De la patente al paciente: Ideas de la FDA para proteger y acelerar la innovación médica
Un plan para la FDA: Recomendaciones para mejorar la innovación y el acceso [1] (Plan para la FDA) es un oportuno libro blanco elaborado por académicos de la Universidad del Sur de California en el que se identifican las políticas de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) que inciden en la innovación y se sugieren mejoras para mantener los incentivos al tiempo que se garantiza un acceso oportuno y asequible a los medicamentos.
Acceso a la innovación
Los cambios de liderazgo en la FDA han impulsado una reevaluación de las políticas regulatorias anteriores para alinearse mejor con los rápidos avances científicos y tecnológicos. [2] La agencia reconoce la importancia de actualizar sus marcos para dar cabida a innovaciones tales como nuevos diseños de ensayos, pruebas de palabras reales y sistemas impulsados por IA, permitiendo un acceso más rápido a productos médicos transformadores al tiempo que se mantiene un alto nivel de seguridad y eficacia. [3]
Promover la innovación es un componente central de la misión de la FDA[4]. [4] La agencia reconoce su papel único en la configuración del desarrollo de productos médicos, el establecimiento de requisitos de evidencia y la supervisión de los productos una vez que llegan al mercado. Entre muchas recomendaciones significativas, FDA Blueprint sostiene que reduciendo las barreras normativas y aclarando las expectativas de los patrocinadores de productos, la FDA puede fomentar un entorno más favorable a la innovación que, en última instancia, beneficie a los pacientes[5]. [5]
Patentes, supervisión de la FDA y el camino hacia la innovación y el acceso
Las patentes conceden a los nuevos medicamentos y tratamientos un periodo de protección en el mercado, y las vías de revisión de la FDA para genéricos y biosimilares están diseñadas en torno a esos plazos. A veces los detractores argumentan que las patentes obstaculizan la innovación y se limitan a mantener altos los precios de los medicamentos, pero eso no es todo. Las patentes recompensan la inversión en investigación de riesgo y, una vez que expiran, la innovación y la tecnología pasan a ser de dominio público, allanando el camino a la competencia de bajo coste. Una vez que las patentes o los derechos de exclusividad expiran o son impugnados con éxito, la FDA puede aprobar genéricos y biosimilares, lo que genera una competencia que hace bajar los precios. Cambios políticos recientes, como las nuevas normas de precios de medicamentos de Medicare, corren el riesgo de debilitar los incentivos financieros que animan a las empresas a lanzar rápidamente estas alternativas[6]. [6] Combinados con ciertos requisitos de la FDA, como los obstáculos añadidos a la intercambiabilidad de los biosimilares, estos cambios podrían ralentizar el acceso de los pacientes a medicamentos asequibles. El Plan de la FDA pide actualizaciones específicas de la FDA para preservar los incentivos de entrada vinculados a las patentes y agilizar las aprobaciones [7], garantizando el equilibrio entre recompensar la innovación en sus años de protección y promover una competencia oportuna y asequible tras la expiración de las patentes.
Cómo influyen las patentes en la revisión de la FDA y en la competencia entre genéricos y biosimilares
Entender cómo funcionan conjuntamente las patentes y la revisión de la FDA es el primer paso para ver el panorama general de la competencia farmacéutica. Las patentes protegen los años de investigación y el riesgo que conlleva sacar un nuevo medicamento al mercado, pero una vez que caducan, abren la puerta a alternativas asequibles que pueden llegar a los pacientes. Convertir esa oportunidad en acceso real depende de la eficacia con que la FDA pueda hacer avanzar los productos a través de sus vías de aprobación. Con la dinámica cambiante del mercado y las nuevas políticas, como las normas de precios de los medicamentos de Medicare, que alteran el campo de juego, es esencial saber dónde las actualizaciones específicas de la FDA podrían marcar la mayor diferencia.
