FDA overweegt prijsstelling geneesmiddelen: De leiding noemt de kosten voor de consument een drijfveer voor veranderingen in de aanbevelingen voor biosimilars

"Door het stroomlijnen van het biosimilar ontwikkelingsproces en het bevorderen van uitwisselbaarheid, kunnen we enorme kostenbesparingen bereiken voor geavanceerde behandelingen voor kanker, auto-immuunziekten en zeldzame aandoeningen die miljoenen Amerikanen treffen." - FDA commissaris Martin Makary, 29 oktober 2025.

De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft zich van oudsher onthouden van het in overweging nemen van de prijs van medicijnen - en daar is een goede reden voor. Wetenschappelijke bepalingen of een gereguleerd product voldoet aan de wettelijke norm voor goedkeuring moeten worden gescheiden van toekomstige overwegingen over mogelijke kosten. De Federal Food, Drug, and Cosmetic Act bevat geen bepaling die de FDA toestaat om de prijsstelling te evalueren tijdens het goedkeuringsproces, hoewel prijsstellingsoverleg in het verleden wel plaatsvond bij andere federale instanties, zoals de Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS), die direct betalen voor gedekte producten via Medicare.

Het Congres speelt ook een rol door wetgeving uit te vaardigen die de FDA toestaat om geneesmiddelen en biologische producten via verkorte routes goed te keuren met het verklaarde doel om de concurrentie te vergroten en de prijzen te verlagen. Voor biologische producten vereist de verkorte vergunningsprocedure, die is gecodificeerd in sectie 351 van de Public Health Service Act (PHSA) (42 U.S.C. § 262(k)), dat een aanvraag de biosimilariteit met een referentieproduct aantoont op basis van gegevens, waaronder "klinische studies ... voldoende om de veiligheid, zuiverheid en werkzaamheid aan te tonen" in goedgekeurde gebruiksomstandigheden. De PHSA staat FDA toe om te bepalen dat bepaalde gegevensvereisten niet nodig zijn voor specifieke aanvragen (42 U.S.C. § 262(k)(2)(A)(ii)). In 2015 gaf de FDA richtlijnen uit met overwegingen die relevant zijn voor vergelijkende klinische studies. 

Op 29 oktober 2025 heeft de FDA een nieuwe ontwerprichtlijn uitgebracht met bijgewerkte aanbevelingen voor het beoordelen van de noodzaak van vergelijkende effectiviteitsonderzoeken (CES). Dit document van vier pagina's geeft een verschuiving aan, gebaseerd op tien jaar ervaring van het agentschap, waarbij de voorkeur wordt gegeven aan vergelijkende analytische evaluaties (CAA) die buiten het menselijk lichaam worden uitgevoerd boven CES voor therapeutische eiwitbiologica, omdat de FDA heeft geconcludeerd dat CAA over het algemeen effectiever is om biosimilariteit aan te tonen.

Het nieuwe "gestroomlijnde" kader van het ontwerp om te beoordelen wanneer CES noodzakelijk zijn, houdt geen rekening met de kosten voor Amerikaanse consumenten, hoewel FDA-commissaris Makary de kosten van CES aanhaalde als een primaire reden voor het nieuwe kader om te beoordelen wanneer CES moeten worden uitgevoerd voor biosimilars.

Hoewel vooruitgang in de analytische wetenschap de gevoeligheid verbetert en de wet de FDA toestaat om gegevensvereisten voor biosimilariteit te specificeren, verdient de mate waarin het FDA leiderschap rekening houdt met de kostenimplicaties voor consumenten bij het interpreteren van wettelijke vereisten verdere discussie. Kostenoverwegingen zijn belangrijk, maar het primaire mandaat van de FDA blijft het garanderen dat producten veilig, zuiver en krachtig zijn.

Naar onze mening zou de FDA zich uitsluitend moeten richten op de wetenschappelijke verdiensten van een aanvraag of, als de waarde voor de consument in overweging wordt genomen, zouden de agentschappen van het Department of Health & Human Services (HHS) op transparante wijze en in samenwerking de wetenschappelijke verdiensten en het voordeel voor de consument moeten evalueren tijdens het regelgevingsproces in plaats van ergens tussenin te opereren.

We zullen blijven volgen hoe prijsoverwegingen de beoordeling en goedkeuring van biologische middelen, biosimilars, geneesmiddelen en medische hulpmiddelen beïnvloeden.

Foley is er om u te helpen de problemen aan te pakken die zich voordoen bij producten die door de FDA worden gereguleerd. Wij beschikken over de middelen om u te helpen bij deze en andere belangrijke juridische overwegingen met betrekking tot bedrijfsvoering en branchespecifieke kwesties. Neem contact op met de auteurs, uw Foley-relatiepartner of onze Sector Gezondheidszorg & Biowetenschappen met vragen.