Uso de tecnologías sanitarias digitales en ensayos clínicos: apoyo de la MAHA y expectativas definidas en la guía definitiva de la FDA
Las tecnologías sanitarias digitales (DHT) son un aspecto clave del programa «Make America Healthy Again» del secretario de Salud y Servicios Humanos (HHS) de EE. UU., Robert F. Kennedy Jr. Make America Healthy Again (MAHA). Las DHT son sistemas tecnológicos centrados en la atención sanitaria que utilizan plataformas informáticas, conectividad, software y/o sensores para realizar una o varias funciones. Entre ellas se incluyen dispositivos wearables como relojes inteligentes, rastreadores de actividad física, monitores de presión arterial o glucosa en sangre, entre otros. De hecho, a principios de este año, el secretario Kennedy comunicó a los miembros del Comité de la Cámara de Representantes que su objetivo es lograr que todos los estadounidenses utilicen DHT en los próximos cuatro años. Esto forma parte de un esfuerzo más amplio por aumentar la calidad de la atención sanitaria mediante la incorporación de más la telemedicina y la inteligencia artificial en el ámbito de la atención sanitaria.
A medida que los DHT se han vuelto más comunes en el ámbito de la atención médica personal, también han ganado popularidad en los ensayos clínicos. Uno de los muchos beneficios de los DHT en el contexto de los ensayos clínicos es la capacidad de capturar datos de forma remota de los participantes en los ensayos, independientemente de dónde se encuentren, lo que permite una recopilación de datos más frecuente o continua, ofreciendo una visión más amplia del paciente.
En consonancia con el impulso del HHS hacia un mayor uso de los DHT, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) publicó su guía definitiva sobre DHT para la adquisición remota de datos en investigaciones clínicas en julio de 2024 (Guía definitiva). Esta guía exhaustiva ofrece recomendaciones sobre el uso de DHT para adquirir datos de forma remota de participantes en ensayos clínicos que evalúan productos médicos. La Guía definitiva ofrece recomendaciones para garantizar que una DHT sea adecuada para su propósito (es decir, que el nivel de validación asociado a la DHT sea suficiente para respaldar su uso), incluida la interpretabilidad de sus datos en la investigación clínica. Este análisis implica consideraciones tanto de la forma de la DHT (es decir, su diseño) como de su función (es decir, los distintos propósitos dentro de la investigación). El uso de DHT para capturar y transmitir datos de forma remota aumenta las oportunidades de que las personas participen en ensayos clínicos descentralizados y permite la inclusión de poblaciones diversas y poco representadas.
En la Guía definitiva, la FDA expone consideraciones para el uso de DHT en ensayos clínicos con el fin de garantizar que los DHT sean adecuados para su finalidad y cómo elegir los DHT adecuados para los ensayos clínicos. La Guía definitiva también describe la presentación de documentos reglamentarios a la FDA que incluyen DHT, los requisitos de verificación y validación y el uso de DHT en un entorno de ensayos clínicos, así como la protección de registros y la conservación de datos cuando se utilizan DHT.
A continuación se ofrece una descripción general de la Guía definitiva:
Selección de un DHT y justificación de su uso en una investigación clínica
La Guía definitiva describe cómo elegir los DHT adecuados para los ensayos clínicos e incluye un glosario, así como ejemplos que ilustran diversos tipos de DHT. Las consideraciones clave incluyen el evento clínico o la característica de la enfermedad o afección de interés, la población del ensayo clínico, las especificaciones técnicas y de rendimiento mínimas de los DHT, el diseño y el funcionamiento de los DHT y otras tecnologías, y el uso de los propios DHT de los participantes y/u otras tecnologías (como monitores continuos de glucosa y teléfonos inteligentes o tabletas). La Guía definitiva da prioridad a la elección de DHT que mejoren la eficacia del ensayo, al tiempo que garantizan la seguridad de los participantes y la integridad de los datos.
Descripción de DHT en una presentación
En las presentaciones de ensayos clínicos que impliquen DHT, los patrocinadores deben detallar cómo el DHT es adecuado para el estudio. Esto incluye describir el diseño del DHT, los aspectos tecnológicos, la salida de datos y cómo el DHT mide los eventos o características clínicas relevantes. Además, el patrocinador debe esbozar el flujo de datos desde el DHT hasta el repositorio de datos y discutir aspectos de usabilidad como la interfaz de usuario y el mantenimiento del dispositivo. Por último, deben detallarse los procesos de gestión de la privacidad y los datos, incluidos la recopilación, el almacenamiento, la transmisión y el archivo, para demostrar la integridad y la confidencialidad de los datos.
