数字健康技术（DHT）是美国卫生与公众服务部（HHS）部长小罗伯特·F·肯尼迪 让美国重新健康起来 （MAHA）计划的核心组成部分。DHT是聚焦医疗保健的技术系统，通过计算平台、连接技术、软件及/或传感器实现一项或多项功能。这类技术涵盖智能手表、健身追踪器、血压/血糖监测仪等可穿戴设备。事实上，今年早些时候肯尼迪部长向众议院委员会成员表示，其目标是在未来四年内推动 在未来四年内让所有美国人使用DHT。这是更大范围推动医疗质量提升计划的一部分，旨在通过整合更多 远程医疗和人工智能 。
随着数字健康工具在个人健康管理领域的普及，它们在临床试验中也日益受到青睐。在临床试验场景下，数字健康工具的诸多优势之一在于能够远程采集试验参与者的数据——无论他们身处何地。这种能力使得数据收集得以更频繁或持续地进行，从而为临床研究者提供更全面的患者健康图景。
为响应卫生与公众服务部（HHS）推动增加数字健康工具（DHTs）使用的举措，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了其 最终指南 《临床研究中远程数据采集的数字健康技术指南》（最终版）。这份全面指南就医疗产品评估临床试验中通过数字健康技术远程采集受试者数据提出建议。 最终指南提出确保DHT符合使用目的（即DHT的验证程度足以支持其应用）的建议，包括确保其数据在临床研究中的可解释性。该分析需同时考量DHT的形式（即设计）与功能（即在研究中的特定用途）。 利用DHT远程采集和传输数据，既能增加个体参与去中心化临床试验的机会，也有助于纳入多样化及代表性不足的人群。
在最终指南中，FDA提出了在临床试验中使用数字化健康技术（DHTs）的考量因素，以确保DHT符合使用目的，并阐述了如何为临床试验选择合适的DHT。该指南还描述了向FDA提交包含DHT的监管申请、验证与确认要求、临床试验环境中DHT的应用，以及使用DHT时的数据记录保护与保留措施。
最终指南概述如下：
DHT的选择及其在临床研究中的应用依据
最终指南阐述了如何为临床试验选择合适的数字健康技术（DHT），其中包含术语表及各类DHT的实例说明。关键考量因素包括：目标疾病或病症的临床事件或特征、临床试验人群、DHT的最低技术与性能规格、DHT及其他技术的设计与运行，以及使用受试者自有DHT和/或其他技术（如连续血糖监测仪、智能手机或平板电脑）。 最终指南强调优先选择能提升试验有效性、同时确保受试者安全与数据完整性的数字健康技术。
提交中的DHT描述
在涉及数字健康工具（DHT）的临床试验申报中，申办方应详细说明该工具如何适用于研究。这包括描述DHT的设计、技术特性、数据输出方式，以及如何测量相关临床事件或特征。此外，申办方需阐明数据从DHT流向数据存储库的流程，并讨论用户界面和设备维护等可用性方面。 最后，必须详细说明隐私保护与数据管理流程（包括采集、存储、传输及归档环节），以确保数据完整性与保密性。
DHT评估
数字健康工具（DHTs）必须经过验证和确认才能用于临床研究。验证旨在确保DHTs能准确测量加速度或温度等参数，而确认则需证明该工具能在目标人群中正确评估临床事件或特征（如步数或心率）。 该流程包括在不同条件下测试DHTs、评估校准过程，并确保不同DHTs间测量结果的一致性。可用性评估同样至关重要，需确保试验参与者能在远程环境高效使用DHTs，同时保持测量精度与参与者积极性。这一全面流程确保了DHTs在临床试验中的适用性与可靠性。
基于DHT收集数据的终点评估
