Gebruik van digitale gezondheidstechnologieën in klinische proeven: steun van MAHA en gedefinieerde verwachtingen uit de definitieve richtlijnen van de FDA

Digitale gezondheidstechnologieën (DHT) zijn een belangrijk aspect van het plan van Robert F. Kennedy Jr., minister van Volksgezondheid en Human Services (HHS) van de VS, om Make America Healthy Again (MAHA). DHT's zijn op gezondheidszorg gerichte technologiesystemen die gebruikmaken van computerplatforms, connectiviteit, software en/of sensoren om een of meer functies uit te voeren. Hieronder vallen draagbare apparaten zoals smartwatches, fitnesstrackers, bloeddruk- of bloedglucosemeters en meer. Eerder dit jaar vertelde minister Kennedy aan leden van het Huis van Afgevaardigden dat het zijn doel is om alle Amerikanen binnen vier jaar gebruik te laten maken van DHT. Dit maakt deel uit van een grotere inspanning om de kwaliteit van de zorg te verbeteren door meer telegeneeskunde en kunstmatige intelligentie in de gezondheidszorg te integreren.

Naarmate DHT's steeds vaker worden gebruikt in de persoonlijke gezondheidszorg, zijn ze ook populair geworden in klinische onderzoeken. Een van de vele voordelen van DHT's in de context van klinische onderzoeken is de mogelijkheid om op afstand gegevens van deelnemers aan het onderzoek vast te leggen, waar ze zich ook bevinden. Hierdoor kunnen gegevens vaker of continu worden verzameld, wat een breder beeld van de patiënt oplevert.

In lijn met het streven van het Amerikaanse ministerie van Volksgezondheid en Human Services (HHS) om het gebruik van DHT's te stimuleren, heeft de Amerikaanse Food & Drug Administration (FDA) haar definitieve richtlijn over DHT voor het op afstand verzamelen van gegevens in klinisch onderzoek (Final Guidance). Deze uitgebreide richtlijn bevat aanbevelingen voor het gebruik van DHT's om op afstand gegevens te verzamelen van deelnemers aan klinische proeven waarin medische producten worden geëvalueerd. De definitieve richtlijn bevat aanbevelingen om ervoor te zorgen dat een DHT geschikt is voor het beoogde doel (d.w.z. dat het validatieniveau van de DHT voldoende is om het gebruik te ondersteunen), met inbegrip van de interpreteerbaarheid van de gegevens in het klinisch onderzoek. Bij deze analyse wordt rekening gehouden met zowel de vorm (d.w.z. het ontwerp) als de functie (d.w.z. het specifieke doel of de specifieke doelen binnen het onderzoek) van de DHT. Het gebruik van DHT's om gegevens op afstand vast te leggen en te verzenden, vergroot de mogelijkheden voor individuen om deel te nemen aan gedecentraliseerde klinische proeven en zorgt ervoor dat diverse en ondervertegenwoordigde bevolkingsgroepen kunnen worden opgenomen.

In de definitieve richtlijn geeft de FDA overwegingen voor het gebruik van DHT's in klinische proeven om ervoor te zorgen dat de DHT geschikt is voor het beoogde doel en hoe geschikte DHT's voor klinische proeven kunnen worden gekozen. De definitieve richtlijn beschrijft ook de regelgevende indiening bij de FDA met betrekking tot DHT's, verificatie- en validatievereisten en het gebruik van DHT's in een klinische proefomgeving, en de bescherming en bewaring van gegevens bij het gebruik van DHT's.

Hieronder volgt een overzicht van de definitieve richtsnoeren:

Selectie van een DHT en redenen voor gebruik in een klinisch onderzoek

De definitieve richtlijn beschrijft hoe geschikte DHT's voor klinische proeven kunnen worden gekozen en bevat een verklarende woordenlijst en voorbeelden van verschillende soorten DHT's. Belangrijke overwegingen zijn onder meer de klinische gebeurtenis of het kenmerk van de ziekte of aandoening die van belang is, de populatie van de klinische proef, minimale technische en prestatiespecificaties voor DHT's, het ontwerp en de werking van DHT's en andere technologieën, en het gebruik van de eigen DHT's en/of andere technologieën van een deelnemer (zoals continue glucosemonitors en smartphones of tablets). De definitieve richtlijn geeft prioriteit aan het kiezen van DHT's die de effectiviteit van de proef vergroten en tegelijkertijd de veiligheid van de deelnemers en de integriteit van de gegevens waarborgen.

