La FDA se penche sur le prix des médicaments : La direction cite le coût pour le consommateur comme un facteur de changement dans les recommandations sur les biosimilaires

"En rationalisant le processus de développement des biosimilaires et en favorisant l'interchangeabilité, nous pouvons réduire considérablement les coûts des traitements avancés contre le cancer, les maladies auto-immunes et les maladies rares qui touchent des millions d'Américains. - Martin Makary, commissaire de la FDA, 29 octobre 2025.

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis s'est traditionnellement abstenue d'examiner la question du prix des médicaments, et ce pour de bonnes raisons. La détermination scientifique de la conformité d'un produit réglementé à la norme légale d'approbation doit être séparée des considérations futures sur le coût potentiel. La loi fédérale sur les aliments, les médicaments et les cosmétiques ne contient aucune disposition permettant à la FDA d'évaluer les prix au cours de la procédure d'approbation, bien que, historiquement, les délibérations sur les prix aient eu lieu dans d'autres agences fédérales, telles que les Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS), qui paient directement pour les produits couverts par Medicare.

Le Congrès joue également un rôle en promulguant des lois qui permettent à la FDA d'approuver des médicaments et des produits biologiques par des voies abrégées dans le but déclaré d'accroître la concurrence et de faire baisser les prix. Pour les produits biologiques, la procédure d'autorisation abrégée, codifiée à l'article 351 du Public Health Service Act (PHSA) (42 U.S.C. § 262(k)), exige qu'une demande démontre la biosimilarité avec un produit de référence sur la base de données, y compris des "études cliniques... suffisantes pour démontrer l'innocuité, la pureté et l'efficacité" dans les conditions d'utilisation approuvées. La PHSA permet à la FDA de déterminer que certaines exigences en matière de données peuvent être inutiles pour des applications spécifiques (42 U.S.C. § 262(k)(2)(A)(ii)). En 2015, la FDA a publié des lignes directrices décrivant les considérations relatives aux études cliniques comparatives. 

Le 29 octobre 2025, la FDA a publié un nouveau projet de guide contenant des recommandations actualisées sur l'évaluation de la nécessité d'études comparatives d'efficacité (CES). Ce document de quatre pages indique un changement, basé sur la décennie d'expérience de l'agence, qui favorise les évaluations analytiques comparatives (CAA) menées en dehors du corps humain plutôt que les CES pour les protéines thérapeutiques biologiques, car la FDA a conclu que les CAA sont généralement plus efficaces pour démontrer la biosimilarité.

Le nouveau cadre "rationalisé" du projet pour déterminer si les CES sont nécessaires ne tient pas compte des coûts pour les consommateurs américains, bien que le commissaire Makary de la FDA ait cité le coût des CES comme l'une des principales raisons du nouveau cadre pour déterminer quand les CES doivent être menés pour les biosimilaires.

Bien que les progrès de la science analytique améliorent la sensibilité et que la loi permette à la FDA de spécifier les exigences en matière de données pour la biosimilarité, la mesure dans laquelle les dirigeants de la FDA prennent en compte les implications en termes de coûts pour les consommateurs dans l'interprétation des exigences statutaires mérite d'être examinée plus avant. Les considérations de coût sont importantes, mais la mission première de la FDA reste de veiller à ce que les produits soient sûrs, purs et puissants.

Selon nous, la FDA devrait se concentrer uniquement sur les mérites scientifiques d'une demande ou, si la valeur pour le consommateur est prise en compte, les agences du ministère de la santé et des services sociaux (HHS) devraient évaluer de manière transparente et collaborative les mérites scientifiques et les avantages pour le consommateur tout au long du processus réglementaire, plutôt que d'opérer quelque part entre les deux.

Nous continuerons à surveiller la manière dont les considérations de prix influencent l'examen et l'approbation des produits biologiques, des biosimilaires, des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux.

Foley est là pour vous aider à résoudre les problèmes que posent les produits réglementés par la FDA. Nous disposons des ressources nécessaires pour vous aider à faire face à ces questions et à d'autres considérations juridiques importantes liées aux opérations commerciales et aux questions spécifiques à l'industrie. N'hésitez pas à contacter les auteurs, votre partenaire Foley ou notre équipe de spécialistes. Secteur des soins de santé et des sciences de la vie pour toute question.