Utilização de tecnologias digitais de saúde em ensaios clínicos: apoio da MAHA e expectativas definidas na orientação final da FDA
As tecnologias digitais de saúde (DHT) são um aspeto fundamental da iniciativa Make America Healthy Again (MAHA). As DHT são sistemas tecnológicos focados na saúde que utilizam plataformas informáticas, conectividade, software e/ou sensores para desempenhar uma ou mais funções. Estas incluem dispositivos vestíveis, como smartwatches, monitores de fitness, monitores de pressão arterial ou glicemia e muito mais. De facto, no início deste ano, o secretário Kennedy disse aos membros da Comissão da Câmara dos Representantes que o seu objetivo é fazer com que todos os americanos utilizem DHT nos próximos quatro anos. Isso faz parte de um esforço maior para aumentar a qualidade dos cuidados de saúde, incorporando mais a telemedicina e a inteligência artificial no setor de saúde.
À medida que os DHTs se tornaram mais comuns no setor de cuidados de saúde pessoais, eles também ganharam popularidade em ensaios clínicos. Um dos muitos benefícios dos DHTs no contexto dos ensaios clínicos é a capacidade de capturar remotamente dados dos participantes do ensaio, onde quer que eles estejam, o que permite uma recolha de dados mais frequente ou contínua, oferecendo uma visão mais ampla sobre o paciente.
Em consonância com a iniciativa do HHS no sentido de aumentar a utilização de DHTs, a Food & Drug Administration (FDA) dos EUA publicou as suas orientação final sobre DHT para aquisição remota de dados em investigações clínicas em julho de 2024 (Orientação Final). Esta orientação abrangente fornece recomendações sobre o uso de DHTs para adquirir dados remotamente de participantes em ensaios clínicos que avaliam produtos médicos. A Orientação Final fornece recomendações para garantir que um DHT seja adequado à finalidade (ou seja, que o nível de validação associado ao DHT seja suficiente para apoiar o uso), incluindo a interpretabilidade de seus dados na investigação clínica. Essa análise envolve considerações tanto sobre a forma do DHT (ou seja, o design) quanto sobre a função (ou seja, finalidades distintas dentro da investigação). A utilização de DHTs para capturar e transmitir dados remotamente aumenta as oportunidades para os indivíduos participarem em ensaios clínicos descentralizados e permite a inclusão de populações diversas e sub-representadas.
Na Orientação Final, a FDA apresenta considerações sobre o uso de DHTs em ensaios clínicos para garantir que o DHT seja adequado à finalidade e como escolher DHTs adequados para ensaios clínicos. A Orientação Final também descreve a submissão regulatória à FDA que inclui DHTs, requisitos de verificação e validação e uso de DHTs em um ambiente de ensaio clínico, além da proteção de registros e retenção de dados ao usar DHTs.
Segue abaixo uma visão geral das Orientações Finais:
Seleção de um DHT e justificativa para uso em uma investigação clínica
A Orientação Final descreve como escolher DHTs adequados para ensaios clínicos e inclui um glossário, bem como exemplos que ilustram vários tipos de DHTs. As principais considerações incluem o evento clínico ou característica da doença ou condição de interesse, a população do ensaio clínico, especificações técnicas e de desempenho mínimas do DHT, design e operação de DHTs e outras tecnologias, e o uso de DHTs próprios do participante e/ou outras tecnologias (como monitores contínuos de glicose e smartphones ou tablets). A Orientação Final prioriza a escolha de DHTs que aumentem a eficácia do ensaio, garantindo a segurança dos participantes e a integridade dos dados.
Descrição do DHT numa submissão
Em submissões de ensaios clínicos envolvendo DHTs, os patrocinadores devem detalhar como o DHT é apropriado para o estudo. Isso inclui descrever o design do DHT, os aspetos tecnológicos, a saída de dados e como o DHT mede eventos ou características clínicas relevantes. Além disso, o patrocinador deve descrever o fluxo de dados do DHT para o repositório de dados e discutir aspetos de usabilidade, como a interface do utilizador e a manutenção do dispositivo. Por fim, os processos de privacidade e gestão de dados, incluindo recolha, armazenamento, transmissão e arquivamento, devem ser detalhados para demonstrar a integridade e confidencialidade dos dados.
