Medicina personalizada: Directrices de la FDA para el progreso en 2021: enfoque en terapias
La Coalición de Medicina Personalizada (PMC) publicó MEDICINA PERSONALIZADA EN LA FDA: Alcance y relevancia de los avances en 2021 (Informe de 2021), su reciente estudio sobre las terapias personalizadas y las pruebas diagnósticas aprobadas por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) que hacen posibles dichas terapias. El Informe de 2021 destaca que los medicamentos personalizados representaron más de un tercio de las aprobaciones de nuevos fármacos en 2021 y el 25 % o más de todas las aprobaciones de la FDA en cada uno de los últimos siete años.1
Aprobaciones terapéuticas de la FDA en 2021
Diecisiete nuevas entidades moleculares (NME)2 y dos nuevas terapias basadas en células aprobadas por la FDA en 2021 eran terapias personalizadas.3
Los NME aprobados tratan:4 1. VIH (Cabenuva); 2. cáncer de pulmón no microcítico metastásico (Tepmetko); 3. hipercolesterolemia familiar (Evkeeza); 4. Distrofia muscular de Duchenne (Amondys); 5. Deficiencia de cofactor de molibdeno (Nulibry); 6. Cáncer de endometrio recurrente o avanzado (Jemperli); 7. Cáncer de pulmón no microcítico localmente avanzado o metastásico (Rybrevant); 8. Cáncer de pulmón no microcítico localmente avanzado o metastásico (Lumakras); 9. colangiocarcinoma localmente avanzado o metastásico (Rybrevant); 10. prurito en pacientes con colestasis intrahepática familiar progresiva (Bylvay); 11. enfermedad de Pompe (Nexviazyme); 12. enfermedad de von Hippel-Lindau (Welireg); 13. cáncer de pulmón no microcítico localmente avanzado o metastásico (Exkivity); 14. vasculitis grave activa en combinación con terapias estándar como los glucocorticoides (Tavneos); 15. leucemia mieloide crónica en fase crónica (Scemblix); 16. miastenia gravis generalizada (Vyvgart); y 17. hipercolesterolemia familiar heterocigótica (Leqvio).
También se aprobaron dos inmunoterapias CAR (receptor de antígeno quimérico) basadas en células T. Breyanzi es una terapia autóloga con células T CAR CD-19 para el tratamiento del linfoma de células B grandes recidivante o refractario tras dos o más líneas de terapia sistémica. Abecma es una terapia autóloga con células T CAR modificadas dirigidas contra el antígeno de maduración de células B (BCMA) que trata el mieloma múltiple recidivante o refractario.
Además de estas terapias, se aprobaron muchas nuevas indicaciones de medicina personalizada para medicamentos y combinaciones de medicamentos existentes.5 Entre las nuevas aprobaciones destacan: 1. Tecartus, la primera terapia con células T CAR aprobada para adultos que padecen leucemia linfoblástica aguda (LLA) refractaria de precursores de células B; y 2. Leqvio, lacuarta terapia molecular con ARNip aprobada que se dirige a una parte del ARN implicada en la causa de la enfermedad y la silencia.
Influencia continua en la atención sanitaria estadounidense
La evolución y la adopción de la medicina personalizada o de precisión pueden medirse por el creciente número de terapias aprobadas por la FDA y la expansión a nuevas indicaciones de terapias previamente aprobadas. El Informe de 2021 destaca la creciente importancia y aceptación de la medicina de precisión a lo largo de los años. Si bien el Informe de 2021 reconoce que siguen existiendo retos en las áreas de descubrimiento, política regulatoria, cobertura, reembolso y adopción clínica, se espera que la medicina personalizada «mejore los resultados para los pacientes y tenga un impacto tremendo en la eficacia y eficiencia de la atención sanitaria».6
1 PMC clasifica los medicamentos personalizados como aquellos productos terapéuticos cuya etiqueta incluye referencias a marcadores biológicos específicos que a menudo se identifican mediante herramientas de diagnóstico y que orientan las decisiones y/o procedimientos para su uso en pacientes individuales.
2 La FDA clasifica una nueva entidad molecular como un producto que contiene fragmentos activos que la FDA no había aprobado previamente, ya sea como medicamento de un solo ingrediente o como parte de un producto combinado. Algunos medicamentos se caracterizan como NME por motivos administrativos, pero contienen grupos funcionales activos que están estrechamente relacionados con los grupos funcionales activos de productos que la FDA ha aprobado anteriormente. La clasificación de un medicamento como «NME» por parte de la FDA a efectos de revisión es distinta de la determinación de la FDA de si un medicamento es una «nueva entidad química» o «NCE» en el sentido de la Ley Federal de Alimentos, Medicamentos y Cosméticos.
sup>3 Informe « » de 2021, página 12.
4 Informe de 2021, páginas 7-8.
5 Informe de 2021, página 9, para obtener una lista de las nuevas indicaciones de terapias aprobadas, entre las que se incluyen, por ejemplo, Keytruda y Rituxan.
6 Informe de 2021, página 17.
