美国食品药品监督管理局关于在上市后通过临床试验获取代表性不足人群数据的重要新指南

2023年8月10日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了关于在新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）获批后获取临床试验中代表性不足人群数据的新指南。

药品和生物制品的申办方必须提供上市前临床试验中关于药物安全性和有效性的信息，并按性别、年龄和种族亚群进行分类。 临床试验应纳入历史上在临床研究中代表性不足的患者群体（例如基于种族、族裔、性别或年龄的群体）。然而，鉴于申办方有时无法在上市前临床试验中招募代表性不足的群体，FDA现就何时可在上市后环境中收集此类数据提供指导。 

具体而言，FDA指南讨论了以下内容： 

• 美国食品药品监督管理局（FDA）可通过何种机制要求或请求在上市后阶段收集有关安全性和有效性的信息。 
• 亚群体分析的设计与统计学考量
• 上市后研究方法，用于获取在临床试验中代表性不足人群中的获益-风险特征信息。

在多样化的患者群体中获取药物安全性和有效性的信息至关重要。

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