Pun等人近期发表于 《自然-药物发现评论》 中，阐述了人工智能（AI）如何通过多组学整合、知识图谱和基础模型来拓展靶点识别的范围。作者将可专利性、商业可行性及竞争对手分析与成药性和安全性一同纳入靶点评估体系，且置于实验验证之前。这一框架揭示了AI驱动的药物发现中正在形成的矛盾：假设生成速度的加快使得决定何时投入具体发明变得更加困难。
人工智能正在迅速增加潜在靶点和药物候选物的数量，其速度往往超过了实验验证的进度。通过整合多组学数据、知识图谱和机器学习，能够以前所未有的规模系统地生成并筛选候选物。 与此同时，生成式方法虽能产生大量候选物，但这些候选物仍需经过验证、安全性评估及转化医学限制条件的筛选。因此，研发瓶颈正从寻找可行选项，转向筛选出那些能够被验证、具有差异化优势且能有信心推进的候选物。
人工智能正在缩短药物发现的时间周期，但并未缩短决策过程。 在这种环境下，人们往往倾向于保持假设的灵活性——让模型进行更多次迭代——而非立即做出定论。Pun等人提供的框架及AI方法概述，将有助于建立一套靶点和药物候选物筛选体系，从而以更大的信心推进研发。通过将可专利性与科学及转化医学标准并列考量，Pun等人的框架有效地将知识产权纳入靶点筛选阶段，而非将其留待后续环节再行考虑。
实际上，这可能会改变决策，并有助于团队坚定地致力于某个目标。当面临两个在生物学上都具有可行性的目标时，团队可能会倾向于选择那个能够通过实验证明其独特性，并转化为具有法律保障的专利保护的目标——即使另一个目标最初的科学依据更为充分，但所处的竞争领域更为拥挤。
随着人工智能不断拓展可能性的边界，限制因素正逐渐转向那些能够被验证、区分和掌控的事物。
“靶点的战略性选择往往需要在靶点的新颖性与其在疾病中的作用确信度之间进行微妙的权衡。
确信度高的靶点拥有更充分的科学证据支持，
能够提供更清晰的临床转化路径，并降低
药物研发中的风险。然而，新颖的靶点则为突破性疗法提供了
机遇，特别是对于那些
存在未满足医疗需求的疾病。”
