杜氏肌营养不良症治疗里程碑的庆贺
萨雷普塔公司近日宣布，美国食品药品监督管理局批准其药物ELEVIDYS用于治疗4岁及以上杜氏肌营养不良症患者，无论其行走能力如何。这一进展标志着杜氏肌营养不良症（DMD）治疗领域取得重大突破。作为遗传性肌营养不良症的严重类型，DMD因肌营养不良蛋白基因突变导致肌肉退化与衰弱。
病毒介导的基因疗法（如ELEVIDYS）为杜氏肌营养不良症患者带来了希望。萨瑞普塔公司在杜氏肌营养不良症治疗领域的领导地位，凸显了这一里程碑对杜氏肌营养不良症患者群体及基因治疗领域的重要性。
萨雷普塔公司总裁兼首席执行官道格·英格拉姆正确地强调了此次扩展的影响，称其为科学界的胜利，也是基因治疗领域充满希望的时刻。这一进展不仅彰显了杜氏肌营养不良症治疗的突破，更标志着基因疗法在应对遗传性疾病方面迈出了重要一步。
ELEVIDYS标签的扩展标志着杜氏肌营养不良症治疗领域出现积极转变，为受此致残性疾病影响的患者及其家庭带来了新的希望。
萨雷普塔公司总裁兼首席执行官道格·英格拉姆表示："经过多年专注的研究、开发、投入与创新，ELEVIDYS标签的扩展为4岁及以上杜氏肌营养不良症患者（无论行走能力如何）提供了治疗方案，这标志着杜氏肌营养不良症领域具有里程碑意义的时刻。今天同样是基因疗法前景发展的分水岭，也是科学领域的重大胜利。"
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