Avaliações dos DHTs
Os DHTs devem ser verificados e validados para investigações clínicas. A verificação envolve garantir que os DHTs medem com precisão parâmetros como aceleração ou temperatura, enquanto a validação confirma que o DHT avalia adequadamente eventos ou características clínicas na população-alvo (por exemplo, contagem de passos ou frequência cardíaca). O processo inclui testar os DHTs em várias condições, avaliar os processos de calibração e garantir medições consistentes entre diferentes DHTs. As avaliações de usabilidade também são vitais para garantir que o DHT possa ser usado de forma eficiente pelos participantes do ensaio em ambientes remotos, mantendo a precisão e o envolvimento dos participantes. Este processo abrangente garante a adequação e a fiabilidade dos DHTs para ensaios clínicos.
Avaliação de desfechos envolvendo dados coletados usando DHTs
A FDA enfatiza a necessidade de definir claramente desfechos confiáveis em ensaios clínicos usando dados de DHTs. A Orientação Final discute princípios gerais para justificar vários tipos de desfechos (ou seja, primários, secundários e exploratórios) e a importância de obter contribuições das partes interessadas (por exemplo, pacientes, cuidadores e engenheiros) para garantir a relevância clínica e a captura adequada de dados por DHTs. Os desfechos estabelecidos usando DHTs podem não exigir novas justificativas, mas a verificação e a validação ainda são necessárias. Desfechos novos oferecem insights sobre as funções ou o desempenho do paciente ao longo do tempo e em vários contextos. Justificar o uso de desfechos novos envolve considerar a relevância do desfecho para as experiências do paciente e sua relação com desfechos semelhantes e estabelecidos.
Considerações sobre análise estatística e desenho de ensaios clínicos
A FDA avalia os dados de DHT com base em fatores como desfechos, produtos médicos e populações de pacientes. As análises de dados devem fazer parte de um plano de análise estatística, garantindo métodos consistentes de recolha de dados em todos os braços do estudo. Os desenhos de ensaios de não inferioridade, ensaios que visam demonstrar que um novo tratamento não é pior do que um tratamento existente por uma margem pré-especificada, podem ser inadequados quando os tamanhos dos efeitos não foram estabelecidos usando medições DHT semelhantes. Os desfechos e os dados de origem devem ser pré-especificados no plano. Os ensaios de fase tardia devem usar a estrutura estimand para descrição do efeito do tratamento (por exemplo, descrevendo o efeito do tratamento associado ao objetivo do ensaio clínico). O plano deve levar em conta eventos que afetam a coleta de dados ou a interpretação dos desfechos, abordar dados ausentes e definir estratégias para lidar com mudanças tecnológicas e questões de conformidade.
Considerações sobre riscos ao usar DHTs
Os patrocinadores, investigadores e comissões de ética em investigação devem considerar os riscos associados ao uso de DHTs em ensaios clínicos. A Orientação Final categoriza os riscos em questões clínicas e relacionadas à privacidade, enfatizando a importância de avaliar esses riscos, comunicá-los em documentos de consentimento informado e abordá-los nas submissões. Os pontos principais incluem a avaliação dos riscos físicos dos DHTs, o potencial de medições erradas que afetam o tratamento, ameaças à segurança cibernética, violações de privacidade e requisitos de consentimento informado. O processo de consentimento informado deve detalhar os riscos previsíveis, o uso de dados, a ação do participante em caso de eventos anormais, o acesso aos dados, as medidas de privacidade, os custos adicionais e as implicações dos contratos de licença do utilizador final ou dos termos de serviço.
