FDA审议药品定价：领导层指出消费者成本是推动生物类似药建议调整的驱动力

“通过简化生物类似药的研发流程并推动其可互换性发展，我们能够大幅降低癌症、自身免疫性疾病及罕见病等影响数百万美国人的先进治疗方案的成本。”——美国食品药品监督管理局局长马丁·马卡里，2025年10月29日。

美国食品和药物管理局（FDA）历来避免考虑药品定价问题——且理由充分。 科学判定受监管产品是否符合法定审批标准，应与后续潜在成本考量相分离。《联邦食品、药品和化妆品法》并未授权FDA在审批过程中评估定价问题。不过历史上，其他联邦机构（如医疗保险和医疗补助服务中心CMS）曾进行过定价审议——该机构通过医疗保险计划直接支付承保产品的费用。

国会还通过立法赋予FDA权限，允许其通过简化审批途径批准药品和生物制品，其明确目标是促进市场竞争并降低价格。 针对生物制品，《公共卫生服务法》(PHSA)第351条（42 U.S.C. § 262(k)）规定的简化许可程序要求申请方基于数据证明其与参比产品的生物相似性，包括"在批准使用条件下足以证明安全性、纯度和效力的临床研究"。 《公共卫生服务法》允许FDA认定特定申请可豁免部分数据要求（42 U.S.C. § 262(k)(2)(A)(ii)）。2015年FDA发布指南，明确了开展比较临床研究的相关考量因素。 

2025年10月29日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布新版指导原则草案，更新了关于评估比较疗效研究（CES）必要性的建议。这份四页文件表明，基于该机构十年的实践经验，FDA在治疗性蛋白质生物制品领域正逐步转向支持体外进行的比较分析评估（CAA），而非CES。FDA认为CAA通常更能有效证明生物类似性。

草案中用于评估何时需要进行临床有效性研究（CES）的新"简化"框架并未考虑美国消费者的成本，尽管美国食品药品监督管理局（FDA）局长马卡里曾将CES的费用列为制定该框架的主要原因——该框架旨在评估生物类似药何时需要进行CES。

尽管分析科学的发展提高了检测灵敏度，且法律允许FDA对生物类似性提出数据要求，但FDA领导层在解读法定要求时对消费者成本影响的考量程度仍值得进一步探讨。成本考量固然重要，但FDA的首要职责始终是确保产品安全、纯净且有效。

我们认为，FDA应当仅专注于申请的科学价值；若需考量消费者价值，则应由卫生与公众服务部（HHS）下属机构在监管流程中全程透明协作地评估科学价值与消费者利益，而非在两者之间摇摆不定。

我们将持续关注价格因素如何影响生物制品、生物类似药、药品及医疗器械的审评与批准。

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