"바이오시밀러 개발 프로세스를 간소화하고 상호 호환성을 발전시킴으로써 수백만 명의 미국인에게 영향을 미치는 암, 자가 면역 질환 및 희귀 질환에 대한 첨단 치료의 비용을 크게 절감할 수 있습니다." - 마틴 마카리 FDA 위원, 2025년 10월 29일.
미국 식품의약국(FDA)은 전통적으로 의약품 가격에 대한 고려를 자제해 왔으며, 그럴 만한 이유가 있습니다. 규제 대상 제품이 법적 승인 기준을 충족하는지 여부에 대한 과학적 판단은 향후 잠재적 비용에 대한 고려와 분리되어야 합니다. 연방 식품, 의약품 및 화장품법에는 FDA가 승인 과정에서 가격을 평가하는 조항이 없지만, 역사적으로 가격 심의는 메디케어를 통해 보험 적용 제품에 대해 직접 비용을 지불하는 메디케어 및 메디케이드 서비스 센터(CMS)와 같은 다른 연방 기관에서 이루어졌습니다.
의회는 또한 경쟁을 촉진하고 가격을 낮추기 위해 FDA가 약식 절차를 통해 의약품 및 생물학적 제제를 승인할 수 있도록 하는 법률을 제정하여 역할을 담당하고 있습니다. 생물학적 제품의 경우, 공중보건서비스법(PHSA) 351조(42 U.S.C. § 262(k)에 명문화된 약식 허가 절차에서는 승인된 사용 조건에서 "안전성, 순도 및 효능을 입증하기에 충분한 임상 연구"를 포함한 데이터를 기반으로 참조 제품과의 바이오시밀러성을 입증하는 신청서를 제출해야 합니다. PHSA는 FDA가 특정 신청에 대해 특정 데이터 요건이 불필요할 수 있다고 판단할 수 있도록 허용합니다(42 U.S.C. § 262(k)(2)(A)(ii)). 2015년에 FDA는 비교 임상 연구와 관련된 고려 사항을 설명하는 지침을 발표했습니다.
2025년 10월 29일, FDA는 비교 유효성 연구(CES)의 필요성 평가에 대한 업데이트된 권고사항이 포함된 새로운 지침 초안을 발표했습니다. 4페이지 분량의 이 문서는 FDA가 지난 10년간의 경험을 바탕으로 치료용 단백질 생물학적 제제에 대해 CES보다 인체 외부에서 수행되는 비교 분석 평가(CAA)를 선호한다는 변화를 나타내며, 이는 일반적으로 CAA가 바이오시밀러를 입증하는 데 더 효과적이라는 결론을 내렸기 때문입니다.
초안의 새로운 '간소화' 프레임워크는 CES가 필요한 시기를 평가하는 데 있어 미국 소비자에 대한 비용을 고려하지 않지만, FDA 위원인 마카리는 바이오시밀러에 대해 CES를 실시해야 하는 시기를 평가하는 새로운 프레임워크의 주된 이유로 CES의 비용을 꼽았습니다.
분석 과학의 발전으로 민감도가 향상되고 FDA가 바이오시밀러에 대한 데이터 요건을 명시할 수 있게 되었지만, FDA 경영진이 법적 요건을 해석할 때 소비자에 대한 비용 영향을 고려하는 정도는 더 논의할 필요가 있습니다. 비용 고려도 중요하지만 FDA의 주요 임무는 여전히 제품의 안전하고 순수하며 강력한 효능을 보장하는 것입니다.
저희는 FDA가 신청의 과학적 장점에만 초점을 맞추거나, 소비자 가치를 고려하는 경우 보건복지부(HHS) 기관이 규제 프로세스 전반에 걸쳐 과학적 장점과 소비자 혜택을 투명하고 협력적으로 평가해야 하며, 그 중간에서 운영하지 않아야 한다고 생각합니다.
가격 고려 사항이 생물학적 제제, 바이오시밀러, 의약품 및 의료 기기의 검토 및 승인에 어떤 영향을 미치는지 지속적으로 모니터링할 것입니다.
Foley는 FDA에서 규제하는 제품에서 발생하는 문제를 해결하는 데 도움을 드립니다. 비즈니스 운영 및 산업별 문제와 관련된 이러한 사항 및 기타 중요한 법적 고려 사항을 탐색하는 데 도움이 되는 리소스를 보유하고 있습니다. 해당 문서의 저자, Foley 관계 파트너 또는 다음 연락처로 문의하시기 바랍니다. 의료 및 생명 과학 분야 에 문의하세요.