Cómo las patentes y la exclusividad determinan las vías de la FDA
Las patentes y los periodos de exclusividad legales determinan cuándo las alternativas de menor coste, como los genéricos para los medicamentos de moléculas pequeñas y los biosimilares para los biológicos, pueden obtener la aprobación de la FDA. Estas protecciones sirven para recompensar la innovación dando tiempo a los desarrolladores para recuperar su inversión antes de enfrentarse a la competencia directa. La Ley Hatch-Waxman y la Ley de Innovación y Competencia de Precios de Productos Biológicos (BPCIA) incorporan este equilibrio en la legislación, estructurando las vías de revisión en torno a la expiración o impugnación de las patentes. Incentivos clave, como la exclusividad de 180 días para el primer aspirante genérico o la prioridad para el primer biosimilar intercambiable, fomentan la competencia lo antes posible [8]. [8]
Continuar y modernizar los planes de competencia de la FDA
El Plan de Acción para la Competencia de Medicamentos (DCAP) y el Plan de Acción para Biosimilares (BAP) de la FDA han sido herramientas importantes para guiar la revisión y aprobación eficientes de la competencia postpatente. Para seguir el ritmo de un mercado cambiante, los autores recomiendan mantener y actualizar estos programas, garantizando que sigan apoyando la entrada oportuna una vez que caigan las barreras de las patentes y la exclusividad[9]. [9] La mejora de la orientación, la racionalización de los procesos de revisión y la identificación proactiva de las lagunas de competencia emergentes podrían ayudar a maximizar su impacto.
Abordar las repercusiones de la Ley de Reducción de la Inflación (IRA)
Se ha planteado la cuestión de que las disposiciones de fijación de precios de la IRA podrían socavar los beneficios financieros que impulsan a las empresas a invertir en el lanzamiento de genéricos y biosimilares, especialmente si los "precios máximos justos" se fijan poco después de la expiración de la patente. Los menores ingresos esperados pueden reducir el apetito por desafiar las patentes y financiar la entrada en el mercado. Los autores sugieren que la FDA vigile de cerca los efectos de la IRA, coordine la alineación de políticas con los CMS y considere incentivos suplementarios, como revisiones aceleradas específicas, en los casos en que las normas de la IRA corran el riesgo de frenar la competencia. [10]
Racionalizar la intercambiabilidad de los biosimilares
El estatus de intercambiabilidad es un factor poderoso en la adopción del mercado post-patente, sin embargo, los requisitos actuales de la FDA, que a menudo incluyen estudios de intercambio, pueden ralentizar esta designación. Simplificar el proceso de intercambiabilidad, aclarar las expectativas en materia de pruebas y aprovechar [11] la experiencia acumulada en materia de reglamentación podría acelerar la sustitución en las farmacias, ampliando más rápidamente el acceso de los pacientes una vez expiradas las protecciones[12]. [12]
Equilibrar los incentivos a la innovación con un acceso asequible
Aunque algunos consideran que las patentes son barreras que mantienen los precios altos, siguen siendo esenciales para apoyar el desarrollo de tratamientos seguros y eficaces. Incentivan las inversiones de alto riesgo y a largo plazo en I+D, en el entendimiento de que, tras su expiración, la tecnología pasa a ser propiedad pública. FDA Blueprint sugiere una actualización legislativa para distinguir los obstáculos reglamentarios a la revisión y aprobación rápidas, incluidas las actuales categorías de productos "intercambiables" frente a "biosimilares".
Reflexiones finales
Estas cuestiones invitan a reflexionar sobre el modo en que la legislación sobre patentes, la normativa de la FDA y la evolución de las políticas actúan conjuntamente, y a veces en tensión, para determinar el ritmo de la innovación y la asequibilidad. Abordar cuidadosamente los puntos de fricción podría ayudar a preservar los incentivos para la creación de terapias que cambien vidas, garantizando al mismo tiempo que esos tratamientos pasen rápidamente de la innovación protegida a la atención generalizada y rentable de los pacientes.
[1] https://schaeffer.usc.edu/research/a-blueprint-for-fda-recommendations-to-improve-innovation-and-access/ (FDA Blueprint).
[2] https://natlawreview.com/article/fda-commissioner-outlines-priorities-jama-article.
[3] Id. y Plan de la FDAresumen ejecutivo.
[4] Plan de la FDAresumen ejecutivo.
[5] Id.
[6] https://www.healthaffairs.org/content/forefront/medicare-s-drug-price-negotiation-and-innovation-s-off-table-matters-too.
[7] FDA Blueprintpáginas 23 y 24.
[8] Id.
[9] FDA Blueprinten la página 23.
[10] Id.
[11] FDA Blueprinten la página 24.
[12] Id.
