GLP-1受体激动剂（GLP-1RAs）最初获批用于糖尿病治疗（如Ozempic® ）， 但已彻底改变体重管理领域（如Wegovy®），目前正探索用于治疗多种健康问题。 发现具有超越原始用途的多效性药物，可促进药物再利用并延长现有药物的市场寿命。然而，利用现有药物新发现的多效性需审慎考量知识产权策略。本文针对GLP-1RAs等老药新用场景，提供获取专利保护的战略考量。
GLP-1受体激动剂药物寿命的延长：多效性效应的发现
胰高血糖素样肽-1（GLP-1）最初于1980年代被发现，作为血糖水平的调节因子。后续研究成功开发出稳定型GLP-1受体激动剂司美格鲁肽，该活性成分既是糖尿病治疗药物Ozempic®的核心成分，也是革命性体重管理药物Wegovy®的关键成分。 此外，近期临床研究及真实世界数据揭示了这些药物更广泛的多效性，为药物再利用和延长商业寿命开辟了新路径。例如《自然·医学》2025年1月20日刊载的研究，通过临床数据分析了GLP-1RAs在多种健康状况下的主要预期疗效及次要效应 。该研究揭示GLP-1RAs在降低神经认知障碍、胃肠道问题、低血压、晕厥、间质性肾炎及药物性胰腺炎风险方面的潜在应用价值。此外，2025年2月12日《JAMA精神病学》刊载的临床试验发现，司美格鲁肽可显著降低酒精渴求。
为现有获批药物探索新的临床应用途径，可延长其生命周期并拓展市场潜力，GLP-1受体激动剂及其他多效性药物便是明证。 以GLP-1受体激动剂为例，通过发现新的临床效应，已成功为新适应症和新剂型获得专利保护。事实上，许多涉及GLP-1受体激动剂的专利属于药械组合专利，或是针对特定给药途径（如口服或皮下制剂）开发的剂型专利。
正如GLP-1受体激动剂所示，发现多效性作用可通过促进药物再利用有效延长药物寿命和市场周期。然而，为再利用药物申请专利具有挑战性，需要对专利申请策略进行审慎考量。
再利用药物的专利申请策略
为现有药物申请新用途专利可能面临挑战，因为根据该药物的已知特性和作用机制，所主张的新用途可能被视为隐含或显而易见。参见例如In re Woodruff案，919 F.2d 1575, 1578 (联邦巡回法院1990年判决)（指出"一般规则是，仅发现并主张旧工艺的新效益，不能使该工艺再次获得专利"）。若现有技术已讨论相关药物的类似用途，新用途亦可能被认定为显而易见。然而，根据Eli Lilly and Co. v. Teva Pharmaceuticals International GmbH案（案号20-1747，联邦巡回法院2021年）的阐释，若现有技术未提及将相同活性成分用于相同临床适应症，则该新用途仍可获得专利保护。
以下是针对现有药物专利申请中面临的挑战所提出的考量与策略，旨在将多效药物作用的发现转化为可专利的权利要求。
- 临床效益或其潜在机制的发现本身不可专利，但可能暗示出可专利的用途或配方。
联邦巡回上诉法院认定，当实施已知方法必然产生所主张结果时，针对该方法获得的新结果所提出的权利要求具有固有预见性，因此不具备可专利性。参见《伍德拉夫与金制药公司诉伊昂实验室公司案》，616 F.3d 1267, 1275-76 (Fed. Cir. 2010)。在King案中，被质疑的专利权利要求旨在通过与食物同服有益地提高药物的生物利用度。然而现有技术已包含将同种药物与食物同服的指导方案。 据此，King案法院认定涉及通过食物摄入提高生物利用度的权利要求因固有预见性而无效。该案 法院同时 澄清：发明人对基础科学原理或机制的描述能力——即使该原理在现有技术中确属未知或未公开——亦不构成专利性依据。同上，第1328页。
此外，通常无需披露机制所涉及的发明主张，因为理解发明主张背后的原理并非必要。例如，在《伊姆斯诉安德鲁斯案》（驱动井案件）中（122 US 40, 55–56 (1887)），法院认定即使"发明人并不了解其背后的科学原理……这并不影响专利的有效性"。另见散热器特种公司诉布霍特案（Radiator Specialty Co. v. Buhot, 39 F.2d 373, 376 (3d Cir. 1930)），该案阐明"专利法关注的是发明概念本身——即所实现的技术成果，而非实现方式或创造者的思维品质"。 因此，在某些情况下，不披露机制所涉及的权利要求发明可能更有利，因为机制可能被用于论证该发明显而易见。
因此，相关方应审慎评估新机制或新效应的发现是否涉及新的方法步骤（例如特定给药途径）、制剂、剂量以及针对不同适应症或患者群体的治疗方案，以确保该发现能够被可专利性权利要求所涵盖，具体将在下文进一步阐述。
- 发现用于输送现有药物的新配方或新装置，可具备获得专利的资格。
联邦巡回上诉法院在Endo Pharmaceuticals Solutions, Inc.诉Custopharm Inc.案（894 F.3d 1374（联邦巡回上诉法院2018年））中认定，一项包含现有药物的全新制剂专利具有法律效力。 例如，许多涉及GLP-1受体激动剂（GLP-1RAs）的专利都主张了给药装置与活性成分的组合。在其他案例中，针对不同给药途径（如皮下或口服给药）进行适应性调整的新配方，足以获得新专利。
- 发现可由现有药物治疗的新患者群体，该发现可获得专利保护。
联邦巡回上诉法院在赛诺菲诉沃森实验室案（案号：16-2722；-2726，联邦巡回上诉法院，2017年11月9日）中阐明，所主张的现有技术未能为治疗所主张的患者群体提供所需的"合理成功预期"。 因此，若药物发现的效应或机制表明现有药物可用于治疗新型患者群体，该特定患者群体可为新用途专利权利要求的新颖性和非显而易见性作出贡献。
- 发现现有药物的新给药途径或给药方案可获得专利保护。
通过采用不同的给药方式实现新用途，可克服固有公开的挑战。联邦巡回法院在Perricone诉Medicis制药公司案（432 F.3d 1368, 1378–79 (Fed. Cir. 2005)）中认定，现有技术并未教导专利所要求的新用途——"外用涂抹于晒伤皮肤"。在Perricone案中，争议专利权利要求指向通过局部涂抹现有技术已知的组合物来治疗皮肤晒伤或受损皮肤。然而，现有技术并未披露对晒伤或受损皮肤进行局部涂抹，因此联邦巡回法院认定现有技术并未固有地预示该权利要求。 因此，明确药物的新给药途径或剂量方案，可为解决现有药物新用途的固有预见性问题提供解决方案。
结论
GLP-1受体激动剂在体重管理领域取得的显著成功，以及该类药物众多有益多效性的研究报道，凸显了药物再利用在延长药物寿命和拓展市场方面的巨大潜力。要充分发挥GLP-1受体激动剂及新一代多效性药物的价值，必须有效驾驭数据管理与分析、交易与许可、监管排他权以及战略性专利申请等关键环节。
随着人工智能驱动的临床数据分析兴起，利益相关方获得了前所未有的机遇，能够发现现有药物的多效性及新用途，从而延长其生命周期和市场寿命。 为新用途 获取 稳固及时的专利保护 ， 对延长现有药物的商业寿命至关重要。
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