FDA aprova duas terapias genéticas para tratar a anemia falciforme, incluindo uma terapia baseada em CRISPR
Em 8 de dezembro de 2023, a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) aprovou o Casgevy e o Lyfgenia, ambas terapias genéticas baseadas em células para o tratamento da anemia falciforme em pacientes com 12 anos ou mais. Além disso, o Casgevy é o primeiro tratamento aprovado que utiliza o CRISPR, uma tecnologia inovadora de edição genética que foi a base da pesquisa que levou ao Prémio Nobel de Química de 2020.
Anemia falciforme
A anemia falciforme afeta cerca de 100.000 pacientes nos EUA, predominantemente na comunidade afro-americana. Uma mutação na hemoglobina, a proteína que transporta oxigénio nos glóbulos vermelhos, leva a uma alteração na forma dos glóbulos vermelhos, fazendo com que eles se assemelhem a uma foice. Infelizmente, essa forma em foice restringe o fluxo dos glóbulos vermelhos, limita o fornecimento de oxigénio aos tecidos, causa dor e resulta em danos nos órgãos, chamados eventos vaso-oclusivos (VOEs) ou crises vaso-oclusivas (VOCs).
Casgevy
O Casgevy foi aprovado para o tratamento da anemia falciforme em pacientes com VOCs recorrentes, tornando-se o primeiro tratamento aprovado que utiliza CRISPR/Cas9 para editar as células dos pacientes. Durante esse processo, as células estaminais do sangue são removidas do paciente, modificadas com CRISPR/Cas9 e devolvidas ao paciente por meio de uma infusão única. Antes do tratamento, as células estaminais do sangue do paciente são recolhidas e o paciente é submetido a quimioterapia para remover as células estaminais da medula óssea. O tratamento substitui então as células estaminais da medula óssea por células estaminais modificadas, permitindo que o paciente produza células sanguíneas sem a característica falciforme.
Durante os estudos clínicos, 44 pacientes foram tratados e 31 tiveram tempo suficiente para serem avaliados. 29 (93,5%) alcançaram o resultado primário de ausência de novos episódios de VOC.
Lyfgenia
A Lyfgenia também modifica as células dos pacientes, mas usa um vetor lentiviral em vez da tecnologia CRISPR. O processo de tratamento do paciente é semelhante ao da Casgey, pois as células são removidas do paciente e modificadas antes de serem reinfundidas na medula óssea. As células estaminais sanguíneas modificadas produzemHbAT87Q, uma hemoglobina derivada da terapia genética que atua de forma semelhante à hemoglobina A, a hemoglobina adulta normal produzida por células não afetadas pela anemia falciforme.
Casgevy e Lyfgenia receberam as designações deRevisão Prioritária,Medicamento Órfão,Fast TrackeTerapia Avançada de Medicina Regenerativa.
Implicações
As terapias genéticas e celulares são uma área empolgante de crescimento no setor farmacêutico. Com essas aprovações, novos tratamentos estarão disponíveis para pacientes que sofrem de anemia falciforme. É importante destacar que agora existe uma terapia CRISPR disponível; a tecnologia de edição genética CRISPR/Cas9 é onipresente no mundo da pesquisa e desenvolvimento e agora está dando um passo importante também no campo clínico.
Além disso, é empolgante que o CRISPR, uma técnica de edição genética adequada para fazer alterações em pares de bases únicas no ADN, esteja agora a ser aproveitada para ajudar pacientes que sofrem de doenças com mutações pontuais. Esta aprovação abre a possibilidade de tratamentos semelhantes em outras doenças para pacientes que procuram desesperadamente ajuda.
Para mais informações, clique aqui para ler o comunicado de imprensa completo da FDA.
