Van octrooi tot patiënt: beleidsideeën van de FDA om medische innovatie te beschermen en te versnellen

Een blauwdruk voor de FDA: aanbevelingen om innovatie en toegang te verbeteren [ 1] (FDA Blueprint) is een actueel witboek, geschreven door wetenschappers van de University of Southern California, waarin het beleid van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) wordt geïdentificeerd dat van invloed is op innovatie, en verbeteringen worden voorgesteld om stimulansen in stand te houden en tegelijkertijd tijdige, betaalbare toegang tot geneesmiddelen te waarborgen.

Toegang tot innovatie 

Leiderschapswisselingen bij de FDA hebben geleid tot een herziening van het vroegere regelgevingsbeleid om beter aan te sluiten bij de snelle wetenschappelijke en technologische vooruitgang. [2] Het agentschap erkent het belang van het actualiseren van zijn kaders om ruimte te bieden aan innovaties zoals nieuwe proefopzetten, praktijkgegevens en AI-gestuurde systemen, waardoor snellere toegang tot transformatieve medische producten mogelijk wordt, terwijl hoge veiligheids- en doeltreffendheidsnormen gehandhaafd blijven. [3] 

Het bevorderen van innovatie is een centraal onderdeel van de missie van de FDA. [4] Het agentschap erkent zijn unieke rol in het vormgeven van de ontwikkeling van medische producten, het vaststellen van bewijsvereisten en het toezicht op producten nadat ze op de markt zijn gekomen. Onder de vele belangrijke aanbevelingen bevindt zich FDA Blueprint dat de FDA door het verminderen van regelgevingsbarrières en het verduidelijken van de verwachtingen voor productsponsors een gunstiger klimaat voor innovatie kan creëren, wat uiteindelijk ten goede komt aan patiënten. [5]

Octrooien, toezicht door de FDA en de weg naar innovatie en toegankelijkheid

Octrooien bieden nieuwe geneesmiddelen en behandelingen een periode van marktbescherming, en de beoordelingsprocedures van de FDA voor generieke geneesmiddelen en biosimilars zijn afgestemd op die termijnen. Critici beweren soms dat octrooien innovatie belemmeren en de prijzen van geneesmiddelen hoog houden, maar dat is niet het hele verhaal. Octrooien belonen investeringen in risicovol onderzoek en brengen, nadat ze zijn verlopen, de innovatie en technologie volledig in het publieke domein, waardoor de weg wordt vrijgemaakt voor goedkopere concurrentie. Zodra octrooien of exclusiviteitsrechten verlopen of met succes worden aangevochten, kan de FDA generieke geneesmiddelen en biosimilars goedkeuren, waardoor concurrentie ontstaat die de prijzen drukt. Recente beleidswijzigingen, zoals de nieuwe regels voor de prijsstelling van geneesmiddelen door Medicare, dreigen de financiële prikkels te verzwakken die bedrijven aanmoedigen om deze alternatieven snel op de markt te brengen. [6] In combinatie met bepaalde FDA-vereisten, zoals extra hindernissen voor de uitwisselbaarheid van biosimilars, kunnen deze verschuivingen de toegang van patiënten tot betaalbare geneesmiddelen vertragen. Het FDA-blauwdruk roept op tot gerichte updates van de FDA om de aan octrooien gekoppelde instapstimulansen te behouden en goedkeuringen te stroomlijnen [7], zodat het evenwicht wordt gewaarborgd tussen het belonen van innovatie in de beschermde jaren en het bevorderen van tijdige, betaalbare concurrentie na het verstrijken van het octrooi.

Inzicht in hoe octrooien de beoordeling door de FDA en de concurrentie tussen generieke geneesmiddelen en biosimilars beïnvloeden

Inzicht in hoe octrooien en FDA-beoordelingen samenwerken, is de eerste stap om een beter beeld te krijgen van de concurrentie op de farmaceutische markt. Octrooien beschermen de jarenlange research en risico's die nodig zijn om een nieuw geneesmiddel op de markt te brengen, maar zodra ze verlopen, maken ze de weg vrij voor betaalbare alternatieven voor patiënten. Of die kans ook daadwerkelijk wordt benut, hangt af van hoe efficiënt de FDA producten door haar goedkeuringsprocedures kan loodsen. Nu de marktdynamiek verandert en nieuw beleid, zoals de regels van Medicare voor de prijsstelling van geneesmiddelen, het speelveld veranderen, is het essentieel om te weten waar gerichte updates van de FDA het grootste verschil kunnen maken.

