FDA: Nationaal prioriteitsvoucherprogramma van commissaris beoogt stroomlijning van bepaalde geneesmiddelenbeoordelingen
De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft onlangs een nieuw Commissioner's National Priority Voucher (CNPV)-programma aangekondigd via eenpersbericht met een lijst metveelgestelde vragen. Het CNPV-programma heeft tot doel het beoordelingsproces van de FDA voor geneesmiddelen die aansluiten bij de nationale gezondheidsprioriteiten, zoals vastgesteld door FDA-commissaris Marty Makary, te versnellen. Dr. Makary beschreef het CNPV-programma als een manier om inefficiënties te verminderen door gebruik te maken van een multidisciplinair, teamgebaseerd model dat vergelijkbaar is met de "tumorboards" die worden gebruikt om zorgopties voor kankerpatiënten te bespreken. In het persbericht van de FDA werd benadrukt dat frequente en verbeterde communicatie met geneesmiddelensponsors de efficiëntie zal verhogen zonder afbreuk te doen aan de strenge beoordelingsnormen van de instantie.
Hoe het CNPV-programma werkt
In plaats van dat talrijke FDA-kantoren afzonderlijk een geneesmiddelenaanvraag moeten beoordelen, beoogt het CNPV-programma een eendaagse bijeenkomst te organiseren van deskundigen die de ingediende informatie over elk geneesmiddel vooraf hebben beoordeeld. Geneesmiddelenontwikkelaars die een voucher inwisselen die is uitgegeven in het kader van het CNPV-programma, kunnen verwachten dat de beoordeling door de FDA ongeveer één tot twee maanden in beslag neemt, in plaats van de gebruikelijke 10 tot 12 maanden. Elk type geneesmiddel, in elk stadium van ontwikkeling, kan in aanmerking komen voor het CNPV-programma. De FDA bepaalt welke geneesmiddelensponsors een voucher ontvangen op basis van overeenstemming met de nationale prioriteiten die door de commissaris zijn vastgesteld, waaronder mogelijk het volgende:
- Het aanpakken van een gezondheidscrisis in de VS.
- Potentiële innovatieve therapieën naar het Amerikaanse volk brengen.
- Het aanpakken van onvervulde behoeften op het gebied van volksgezondheid.
- De nationale veiligheid van de VS aanzienlijk vergroten.
Tijdstip van uitvoering van het programma
De FDA zal in 2025 beginnen met de uitgifte van deze nieuwe vouchers als onderdeel van een proefperiode van één jaar en kan het aantal vouchers na deze proefperiode verhogen. Vouchers vervallen twee jaar na ontvangst van de FDA. Het agentschap is van plan om "in de nabije toekomst" informatie te verstrekken over de aanvraagprocedure en hoe bedrijven kunnen aantonen dat ze in overeenstemming zijn met de nationale prioriteiten van de FDA.
Vergelijking met andere versnelde beoordelingsprogramma's
Het CNPV-programma staat los van en vormt een aanvulling op bestaande programma's voor versnelde goedkeuring en prioritaire beoordeling, wat betekent dat een enkel geneesmiddel mogelijk in aanmerking komt voor zowel versnelde goedkeuring en/of een voucher voor prioritaire beoordeling, naast een voucher in het kader van het CNPV-programma. De FDA merkt op dat het nieuwe programma aspecten van reeds bestaande versnelde beoordelingsprogramma's (bijv. fast track-aanwijzing, aanwijzing als doorbraaktherapie, versnelde goedkeuring en aanwijzing voor prioritaire beoordeling) wil integreren, maar deze niet zal beïnvloeden.
Het nieuwe programma staat ook los van de bestaande Priority Review- en Priority Review Voucher (PRV)-programma's, die ongewijzigd blijven bestaan. In tegenstelling tot Priority Review Vouchers kunnen vouchers die in het kader van het CNPV-programma worden uitgegeven, niet worden verkocht of op andere wijze worden overgedragen aan een ander bedrijf, hoewel ze geldig blijven bij veranderingen in het eigendom van het bedrijf. Bovendien kunnen geneesmiddelen op elk gebied van de geneeskunde in aanmerking komen voor de CNPV-aanduiding, terwijl prioriteitsbeoordelingsvouchers volgens de federale wetgeving alleen beschikbaar zijn om de ontwikkeling te stimuleren vangeneesmiddelen voor de behandeling van zeldzame kinderziekten,geneesmiddelen voor de preventie of behandeling van tropische ziekten enmedische tegenmaatregelen tegen materiële bedreigingen.
Aanvullende overwegingen voor ontwikkelaars van geneesmiddelen
De nationale prioriteiten die de FDA tot nu toe heeft vastgesteld, zijn breed en kunnen een breed scala aan producten omvatten. Verder wordt in het persbericht vermeld dat de FDA deze nieuwe vouchers kan toewijzen aan een specifiek nieuw onderzoeksgeneesmiddel van een bedrijf, of een bedrijf een niet-specifieke voucher kan toekennen voor discretionair gebruik dat in overeenstemming is met de programmatische doelstellingen. Meer details over de CNPV-aanvraagprocedure volgen nog, maar voorlopig heeft de FDA opgemerkt dat sponsors het gedeelte van de aanvraag dat betrekking heeft op chemie, productie en controles en het ontwerp van de etikettering ten minste 60 dagen vóór het indienen van de definitieve aanvraag moeten indienen. Bovendien moeten sponsors tijdens de CNPV-beoordelingsperiode beschikbaar zijn voor voortdurende en snelle communicatie met de FDA.
Belangrijkste opmerkingen
Het CNPV-programma lijkt de kernaspecten van de prioritaire beoordelingsprogramma's van de FDA te behouden. Een nog korter tijdschema voor de goedkeuring van geneesmiddelen zal afhankelijk zijn van een betere communicatie tussen geneesmiddelenontwikkelaars en de FDA en zal meer druk uitoefenen op ontwikkelaars als zich tijdens het goedkeuringsproces onverwachte problemen voordoen. Ten slotte moeten ontwikkelaars die geïnteresseerd zijn in het in licentie geven of vrijgeven van activa, zich bewust blijven van het niet-overdraagbare karakter van de vouchers.
Meer weten?
Direct-to-Consumer Medicijnadvertenties liggen onder vuur - Farmaceutische bedrijven opgelet
Prijzen van medicijnen: Trump ondertekent "Most Favored Nation" Executive Order
AdvaMed publiceert 'AI Policy Roadmap' als leidraad voor regelgevers
Foley is er om u te helpen bij de korte- en langetermijngevolgen van veranderingen in de regelgeving. Wij beschikken over de middelen om u te helpen bij deze en andere belangrijke juridische overwegingen met betrekking tot bedrijfsvoering en branchespecifieke kwesties. Neem contact op met de auteurs, uw Foley-partner of onze Praktijkgroep Gezondheidszorg en Sector Gezondheidszorg & Biowetenschappen met vragen.
