个性化医疗：2021年FDA进展指南——聚焦治疗领域
个性化医疗联盟（PMC）发布 《FDA的个性化医疗：2021年进展的范围与意义》 （2021年报告），该报告对美国食品药品监督管理局（FDA）批准的个性化疗法及其配套诊断检测进行了最新调研。报告重点指出：2021年获批的新药中个性化药物占比逾三分之一，且过去七年间该类药物在FDA所有批准项目中的占比均达25%以上。¹
2021年美国食品药品监督管理局治疗性批准
2021年获FDA批准的17种新分子实体（NMEs）2和两种新型细胞疗法均属于个性化治疗。3
获批的新分子实体（NMEs）适应症：41. 艾滋病（Cabenuva）；2. 转移性非小细胞肺癌（Tepmetko）；3. 家族性高胆固醇血症（Evkeeza）； 4. 杜氏肌营养不良症（Amondys）；5. 钼辅因子缺乏症（Nulibry）；6. 复发性或晚期子宫内膜癌（Jemperli）；7. 局部晚期或转移性非小细胞肺癌（Rybrevant）；8. 局部晚期或转移性非小细胞肺癌（Lumakras）； 9. 局部晚期或转移性胆管癌（瑞布雷万特）；10. 进行性家族性肝内胆汁淤积症患者的瘙痒症（拜尔维）；11. 庞贝病（Nexviazyme）；12.冯·希佩尔-林道综合征（Welireg）；13.局部晚期或转移性非小细胞肺癌（Exkivity）；14.联合糖皮质激素等标准疗法治疗活动性重症血管炎（Tavneos）； 15. 慢性期慢性髓性白血病（Scemblix）；16. 全身性重症肌无力（Vyvgart）；17. 杂合子家族性高胆固醇血症（Leqvio）。
另外两种基于T细胞的嵌合抗原受体（CAR）免疫疗法也获批上市。Breyanzi是一种自体CD-19 CAR-T细胞疗法，用于治疗经两线或以上全身治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤。 Abecma是一种自体修饰型BCMA（B细胞成熟抗原）靶向CAR-T细胞疗法，用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤。
除上述疗法外，多项针对现有药物及药物组合的个性化医疗适应症获批。5其中尤为重要的包括：1. Tecartus——首款获批用于治疗成人难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）的CAR-T细胞疗法；2. Leqvio——第四款获批的siRNA分子疗法，通过靶向并沉默参与致病的部分RNA实现治疗。
对美国医疗保健的持续影响
个性化或精准医疗的发展与应用，可通过FDA批准疗法的数量增长以及已获批疗法适应症范围的扩展来衡量。 2021年报告强调了精准医学在历年间日益增长的重要性与接受度。尽管该报告承认在药物发现、监管政策、医保覆盖、费用报销及临床应用领域仍存在挑战，但个性化医疗有望"改善患者预后，并对医疗保健的有效性和效率产生巨大影响"。⁶
1PMC将个性化药物定义为：其标签中包含特定生物标志物参考信息的治疗产品，这些标志物通常通过诊断工具识别，并指导针对个体患者的用药决策和/或操作流程。
2美国食品药品监督管理局（FDA）将新分子实体定义为含有活性片段的产品，这些活性片段此前未曾以单一成分药物或复方制剂形式获得FDA批准。 某些药物因行政管理目的被归类为NME，但其活性成分与FDA先前批准产品的活性成分密切相关。FDA为审查目的将药物归类为"NME"，与根据《联邦食品、药品和化妆品法案》判定药物产品是否属于"新化学实体"（NCE）的决定性质不同。
sup>3 2021年报告，第12页。
42021年报告，第7-8页。
52021年报告第9页列出了获批疗法的新适应症，例如Keytruda和Rituxan。
62021年报告，第17页。