Proteção de registos e retenção de dados ao utilizar DHTs
Ao utilizar DHTs, os dados e metadados devem ser transferidos e armazenados de forma segura num repositório de dados eletrónicos durável. Os regulamentos da FDA exigem a retenção específica de registos para investigadores clínicos e patrocinadores, o que inclui a inspeção dos registos. A orientação da FDA sobre sistemas eletrónicos em investigações clínicas abordam a captura remota de dados por meio de DHTs, incluindo questões de controlo de acesso e trilhas de auditoria. Os patrocinadores devem discutir com a FDA o tipo de dados DHT a serem enviados. Os dados, incluindo os metadados associados, devem ser mantidos de acordo com os requisitos de retenção de registros da FDA e estar em um formato legível por humanos. Os dados de origem dos DHTs devem estar disponíveis para inspeção, e os investigadores clínicos são responsáveis por revisar e reter esses dados.
As orientações da FDA sobre DHTs para aquisição remota de dados têm um impacto significativo nos ensaios clínicos descentralizados. Os ensaios descentralizados dependem de tecnologias para recolher dados remotamente, reduzindo a necessidade de visitas físicas ao local. Ao fornecer uma estrutura para selecionar, validar e usar DHTs, esses documentos de orientação ajudam a garantir a confiabilidade e a conformidade regulatória dos dados recolhidos nesses ensaios. Isso pode levar a uma pesquisa clínica mais eficiente, acessível e centrada no paciente, pois os DHTs permitem uma participação mais ampla e a recolha de dados em tempo real, vitais para o sucesso dos ensaios descentralizados.
Essas mudanças estão em consonância com iniciativas mais amplas da Casa Branca para aumentar o uso de tecnologia avançada e, particularmente, IA e tecnologias vestíveis na área da saúde. Por exemplo, em 30 de julho de 2025, o presidente Trump e vários conselheiros importantes da área da saúde, incluindo o secretário do HHS, Robert F. Kennedy, Jr., e o administrador dos Centros de Serviços Medicare e Medicaid, Dr. Mehmet Oz, realizaram um evento chamado “Make Health Tech Great Again» (Tornar a tecnologia da saúde grande novamente). O evento convocou líderes importantes do setor de empresas de tecnologia, como Amazon, Anthropic, Apple, Google e OpenAI, para «começar a lançar as bases para um ecossistema de saúde digital de última geração que irá melhorar os resultados dos pacientes, reduzir a carga dos prestadores de serviços e gerar valor.”
Conclusão
As orientações da FDA sobre DHTs em investigações clínicas e o evento Make Health Tech Great Again sinalizam o interesse do atual governo em buscar tecnologias avançadas na área da saúde. Para isso, empresas de tecnologia e outras partes interessadas importantes deverão prestar muita atenção às tendências e mudanças regulatórias no setor de tecnologia digital da saúde. Entidades que patrocinam ensaios clínicos também podem ver oportunidades nessa área de foco renovada. A Foley continua a monitorar as tendências e os desenvolvimentos da tecnologia digital da saúde em todo o país.
Quer saber mais?
- Navegar na orientação proposta pela FDA sobre IA e modelos não animais: Salvaguardar a inovação no desenvolvimento de medicamentos
- Mesa redonda sobre tecnologia médica: o que a administração Trump significa para empresas e investidores
- Desenvolvimento de medicamentos com IA: FDA divulga rascunho de orientação
- Investigações clínicas da FDA: novas orientações sobre sistemas eletrónicos
A Foley está aqui para ajudá-lo a lidar com os impactos de curto e longo prazo decorrentes das mudanças regulatórias. Temos os recursos para ajudá-lo a navegar por essas e outras considerações jurídicas importantes relacionadas às operações comerciais e questões específicas do setor. Entre em contacto com os autores, o seu parceiro de relacionamento da Foley, o nosso Setor de Saúde e Ciências da Vidaou ao nosso Setor de Tecnologia Inovadora em caso de dúvidas.