美国食品药品监督管理局（FDA）强调，在利用数字健康技术（DHTs）数据开展临床试验时，必须明确定义可靠的终点指标。最终指南阐述了论证各类终点指标（即主要、次要及探索性终点）合理性的通用原则，并指出获取相关方（如患者、护理人员及工程师）意见的重要性，以确保临床相关性及DHTs充分采集数据。 基于DHTs的既定终点可能无需重新论证，但仍需进行验证与确认。新型终点可揭示患者在不同场景及时间维度中的功能状态或表现。论证新型终点适用性时，需考量其与患者体验的相关性，以及与类似既定终点的关联性。
统计分析与试验设计考量
美国食品药品监督管理局（FDA）根据终点指标、医疗产品及患者群体等因素评估DHT数据。 数据分析应纳入统计分析方案，确保各研究组采用一致的数据收集方法。当尚未通过类似DHT测量建立效应量时，非劣效性试验设计（旨在证明新疗法不逊于现有疗法且差距在预设范围内）可能不适用。终点指标和原始数据必须在方案中预先规定。后期试验应采用 估计量框架 描述治疗效果（例如描述与临床试验目标相关的治疗效果）。该计划应考虑影响数据收集或终点解释的事件，处理缺失数据，并制定应对技术变更和合规问题的策略。
使用DHT时的风险考量
赞助方、研究者及机构审查委员会应评估在临床试验中使用数字健康工具（DHTs）的相关风险。《最终指南》将风险分为临床风险与隐私相关风险，强调必须评估这些风险、在知情同意书中说明风险，并在申报材料中予以处理。 关键要点包括：评估DHT的物理风险、误测数据影响治疗的可能性、网络安全威胁、隐私泄露风险及知情同意要求。知情同意流程必须详细说明可预见的风险、数据使用方式、异常事件发生时受试者的应对措施、数据访问权限、隐私保护措施、额外费用，以及最终用户许可协议或服务条款的具体影响。
使用分布式哈希表时的数据记录保护与保留
使用数字健康工具时，数据和元数据应通过安全传输方式存储于持久电子数据存储库中。美国食品药品监督管理局（FDA）法规要求临床研究者和赞助商必须保留特定记录，其中包括记录检查要求。 FDA关于 针对临床研究中的电子系统，特别涉及通过DHT进行远程数据采集时，涵盖访问控制与审计追踪等议题。申办方应与FDA协商提交的DHT数据类型。所有数据（含关联元数据）须按FDA记录保留要求维护，并采用人类可读格式。DHT中的原始数据应可供查验，临床研究者负责审核并保留这些数据。
美国食品药品监督管理局（FDA）关于分布式数据传输（DHT）用于远程数据采集的指导原则，对去中心化临床试验产生重大影响。 去中心化试验依托远程数据采集技术，大幅减少了实地考察需求。该指南通过提供数据采集技术（DHTs）的选型、验证及应用框架，确保此类试验数据的可靠性与合规性。这将推动临床研究实现更高效率、更广泛覆盖及更以患者为中心——DHTs不仅能扩大参与范围，更能实现实时数据采集，这些特性对去中心化试验的成功至关重要。
这些举措与白宫推动医疗领域应用先进技术（特别是人工智能和可穿戴设备）的整体战略相一致。例如，2025年7月30日，特朗普总统与包括卫生与公众服务部部长小罗伯特·F·肯尼迪、联邦医疗保险和医疗补助服务中心主任梅赫梅特·奥兹博士在内的多位核心医疗顾问共同召开了"让健康科技再次伟大”活动。该活动召集了亚马逊、Anthropic、苹果、谷歌和OpenAI等科技企业的行业领袖，共同“开始为下一代数字健康生态系统奠定基础，该系统将改善患者治疗效果、减轻医疗提供者负担并创造价值。”
结论
美国食品药品监督管理局（FDA）关于临床研究中数字健康技术（DHTs）的指导意见，以及"让健康科技重振雄风"活动，均表明现政府正致力于推动医疗健康领域的先进技术发展。为此，科技企业及其他关键利益相关方需密切关注数字健康技术领域的趋势与监管动态。临床试验的赞助方亦可在此重点关注领域中发掘机遇。福里律师事务所持续追踪全美数字健康技术的发展趋势与动态。
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