A FDA analisa os preços dos medicamentos: A liderança cita o custo para o consumidor como um fator de mudança nas recomendações sobre biossimilares

"Ao simplificar o processo de desenvolvimento de biossimilares e ao ajudar a promover a permutabilidade, podemos conseguir reduções de custos enormes para tratamentos avançados de cancro, doenças auto-imunes e doenças raras que afectam milhões de americanos." - Martin Makary, Comissário da FDA, 29 de outubro de 2025.

A U.S. Food and Drug Administration (FDA) tem-se abstido tradicionalmente de considerar os preços dos medicamentos - e por boas razões. As determinações científicas sobre se um produto regulamentado cumpre as normas legais para aprovação devem ser separadas de futuras considerações sobre o custo potencial. A Lei Federal dos Alimentos, Medicamentos e Cosméticos não prevê que a FDA avalie os preços durante o processo de aprovação, embora historicamente as deliberações sobre preços tenham ocorrido noutras agências federais, como os Centros de Serviços Medicare e Medicaid (CMS), que pagam diretamente os produtos abrangidos através do Medicare.

O Congresso também desempenha um papel importante ao promulgar legislação que permite à FDA aprovar medicamentos e produtos biológicos através de vias abreviadas com o objetivo declarado de aumentar a concorrência e baixar os preços. No caso dos produtos biológicos, o processo de licenciamento abreviado, codificado na secção 351 da Lei dos Serviços de Saúde Pública (PHSA) (42 U.S.C. § 262(k)), exige que um pedido demonstre a biossimilaridade com um produto de referência com base em dados, incluindo "estudos clínicos... suficientes para demonstrar segurança, pureza e potência" em condições de utilização aprovadas. A PHSA permite que a FDA determine que certos requisitos de dados podem ser desnecessários para aplicações específicas (42 U.S.C. § 262(k)(2)(A)(ii)). Em 2015, a FDA emitiu orientações que descrevem considerações relevantes para estudos clínicos comparativos. 

Em 29 de outubro de 2025, a FDA publicou um novo projeto de orientação com recomendações actualizadas sobre a avaliação da necessidade de estudos de eficácia comparativa (CES). Este documento de quatro páginas indica uma mudança, com base na década de experiência da agência, que favorece avaliações analíticas comparativas (CAA) conduzidas fora do corpo humano em vez de CES para proteínas biológicas terapêuticas, pois a FDA concluiu que a CAA é geralmente mais eficaz na demonstração de biossimilaridade.

O novo quadro "simplificado" do projeto para avaliar quando são necessários CES não tem em conta os custos para os consumidores dos EUA, embora o Comissário da FDA, Makary, tenha citado a despesa dos CES como uma das principais razões para o novo quadro para avaliar quando devem ser realizados CES para os biossimilares.

Embora os avanços na ciência analítica melhorem a sensibilidade, e a lei permita que a FDA especifique os requisitos de dados para a biossimilaridade, o grau em que a liderança da FDA considera as implicações de custo para os consumidores na interpretação dos requisitos estatutários merece uma discussão mais aprofundada. As considerações de custo são importantes, mas o mandato principal da FDA continua a ser o de garantir que os produtos sejam seguros, puros e potentes.

Na nossa opinião, a FDA deve concentrar-se apenas nos méritos científicos de um pedido ou, se o valor para o consumidor for considerado, as agências do Departamento de Saúde e Serviços Humanos (HHS) devem avaliar de forma transparente e colaborativa o mérito científico e o benefício para o consumidor ao longo de todo o processo regulamentar, em vez de operar algures no meio.

Continuaremos a monitorizar a forma como as considerações de preço influenciam a revisão e aprovação de produtos biológicos, biossimilares, produtos farmacêuticos e dispositivos médicos.

A Foley está aqui para ajudá-lo a resolver os problemas que surgem com os produtos regulamentados pela FDA. Temos os recursos para ajudá-lo a navegar por essas e outras considerações legais importantes relacionadas a operações comerciais e questões específicas do setor. Por favor, entre em contacto com os autores, com o seu parceiro de relacionamento Foley ou com o nosso Setor de Saúde e Ciências da Vida em caso de dúvidas.