Celebrando un hito en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
El reciente anuncio de Sarepta sobre la aprobación por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) de ELEVIDYS para el tratamiento de pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) de 4 años o más, independientemente de su capacidad ambulatoria, supone un avance significativo en el tratamiento de esta enfermedad. La DMD, una forma grave de distrofia muscular hereditaria, provoca degeneración y debilidad muscular debido a mutaciones en el gen de la distrofina.
La terapia génica mediada por virus, como ELEVIDYS, ofrece esperanza a los pacientes con DMD. El liderazgo de Sarepta en el tratamiento de la DMD subraya la importancia de este hito para la comunidad Duchenne y el campo de la terapia génica.
Doug Ingram, presidente y director ejecutivo de Sarepta, destacó acertadamente el impacto de esta ampliación, calificándola de victoria para la ciencia y momento prometedor para la terapia génica. Este avance no solo pone de relieve los progresos en el tratamiento de la DMD, sino que también supone un paso adelante en la aplicación de la terapia génica para tratar trastornos genéticos.
Esta ampliación de la etiqueta ELEVIDYS supone un cambio positivo en el panorama del tratamiento de la DMD, ya que ofrece nuevas posibilidades a los pacientes y las familias afectados por esta debilitante enfermedad.
«Tras muchos años de dedicación a la investigación, el desarrollo, la inversión y la energía creativa, la ampliación de la indicación de ELEVIDYS para tratar a pacientes con Duchenne a partir de 4 años, independientemente de su capacidad ambulatoria, supone un momento decisivo para la comunidad de Duchenne. Hoy también es un hito para el futuro de la terapia génica y una victoria para la ciencia», afirmó Doug Ingram, presidente y director ejecutivo de Sarepta.
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