药物研发过程漫长、成本高昂且风险巨大，单一疗法上市往往耗时逾十年、耗资数十亿美元。药物再利用通过利用现有药物的既定安全性和有效性特征，为新疗法提供了更快速、风险更低的途径。然而，许多再利用项目因临床疗效低下或意外毒性而失败，且该过程通常仍需大量人力投入且耗时费力。 万氏团队近期发表于《先进科学》的综述阐释了运用人工智能（AI）加速药物转用并攻克该过程主要难点的多种方法 。尽管这项科学进展至关重要，但转用药物候选物还需克服重大的监管与专利挑战才能成功实现商业化。
万等学者强调，人工智能可利用大规模生物及临床数据集，为现有药物发掘新的治疗用途。通过整合转录组和蛋白质组谱、药物靶点相互作用数据库、电子健康记录中的真实世界证据等多种数据类型，人工智能模型能够从多维度评估候选药物。 基于此类AI模型的药物再利用流程，既能揭示潜在的靶点内/靶点外效应，又能预测新型药物-疾病关联，从而极大加速有效候选药物的筛选进程。当前阻碍AI驱动药物再利用商业化的关键障碍包括数据可靠性、临床验证及监管壁垒。但最新进展表明，AI正迅速将药物再利用从依赖偶然发现转变为系统化、数据驱动的学科领域。
药物再利用同样面临重大的专利保护障碍，因为其核心分子已属公开信息。正如我在先前关于药物再利用专利策略的文章中所探讨的，成功的保护需要采取多层次策略，包括：
- 用途专利（涵盖新适应症、给药方案与途径，以及/或特定患者亚群）
- 制剂专利（缓释剂型、长效注射剂或新型给药机制）
- 组合专利（与另一种治疗剂的协同配对）
战略性专利保护能够将药物再利用及其相关创新转化为宝贵资产。将人工智能创新与周密的知识产权战略相结合，不仅能守护价值，更能确保药物再利用领域的科学突破转化为市场成功。
传统药物研发过程漫长且耗资巨大，往往耗时十年以上，花费数十亿美元。 相比之下，将已获批用于其他适应症的现有药物进行转用，可跳过药物研发流程中的多个阶段——这些药物的安全性特征已得到充分验证。人工智能驱动的虚拟筛选技术能在极短时间内评估数百万种化合物，通过减少大量实验室测试需求并将资源集中于最具潜力的候选药物，显著缩短药物发现周期。这种策略对于应对最具前景的候选药物至关重要，同时能有效优化药物研发流程。
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