FDA erwägt Preisgestaltung von Arzneimitteln: Führung nennt Verbraucherkosten als Grund für Änderungen an Biosimilar-Empfehlungen

"Durch die Straffung des Entwicklungsprozesses für Biosimilars und die Förderung der Austauschbarkeit können wir die Kosten für fortschrittliche Behandlungen von Krebs, Autoimmunkrankheiten und seltenen Erkrankungen, von denen Millionen von Amerikanern betroffen sind, massiv senken." - FDA-Kommissar Martin Makary, 29. Oktober 2025.

Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) hat traditionell davon abgesehen, die Preisgestaltung von Medikamenten zu berücksichtigen - und das aus gutem Grund. Die wissenschaftliche Feststellung, ob ein reguliertes Produkt die gesetzlichen Zulassungsvoraussetzungen erfüllt, sollte von künftigen Überlegungen zu möglichen Kosten getrennt werden. Der Federal Food, Drug, and Cosmetic Act sieht nicht vor, dass die FDA die Preisgestaltung während des Zulassungsverfahrens bewertet. In der Vergangenheit wurden Preisgestaltungsüberlegungen jedoch von anderen Bundesbehörden angestellt, z. B. von den Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS), die über Medicare direkt für die abgedeckten Produkte zahlen.

Auch der Kongress spielt eine Rolle, indem er Gesetze erlässt, die es der FDA ermöglichen, Medikamente und Biologika auf verkürzten Wegen zuzulassen, mit dem erklärten Ziel, den Wettbewerb zu erhöhen und die Preise zu senken. Für biologische Produkte sieht das abgekürzte Zulassungsverfahren, das in Abschnitt 351 des Public Health Service Act (PHSA) (42 U.S.C. § 262(k)) kodifiziert ist, vor, dass ein Antrag die Biosimilarität mit einem Referenzprodukt auf der Grundlage von Daten nachweisen muss, einschließlich "klinischer Studien, die ausreichen, um die Sicherheit, Reinheit und Wirksamkeit" unter den genehmigten Anwendungsbedingungen nachzuweisen. Gemäß dem PHSA kann die FDA festlegen, dass bestimmte Datenanforderungen für bestimmte Anträge nicht erforderlich sind (42 U.S.C. § 262(k)(2)(A)(ii)). Im Jahr 2015 gab die FDA Leitlinien heraus, in denen Überlegungen zu vergleichenden klinischen Studien dargelegt werden. 

Am 29. Oktober 2025 veröffentlichte die FDA den Entwurf eines neuen Leitfadens mit aktualisierten Empfehlungen zur Bewertung der Notwendigkeit von vergleichenden Wirksamkeitsstudien (CES). Dieses vierseitige Dokument deutet auf eine Verschiebung hin, die auf der jahrzehntelangen Erfahrung der Behörde beruht und die vergleichende analytische Bewertung (Comparative Analytical Assessment, CAA), die außerhalb des menschlichen Körpers durchgeführt wird, gegenüber CES für therapeutische Proteinbiologika bevorzugt, da die FDA zu dem Schluss gekommen ist, dass CAA im Allgemeinen effektiver für den Nachweis der Biosimilarität ist.

Der neue "gestraffte" Rahmen des Entwurfs für die Beurteilung, wann CES notwendig sind, berücksichtigt nicht die Kosten für die US-Verbraucher, obwohl FDA-Kommissar Makary die Kosten für CES als einen Hauptgrund für den neuen Rahmen für die Beurteilung, wann CES für Biosimilars durchgeführt werden sollten, anführte.

Während Fortschritte in der Analysewissenschaft die Empfindlichkeit verbessern und das Gesetz der FDA erlaubt, die Datenanforderungen für Biosimilarität zu spezifizieren, verdient die Frage, inwieweit die FDA-Führung bei der Auslegung der gesetzlichen Anforderungen die Kostenauswirkungen für die Verbraucher berücksichtigt, eine weitere Diskussion. Kostenerwägungen sind wichtig, aber das Hauptmandat der FDA besteht weiterhin darin, sicherzustellen, dass die Produkte sicher, rein und wirksam sind.

Unserer Ansicht nach sollte sich die FDA ausschließlich auf die wissenschaftlichen Vorzüge eines Antrags konzentrieren, oder, wenn der Nutzen für den Verbraucher eine Rolle spielt, sollten die Behörden des Gesundheitsministeriums (Department of Health & Human Services, HHS) die wissenschaftlichen Vorzüge und den Nutzen für den Verbraucher während des gesamten Regulierungsprozesses transparent und in Zusammenarbeit bewerten, anstatt irgendwo dazwischen zu operieren.

Wir werden weiterhin beobachten, wie Preiserwägungen die Prüfung und Zulassung von Biologika, Biosimilars, Arzneimitteln und Medizinprodukten beeinflussen.

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