DHT-beschrijving in een inzending

Bij het indienen van klinische proeven waarbij DHT's worden gebruikt, moeten sponsors gedetailleerd beschrijven waarom de DHT geschikt is voor het onderzoek. Dit omvat een beschrijving van het ontwerp van de DHT, de technologische aspecten, de gegevensoutput en de manier waarop de DHT relevante klinische gebeurtenissen of kenmerken meet. Daarnaast moet de sponsor de gegevensstroom van de DHT naar de gegevensopslagplaats schetsen en aspecten met betrekking tot de bruikbaarheid bespreken, zoals de gebruikersinterface en het onderhoud van het apparaat. Ten slotte moeten privacy- en gegevensbeheerprocessen, waaronder verzameling, opslag, verzending en archivering, gedetailleerd worden beschreven om de integriteit en vertrouwelijkheid van de gegevens aan te tonen.

Evaluaties van DHT's

DHT's moeten worden geverifieerd en gevalideerd voor klinisch onderzoek. Verificatie houdt in dat wordt gecontroleerd of DHT's parameters zoals versnelling of temperatuur nauwkeurig meten, terwijl validatie bevestigt dat de DHT klinische gebeurtenissen of kenmerken in de doelgroep (bijv. aantal stappen of hartslag) op de juiste wijze beoordeelt. Het proces omvat het testen van DHT's onder verschillende omstandigheden, het evalueren van kalibratieprocessen en het waarborgen van consistente metingen tussen verschillende DHT's. Bruikbaarheidsevaluaties zijn ook van cruciaal belang om ervoor te zorgen dat de DHT efficiënt kan worden gebruikt door deelnemers aan proeven op afgelegen locaties, met behoud van nauwkeurigheid en betrokkenheid van de deelnemers. Dit uitgebreide proces garandeert de geschiktheid en betrouwbaarheid van DHT's voor klinische proeven.

Evaluatie van eindpunten waarbij gegevens zijn verzameld met behulp van DHT's

De FDA benadrukt de noodzaak om betrouwbare eindpunten in klinische onderzoeken met behulp van gegevens uit DHT's duidelijk te definiëren. De definitieve richtlijn bespreekt algemene principes voor het rechtvaardigen van verschillende soorten eindpunten (d.w.z. primaire, secundaire en verkennende) en het belang van het verkrijgen van input van belanghebbenden (bijv. patiënten, zorgverleners en ingenieurs) om de klinische relevantie en adequate gegevensverzameling door DHT's te waarborgen. Vastgestelde eindpunten die gebruikmaken van DHT's hoeven mogelijk niet opnieuw te worden gerechtvaardigd, maar verificatie en validatie blijven noodzakelijk. Nieuwe eindpunten bieden inzicht in de functies of prestaties van patiënten in de loop van de tijd en in verschillende omgevingen. Om het gebruik van nieuwe eindpunten te rechtvaardigen, moet worden gekeken naar de relevantie van het eindpunt voor de ervaringen van patiënten en de relatie met vergelijkbare, vastgestelde eindpunten.

Statistische analyse en overwegingen bij het ontwerp van onderzoeken

De FDA beoordeelt DHT-gegevens op basis van factoren zoals eindpunten, medische producten en patiëntenpopulaties. Gegevensanalyses moeten deel uitmaken van een statistisch analyseplan, zodat consistente methoden voor gegevensverzameling worden gegarandeerd voor alle onderzoeksgroepen. Non-inferioriteitsonderzoeken, onderzoeken die tot doel hebben aan te tonen dat een nieuwe behandeling niet slechter is dan een bestaande behandeling met een vooraf gespecificeerde marge, kunnen ongeschikt zijn wanneer de effectgroottes niet zijn vastgesteld met behulp van vergelijkbare DHT-metingen. Eindpunten en brongegevens moeten vooraf in het plan worden gespecificeerd. In onderzoeken in een late fase moet het estimatieframework gebruiken voor de beschrijving van het behandelingseffect (bijvoorbeeld het beschrijven van het behandelingseffect dat verband houdt met het doel van de klinische studie). Het plan moet rekening houden met gebeurtenissen die van invloed zijn op de gegevensverzameling of de interpretatie van eindpunten, ontbrekende gegevens aanpakken en strategieën definiëren voor het omgaan met technologische veranderingen en nalevingskwesties.

