米国食品医薬品局（FDA）は、リラグルチド（ビクトーザ®）、セマグルチド（オゼンピック®、ウェゴビー®）およびチルゼパチド（モンジャロ®、ゼップバウンド®）を含む特定のGLP-1薬の商業化および使用を承認している。これらの薬剤は、肥満症や2型糖尿病などの特定の疾患の治療薬としてFDAの承認を受けているが、肥満症や糖尿病以外の用途や疾患の可能性についても研究が進められている。
GLP-1薬は、高血圧、中毒、心不全、腎臓病、睡眠時無呼吸症候群、変形性関節症、そしてパーキンソン病やアルツハイマー病など、幅広い疾患の治療に役立つ可能性があると医学界や科学界で考えられているため、さらなる用途の研究が進められている。研究者らは現在、これらの病態を治療するGLP-1薬の可能性を探っており、臨床試験が進行中である。GLP-1に焦点を当てた臨床試験のリストはClinicalTrials.govで入手可能である。
医薬品承認プロセス
GLP-1製剤が新たな患者集団または新たな病態に対してFDAにより承認されるまでは、FDAが承認した添付文書に記載されていない病態または患者に対する本剤の使用に関するいかなる処方箋も、「適応外」処方とみなされます。医薬品メーカーは、"適応外使用 "のために医薬品を宣伝してはならない。適応外使用」のための医薬品の処方は、処方する医師の唯一の裁量と専門的な医学的判断に基づいて行われなければならない。 適応外使用というステータスは、その医薬品が少なくとも1つの他の（適応）使用についてFDAによって承認されているにもかかわらず、患者の保険適用や保険金支払いの判断に影響を与える場合がある。
申請者はFDAに新薬承認申請書（NDA）を提出し、新たな特定の患者集団のような新たな使用目的または使用適応症に対する医薬品の販売承認を受けなければならない。新しい使用目的または適応症（例えば、新しい患者集団）に対して医薬品を合法的に販売する前に、新しい使用目的または適応症の安全性と有効性が、十分に管理された臨床試験によって証明されなければなりません。
新薬は通常、FDAの承認を得るまでに3段階の臨床試験を経なければならない：
- フェーズ1-少数の健康な被験者；安全性と用量を評価する。
- フェーズ2-研究対象の疾患や状態に罹患した被験者をより多く集め、有効性と安全性を評価する。
- フェーズ3-多くの場合、複数の場所でより多くの被験者を集め、有効性の確認、副作用のモニタリング、新しい治療法と標準治療の比較を行う。
- 第3相試験は通常、無作為化二重盲検プラセボ対照試験としてデザインされる。
臨床試験の実施にはかなりの時間と労力、資源がかかる。従来のNDAの経路で医薬品承認を得るには、数年（多くの場合、最長15年）かかり、数百万ドルの費用がかかる。
早期承認のための臨床試験デザイン
GLP-1製剤は肥満症や糖尿病以外にも様々な疾患の治療薬として期待されているにもかかわらず、必要な臨床試験を実施するために多大な時間、労力、資源が必要とされるため、新たな適応症の医薬品承認を取得することは依然として困難な課題である。幸いなことに、FDAは、FDAが承認したGLP-1製剤のような、既に承認された薬剤の新たな用途や適応を開発する申請者にとって有用と思われる早期承認経路を提供している。
505(b)(2)のNDAパスウェイは、医薬品承認のための合理化されたルートを提供するもので、FDAは、申請者自身がデータを開発していない場合であっても、新しい適応症のNDAの審査時に既存のデータを考慮することができる。
このパスウェイは、申請者が既にFDAで承認されている有効成分の安全性と有効性を立証するための外部研究からのデータを含めることができるため、承認プロセスを加速し、コストを削減することができる。申請者は、新たな適応症を裏付ける研究結果など独自のデータを提出しなければならないが、既に承認されている医薬品について既に知られていることを示す既存のデータに依拠することもできる。
FDAが承認したGLP-1の新たな適応を裏付ける臨床試験を計画する場合、申請者は以下のことを行うべきである：
- 開発の規模、範囲、スケジュール、コストを削減するために、既存のデータ（例えば、公開データや過去のFDAの調査結果）を活用する方法を検討する。
- 公開されているデータを見つけるために、包括的な文献調査を行う。
- 薬剤について既に知られていることと、提案されている薬剤の改良をうまく橋渡しすることを目的とした試験を開発する。
- 治験前新薬（IND）相会議、タイプC会議、プレNDA会議などの会議を通じてFDAと緊密に連携し、提案された試験の範囲についてFDAの意見を得る。
- 独占期間と 特許／マーケティング戦略を慎重に評価する。
この種の試験に適用される要件が増加しているため、これらの試験を実施する企業は、すべての試験がNDA審査時にFDAが要求する詳細かつ徹底したレベルを適切に捉えていることを確実にするために、医薬品開発プログラムを慎重に構成することが極めて重要である。これらの企業は、このプロセスを通じてFDAと強固な協力関係を維持すること、このユニークな薬効分類に影響を与える可能性のある新しいガイダンスに関する情報を常に入手すること、すべての臨床データ、情報、結果がスポンサーによって保護され、秘密保持され、所有されるよう臨床試験契約の交渉時に細心の注意を払うこと、臨床試験スポンサーとして企業がすべての品質システムおよびその他のFDA要件を満たすことを保証する強力なコンプライアンスプログラムを確立することが不可欠である。
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