FDA 考虑药品定价：领导层认为消费者成本是改变生物仿制药建议的驱动因素

"通过简化生物仿制药开发流程并帮助提高互换性，我们可以大幅降低影响数百万美国人的癌症、自身免疫性疾病和罕见疾病的先进治疗成本"。- 美国食品和药物管理局局长马丁-马卡里（Martin Makary），2025 年 10 月 29 日。

美国食品和药物管理局（FDA）历来不考虑药品定价问题，这是有道理的。科学地判定受管制产品是否符合批准的法律标准，应与未来对潜在成本的考虑分开。联邦食品、药品和化妆品法》中没有规定美国食品及药物管理局在审批过程中对定价进行评估，尽管从历史上看，其他联邦机构，如医疗保险与医疗补助服务中心（CMS）也曾对定价进行过审议，该机构通过医疗保险直接支付承保产品的费用。

国会也发挥了作用，通过颁布法律，允许 FDA 通过简略途径批准药品和生物制品，以实现增加竞争和降低价格的既定目标。对于生物制品，《公共卫生服务法》（PHSA）第 351 条（42 U.S.C. § 262(k)）中规定的简略许可程序要求申请者根据数据，包括 "临床研究......足以证明安全性、纯度和有效性 "的数据，证明其与参照产品的生物相似性。PHSA 允许 FDA 确定特定申请可能不需要某些数据要求（42 U.S.C. § 262(k)(2)(A)(ii)）。2015 年，FDA 发布指南，概述了与比较临床研究相关的考虑因素。 

2025 年 10 月 29 日，美国食品和药物管理局发布了一份新的指南草案，就评估比较药效研究 (CES) 的必要性提出了最新建议。这份长达四页的文件表明，根据该局十年来的经验，对于治疗性蛋白质生物制剂，该局倾向于在人体外进行比较分析评估（CAA），而非药效比较研究（CES），因为 FDA 认为，CAA 通常能更有效地证明生物相似性。

尽管 FDA 局长 Makary 将 CES 的费用作为制定新框架以评估何时应对生物仿制药进行 CES 的主要原因，但草案中用于评估何时有必要进行 CES 的新 "简化 "框架并未考虑美国消费者的成本。

虽然分析科学的进步提高了灵敏度，而且法律允许 FDA 规定生物类似物的数据要求，但 FDA 领导层在解释法定要求时考虑消费者成本影响的程度值得进一步讨论。成本考虑固然重要，但 FDA 的首要任务仍然是确保产品安全、纯净和有效。

我们认为，食品及药物管理局应只关注申请的科学价值，如果考虑到消费者价值，卫生与公众服务部（HHS）的机构应在整个监管过程中透明、协作地评估科学价值和消费者利益，而不是在两者之间游走。

我们将继续关注价格因素如何影响生物制剂、生物仿制药、药品和医疗器械的审查和批准。

富理达可帮助您解决受 FDA 监管的产品所产生的问题。我们拥有丰富的资源，可帮助您解决这些问题以及与业务运营和特定行业问题相关的其他重要法律问题。请联系作者、您的富利关系合作伙伴或我们的 医疗保健与生命科学部门提出任何问题。