Risico-overwegingen bij het gebruik van DHT's

Sponsors, onderzoekers en institutionele beoordelingscommissies moeten rekening houden met de risico's die gepaard gaan met het gebruik van DHT's in klinische proeven. De definitieve richtlijn categoriseert risico's in klinische en privacygerelateerde kwesties, waarbij het belang wordt benadrukt van het evalueren van deze risico's, het communiceren ervan in documenten voor geïnformeerde toestemming en het aanpakken ervan in indieningen. Belangrijke punten zijn onder meer het beoordelen van fysieke risico's van DHT's, de kans op foutieve metingen die van invloed zijn op de behandeling, cyberbeveiligingsrisico's, inbreuken op de privacy en vereisten voor geïnformeerde toestemming. In het proces van geïnformeerde toestemming moeten de te verwachten risico's, het gebruik van gegevens, de te nemen maatregelen door deelnemers in geval van abnormale gebeurtenissen, de toegang tot gegevens, privacymaatregelen, extra kosten en de implicaties van licentieovereenkomsten voor eindgebruikers of servicevoorwaarden gedetailleerd worden beschreven.

Bescherming en bewaring van gegevens bij het gebruik van DHT's

Bij het gebruik van DHT's moeten gegevens en metagegevens veilig worden overgedragen en opgeslagen in een duurzame elektronische gegevensopslagplaats. De voorschriften van de FDA vereisen specifieke bewaring van gegevens voor klinische onderzoekers en sponsors, waaronder de inspectie van gegevens. De richtlijnen van de FDA van de FDA over elektronische systemen in klinisch onderzoek hebben betrekking op het op afstand vastleggen van gegevens via DHT's, met inbegrip van kwesties als toegangscontrole en audittrails. Sponsors moeten met de FDA overleggen over het type DHT-gegevens dat moet worden ingediend. Gegevens, met inbegrip van bijbehorende metagegevens, moeten worden bewaard overeenkomstig de vereisten van de FDA inzake het bewaren van gegevens en moeten in een voor mensen leesbaar formaat zijn. Brongegevens uit DHT's moeten beschikbaar zijn voor inspectie, en klinische onderzoekers zijn verantwoordelijk voor het controleren en bewaren van deze gegevens.

De richtlijnen van de FDA inzake DHT's voor gegevensverzameling op afstand hebben een aanzienlijke impact op gedecentraliseerde klinische proeven. Gedecentraliseerde onderzoeken zijn afhankelijk van technologieën om gegevens op afstand te verzamelen, waardoor er minder fysieke bezoeken aan locaties nodig zijn. Door een kader te bieden voor het selecteren, valideren en gebruiken van DHT's, helpen deze richtlijnen de betrouwbaarheid en naleving van de regelgeving van de gegevens die in dergelijke onderzoeken worden verzameld, te waarborgen. Dit kan leiden tot efficiënter, toegankelijker en patiëntgericht klinisch onderzoek, aangezien DHT's bredere deelname en realtime gegevensverzameling mogelijk maken, wat van cruciaal belang is voor het succes van gedecentraliseerde onderzoeken.

Deze veranderingen sluiten aan bij bredere initiatieven van het Witte Huis om het gebruik van geavanceerde technologie, en met name AI en draagbare technologieën, in de gezondheidszorg te stimuleren. Zo hielden president Trump en verschillende belangrijke gezondheidsadviseurs, waaronder HHS-minister Robert F. Kennedy Jr. en Dr. Mehmet Oz, directeur van de Centers for Medicare & Medicaid Services, op 30 juli 2025 een bijeenkomst met als thema 'Make Health Tech Great Again". Tijdens dit evenement werd een beroep gedaan op belangrijke leiders uit de technologiesector, zoals Amazon, Anthropic, Apple, Google en OpenAI, om "de basis te leggen voor een digitaal gezondheidszorgecosysteem van de volgende generatie dat de resultaten voor patiënten zal verbeteren, de lasten voor zorgverleners zal verminderen en waarde zal creëren."

Conclusie

De richtlijnen van de FDA inzake DHT's in klinisch onderzoek en het evenement 'Make Health Tech Great Again' geven aan dat de huidige regering belangstelling heeft voor geavanceerde technologieën in de gezondheidszorg. Daarom zullen technologiebedrijven en andere belangrijke belanghebbenden nauwlettend de trends en veranderingen in de regelgeving op het gebied van digitale gezondheidstechnologie volgen. Ook entiteiten die klinische proeven sponsoren, kunnen kansen zien in dit vernieuwde aandachtsgebied. Foley blijft de trends en ontwikkelingen op het gebied van digitale gezondheidstechnologie in het hele land volgen.

Meer weten?

Foley staat klaar om u te helpen bij het aanpakken van de korte- en langetermijngevolgen van wijzigingen in de regelgeving. Wij beschikken over de middelen om u te helpen bij het navigeren door deze en andere belangrijke juridische overwegingen met betrekking tot bedrijfsactiviteiten en sectorspecifieke kwesties. Neem contact op met de auteurs, uw Foley-relatiepartner, onze sector Gezondheidszorg en Biowetenschappenof onze sector Innovatieve Technologie .