커 프로파일링을 통합하여 전임상 안전성 평가를 개선할 수 있음을 입증했습니다. Negi 외, 간 미세생리학적 시스템 PhysioMimix LC12 및 96-웰 플레이트에서 종 특이적 간세포 기능과 약물 효과의 비교 분석 , ACS Pharm. & Transl. Science (2025년 10월).
- 표준화: 인간 내배엽 유래 오가노이드 세포 아틀라스(HEOCA) 와 같은 대규모 노력은 재현성과 규제 신뢰도를 지원하기 위한 통합 단일 세포 데이터셋을 제공하고 있다. Xu et al., 인간 내배엽 유래 오가노이드의 통합 전사체 세포 아틀라스, Nature (2025년 5월).
2010년 최초의 '폐-온-칩'이 등장한 이후 이 시스템들이 이룬 발전은 감탄하지 않을 수 없다. 이러한 진전은 규제 당국이 곧 전임상 데이터 제출 시 기대할 수 있는 증거와 모델의 유형을 보여준다.
GAO 보고서에서 확인된 지속적 과제들이 NAM 도입을 지연시키고 있음
진전이 가속화되고 있음에도 불구하고, 체계적 장벽으로 인해 자연적 완화 수단(NAMs)의 광범위한 적용이 여전히 제한되고 있다. 미국 회계감사원(GAO) 보고서는 NAM 도입의 장애물이 기술적·구조적 측면 모두에 걸쳐 있으며, 다음을 포함한다고 명시하고 있다:
- 고품질의 다양한 인간 세포의 제한된 공급량.
- 높은 자원 수요와 전문적인 전문성 필요.
- 기술별 표준의 부재.
- 검증 연구 및 성능 벤치마크가 불충분함.
- 지적 재산권 문제로 인한 제한된 데이터 공유.
- 지속적인 규제 불확실성.
이러한 장애물을 해결하기 위해서는 조정된 자금 지원, 공공-민간 파트너십, 표준 개발 및 명확한 규제 경로가 필요할 것입니다.
GAO 보고서에서 확인된 6가지 필요한 정책 변경 사항
- 국가 바이오뱅크 및 표준화된 조달을 통해 다양한 고품질 인간 세포에 대한 접근성을 확대한다.
- 정의된 사용 환경에서 예측 정확도를 정량화하기 위한 펀드 벤치마크 및 검증 연구를 수행한다.
- 경쟁 전 단계 데이터 공유 프레임워크를 구축하여 협력과 지적 재산권 보호 간의 균형을 유지한다.
- 동물 실험 데이터를 대체할 수 있는 비정상적 조건(OOC) 데이터의 적용 시기와 방법을 명확히 하는 규제 지침을 제공하십시오.
- 미국 국립표준기술연구소(NIST), 국제표준화기구(ISO), 경제협력개발기구(OECD)와의 협력을 통해 표준 개발을 지원한다.
- 현 상태에서 진행 상황을 모니터링하면서 기관 간 협력을 강화한다.
이러한 권고사항들은 종합적으로 데이터의 재현성, 신뢰성 및 규제 당국의 신뢰도를 높여, 약물 개발에서 OOC(Out-of-Conception)와 같은 NAM(Non-Animal Model)의 광범위한 수용을 촉진하는 것을 목표로 합니다. 법률 및 과학 팀을 위해, 이 권고안은 데이터 출처, 검증 및 투명성을 중심으로 구축된 차세대 규정 준수 환경을 제시합니다. 연구 설계, 데이터 접근성, 효능, 안전성, 편향성 평가, 이상 반응, 기기 리콜, FDA 승인 AI/ML 기기의 위험 등급 분류에 대한 관심이 높아짐에 따라 이러한 요소들의 중요성은 더욱 커지고 있습니다.1
혁신과 지적 재산권에 대한 함의
GAO 보고서는 벤치마크, 검증 및 데이터 공유가 국가적 우선 과제임을 강조한다. 이에 따라 기술 및 혁신 논의에서 지식재산권(IP)과 효과적인 데이터 관리에 관한 복잡성이 점점 더 두드러지고 있다.
OOC 기술은 분석법 표준화부터 AI 기반 데이터 통합, 다기관 시스템 개발에 이르기까지 특허 출원이 가능한 혁신적 발전의 상당한 기회를 제공합니다. 혁신 기업들은 특허 보호에 의존할 것인지, 아니면 데이터 및 소프트웨어 인프라에 대한 독점적 통제권을 유지할 것인지 점점 더 결정해야 합니다. 기업들은 또한 새롭게 부상하는 투명성 요구사항이 독점권을 어떻게 침식할 수 있는지 고려해야 합니다. 개발 초기 단계에서 지식재산권 보호와 데이터 거버넌스를 조율함으로써 기업들은 개방성과 경쟁 우위를 균형 있게 유지하고 자사 제품에 대한 장기적인 신뢰를 조성할 수 있습니다.
핵심 요약주요 내용
GAO 보고서는 NAM(신흥 분석 모델)과 OOC(외부적 특성)이 인간 생물학 모델링 및 안전성 평가에 핵심 요소로 자리매김하고 있음을 강조한다. 규제 기관이 NAM 검증 기준을 공식화함에 따라, 기업들은 공개성과 지적 재산권 보호 사이의 균형을 어떻게 유지해야 하며, 공유 데이터에 기반한 접근 및 라이선싱 모델을 어떻게 구축해야 할까?
Foley는 규제 변화에 따른 장단기적 영향에 대처할 수 있도록 도와드립니다. 비즈니스 운영 및 산업별 문제와 관련된 이러한 사항 및 기타 중요한 법적 고려 사항을 탐색하는 데 도움이 되는 리소스를 보유하고 있습니다. 해당 자료의 저자, 귀하의 Foley 관계 파트너, 당사의 헬스케어 및 생명과학 분야또는 혁신 기술 부문 에 문의하세요.
[1] https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12475944/