Hoe octrooien en exclusiviteit de FDA-procedures beïnvloeden

Octrooien en wettelijke exclusiviteitsperiodes bepalen wanneer goedkopere alternatieven, zoals generieke geneesmiddelen voor kleine moleculaire geneesmiddelen en biosimilars voor biologische geneesmiddelen, in aanmerking komen voor goedkeuring door de FDA. Deze beschermingsmaatregelen dienen om innovatie te belonen door ontwikkelaars de tijd te geven hun investering terug te verdienen voordat ze te maken krijgen met directe concurrentie. De Hatch-Waxman Act en de Biologics Price Competition and Innovation Act (BPCIA) belichamen dit evenwicht in de wetgeving en structureren beoordelingsprocedures rond het verstrijken of aanvechten van octrooien. Belangrijke stimulansen, zoals de exclusiviteit van 180 dagen voor de eerste generieke uitdager of voorrang voor het eerste uitwisselbare biosimilar, moedigen concurrentie op zo vroeg mogelijk moment aan. [8]

Doorgaan met en moderniseren van de concurrentieplannen van de FDA

Het Drug Competition Action Plan (DCAP) en het Biosimilars Action Plan (BAP) van de FDA zijn belangrijke instrumenten geweest voor het begeleiden van een efficiënte beoordeling en goedkeuring van concurrentie na het verstrijken van octrooien. Om gelijke tred te houden met een veranderende markt, bevelen de auteurs aan om deze programma's in stand te houden en te vernieuwen, zodat ze tijdige toetreding blijven ondersteunen zodra octrooien en exclusiviteitsbarrières komen te vervallen. [9] Verbeterde begeleiding, gestroomlijnde beoordelingsprocessen en proactieve identificatie van opkomende concurrentiekloofjes kunnen helpen om hun impact te maximaliseren.

Gevolgen van de Inflation Reduction Act (IRA) aanpakken

Er is opgemerkt dat de bepalingen inzake Medicare-prijzen in de IRA het financiële rendement kunnen ondermijnen dat bedrijven ertoe aanzet te investeren in de lancering van generieke en biosimilaire geneesmiddelen, vooral als er kort na het verstrijken van het octrooi "maximale eerlijke prijzen" worden vastgesteld. Lagere verwachte inkomsten kunnen de bereidheid om octrooien aan te vechten en nieuwe producten te financieren verminderen. De auteurs stellen voor dat de FDA de effecten van de IRA nauwlettend in de gaten houdt, het beleid afstemt met CMS en aanvullende stimulansen overweegt, zoals gerichte versnelde beoordelingen in gevallen waarin de IRA-regels de concurrentie dreigen te belemmeren. [10]

Stroomlijn de uitwisselbaarheid van biosimilars

De status van uitwisselbaarheid is een belangrijke factor voor marktacceptatie na het verstrijken van het octrooi, maar de huidige FDA-vereisten, waaronder vaak overstaponderzoeken, kunnen deze aanwijzing vertragen. Het vereenvoudigen van het uitwisselbaarheidsproces, het verduidelijken van de bewijsvereisten en het benutten van [11] opgebouwde regelgevende ervaring zou de substitutie bij apotheken kunnen versnellen, waardoor patiënten sneller toegang krijgen nadat de bescherming is verstreken. [12]

Innovatieprikkels in evenwicht brengen met betaalbare toegang

Hoewel sommigen octrooien zien als belemmeringen die de prijzen hoog houden, blijven ze essentieel voor de ontwikkeling van veilige, effectieve behandelingen. Ze stimuleren risicovolle, langetermijninvesteringen in R&D, met dien verstande dat de technologie na het verstrijken van het octrooi openbaar eigendom wordt. Het FDA-plan stelt een wetswijziging voor om onderscheid te maken tussen regelgevingsbelemmeringen voor een snelle beoordeling en goedkeuring, met inbegrip van de huidige productcategorieën "uitwisselbaar" versus "biosimilar".

Afsluitende gedachten

Deze kwesties nodigen uit tot nadenken over hoe octrooirecht, FDA-regelgeving en veranderend beleid samenwerken, en soms ook met elkaar in conflict zijn, om het tempo van innovatie en betaalbaarheid te bepalen. Door zorgvuldig om te gaan met de knelpunten kunnen prikkels voor het ontwikkelen van baanbrekende therapieën behouden blijven, terwijl tegelijkertijd wordt gewaarborgd dat deze behandelingen snel van beschermde innovatie naar wijdverspreide, kosteneffectieve patiëntenzorg worden omgezet.

[1] https://schaeffer.usc.edu/research/a-blueprint-for-fda-recommendations-to-improve-innovation-and-access/ (FDA Blueprint).

[2] https://natlawreview.com/article/fda-commissioner-outlines-priorities-jama-article.

[3] Id. en FDA-blauwdruk, samenvatting.

[4] FDA-blauwdruk, samenvatting.

[5] Id.

[6] https://www.healthaffairs.org/content/forefront/medicare-s-drug-price-negotiation-and-innovation-s-off-table-matters-too.

[7] FDA Blueprint, pagina's 23 en 24.

[8] Id. 

[9] FDA-blauwdruk, op pagina 23.

[10] Id.

[11] FDA-blauwdruk, op pagina 24.

[12] Id.