Evaluaciones de los DHT
Los DHT deben verificarse y validarse para las investigaciones clínicas. La verificación consiste en garantizar que los DHT miden con precisión parámetros como la aceleración o la temperatura, mientras que la validación confirma que el DHT evalúa adecuadamente los eventos o características clínicas en la población objetivo (por ejemplo, el recuento de pasos o la frecuencia cardíaca). El proceso incluye probar los DHT en diversas condiciones, evaluar los procesos de calibración y garantizar la coherencia de las mediciones entre los diferentes DHT. Las evaluaciones de usabilidad también son fundamentales para garantizar que los participantes en el ensayo puedan utilizar los DHT de forma eficiente en entornos remotos, manteniendo al mismo tiempo la precisión y la participación de los participantes. Este proceso integral garantiza la idoneidad y la fiabilidad de los DHT para los ensayos clínicos.
Evaluación de criterios de valoración que incluyen datos recopilados mediante DHT
La FDA hace hincapié en la necesidad de definir claramente criterios de valoración fiables en los ensayos clínicos que utilizan datos de DHT. La Guía definitiva analiza los principios generales para justificar diversos tipos de criterios de valoración (es decir, primarios, secundarios y exploratorios) y la importancia de recabar la opinión de las partes interesadas (por ejemplo, pacientes, cuidadores e ingenieros) para garantizar la relevancia clínica y la captura adecuada de datos por parte de los DHT. Es posible que los criterios de valoración establecidos que utilizan DHT no requieran nuevas justificaciones, pero la verificación y la validación siguen siendo necesarias. Los criterios de valoración novedosos ofrecen información sobre las funciones o el rendimiento de los pacientes a lo largo del tiempo y en diversos entornos. Para justificar el uso de criterios de valoración novedosos, es necesario tener en cuenta la relevancia del criterio de valoración para las experiencias de los pacientes y su relación con criterios de valoración similares ya establecidos.
Consideraciones sobre el análisis estadístico y el diseño del ensayo
La FDA evalúa los datos de DHT basándose en factores como los criterios de valoración, los productos médicos y las poblaciones de pacientes. Los análisis de datos deben formar parte de un plan de análisis estadístico, lo que garantiza la coherencia de los métodos de recopilación de datos en todos los grupos del estudio. Los diseños de ensayos de no inferioridad, ensayos que tienen por objeto demostrar que un nuevo tratamiento no es peor que un tratamiento existente por un margen preespecificado, pueden no ser adecuados cuando no se han establecido los tamaños del efecto utilizando mediciones DHT similares. Los criterios de valoración y los datos de origen deben especificarse previamente en el plan. Los ensayos en fase tardía deben utilizar el marco de estimandos para la descripción del efecto del tratamiento (por ejemplo, describiendo el efecto del tratamiento asociado al objetivo del ensayo clínico). El plan debe tener en cuenta los acontecimientos que afectan a la recopilación de datos o a la interpretación de los criterios de valoración, abordar los datos que faltan y definir estrategias para gestionar los cambios tecnológicos y las cuestiones de cumplimiento.
Consideraciones sobre los riesgos al utilizar DHT
Los patrocinadores, investigadores y comités de ética institucional deben tener en cuenta los riesgos asociados al uso de DHT en ensayos clínicos. La Guía definitiva clasifica los riesgos en cuestiones clínicas y relacionadas con la privacidad, y hace hincapié en la importancia de evaluar estos riesgos, comunicarlos en los documentos de consentimiento informado y abordarlos en las presentaciones. Entre los puntos clave se incluyen la evaluación de los riesgos físicos de los DHT, la posibilidad de que las mediciones erróneas afecten al tratamiento, las amenazas a la ciberseguridad, las violaciones de la privacidad y los requisitos de consentimiento informado. El proceso de consentimiento informado debe detallar los riesgos previsibles, el uso de los datos, las medidas que deben tomar los participantes en caso de que se produzcan eventos anormales, el acceso a los datos, las medidas de privacidad, los costes adicionales y las implicaciones de los acuerdos de licencia de usuario final o los términos de servicio.
