Medicina personalizada na FDA: o âmbito e a importância do progresso em 2022
A Personalized Medicine Coalition (PMC) divulgou recentemente o seu relatório anual sobre o progresso da medicina de precisão, medido pelas aprovações da FDA em 2022 («Relatório»). Conforme resumido no Relatório, os marcos de 2022 incluem progressos em diagnósticos, terapêuticas e novas modalidades de tratamento.
1. Em 2022, foram aprovados 12 novos medicamentos identificados como medicamentos personalizados, o que representou cerca de 34% de todos os medicamentos recém-aprovados no ano passado.
2. Cinco novas terapias genéticas ou celulares foram aprovadas em 2022. Estas incluem o tratamento de doenças genéticas raras com poucas outras opções terapêuticas – beta talassemia, hemofilia B e adrenoleucodistrofia cerebral, mieloma múltiplo refratário e certos tipos de cancro da bexiga não invasivo muscular.
3. 12 sistemas de testes de diagnóstico foram autorizados ou aprovados. Destes 12, três eram novos testes de biomarcadores sanguíneos para terapias personalizadas contra o cancro. Além disso, várias das indicações aprovadas para 2022 irão promover testes independentes do tipo de tumor para orientar intervenções terapêuticas em determinados doentes com cancro.
4. Os tumores com mutações KRAS eram anteriormente considerados resistentes à terapia. No entanto, em 2022, foi aprovada uma nova terapia para tratar o cancro do pulmão de células não pequenas com mutações genéticas KRAS G12C, agora a segunda terapia direcionada para estes tipos de cancro.
5. A FDA também divulgou dois documentos preliminares de orientação que servirão para promover o desenvolvimento das áreas de terapia genética e terapia com receptores de antígenos quiméricos. O relatório indica que os «documentos prometem aumentar ainda mais a eficácia com que os desenvolvedores de produtos podem elaborar propostas para essa classe inovadora de tratamentos personalizados».
6. O primeiro de uma nova classe de medicamentos – os ativadores de células T – foi aprovado. O medicamento trata uma forma rara de cancro ocular denominada melanoma uveal HLA-A*01:01 positivo. Os ativadores de células T ligam-se a uma proteína encontrada nos tumores dos pacientes para provocar uma resposta imunológica.
O relatório da PMC conclui que o desenvolvimento contínuo de terapias personalizadas continua a melhorar os resultados dos pacientes e a tornar os cuidados de saúde mais eficientes, mas esse progresso não deve ser dado como garantido, instando os decisores políticos a continuarem a apoiar políticas que incentivem o avanço nessa área.