Protección y conservación de registros de datos al utilizar DHT
Cuando se utilizan DHT, los datos y metadatos deben transferirse y almacenarse de forma segura en un repositorio de datos electrónicos duradero. Las regulaciones de la FDA exigen la conservación específica de registros para los investigadores clínicos y los patrocinadores, lo que incluye la inspección de los registros. La guía de la FDA sobre los sistemas electrónicos en las investigaciones clínicas aborda la captura remota de datos a través de DHT, incluyendo cuestiones de control de acceso y registros de auditoría. Los patrocinadores deben discutir con la FDA el tipo de datos DHT que se van a presentar. Los datos, incluidos los metadatos asociados, deben conservarse de acuerdo con los requisitos de conservación de registros de la FDA y estar en un formato legible por el ser humano. Los datos de origen de los DHT deben estar disponibles para su inspección, y los investigadores clínicos son responsables de revisar y conservar estos datos.
Las directrices de la FDA sobre las DHT para la adquisición remota de datos tienen un impacto significativo en los ensayos clínicos descentralizados. Los ensayos descentralizados se basan en tecnologías para recopilar datos de forma remota, lo que reduce la necesidad de visitas físicas al centro. Al proporcionar un marco para seleccionar, validar y utilizar DHT, estos documentos de orientación ayudan a garantizar la fiabilidad y el cumplimiento normativo de los datos recopilados en dichos ensayos. Esto puede dar lugar a una investigación clínica más eficiente, accesible y centrada en el paciente, ya que los DHT permiten una participación más amplia y la recopilación de datos en tiempo real, lo que es vital para el éxito de los ensayos descentralizados.
Estos cambios están en consonancia con las iniciativas más amplias de la Casa Blanca para aumentar el uso de tecnología avanzada y, en particular, de inteligencia artificial y tecnologías portátiles en el ámbito de la atención sanitaria. Por ejemplo, el 30 de julio de 2025, el presidente Trump y varios asesores clave en materia de salud, entre ellos el secretario del Departamento de Salud y Servicios Humanos (HHS), Robert F. Kennedy, Jr., y el administrador de los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid, el Dr. Mehmet Oz, celebraron unaMake Health Tech Great Again» (Hagamos que la tecnología sanitaria vuelva a ser grande). El evento convocó a líderes clave de la industria de empresas tecnológicas, como Amazon, Anthropic, Apple, Google y OpenAI, para «comenzaran a sentar las bases de un ecosistema sanitario digital de última generación que mejorará los resultados de los pacientes, reducirá la carga de los proveedores e impulsará el valor.».
Conclusión
Las directrices de la FDA sobre los DHT en las investigaciones clínicas y el evento «Make Health Tech Great Again» ponen de manifiesto el interés de la actual administración por impulsar las tecnologías avanzadas en el ámbito de la atención sanitaria. Con este fin, las empresas tecnológicas y otras partes interesadas clave deberán prestar mucha atención a las tendencias y los cambios normativos en el ámbito de la tecnología sanitaria digital. Las entidades que patrocinan ensayos clínicos también pueden ver oportunidades en esta renovada área de interés. Foley sigue supervisando las tendencias y los avances en tecnología sanitaria digital en todo el país.
¿Quiere saber más?
- Guía propuesta por la FDA sobre IA y modelos no animales: Salvaguardar la innovación en el desarrollo de fármacos
- Mesa redonda sobre tecnología médica: Qué significa la administración Trump para las empresas y los inversores
- Desarrollo de fármacos de IA: La FDA publica un proyecto de directrices
- Investigaciones clínicas de la FDA: nuevas directrices sobre sistemas electrónicos
Foley está aquí para ayudarle a abordar los impactos a corto y largo plazo tras los cambios normativos. Contamos con los recursos necesarios para ayudarle a navegar por estas y otras consideraciones legales importantes relacionadas con las operaciones comerciales y cuestiones específicas del sector. Póngase en contacto con los autores, su socio de Foley, nuestro sector de atención médica y ciencias biológicaso a nuestro Sector de Tecnología Innovadora si tiene alguna pregunta.
