2026年4月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）公开披露，该局已于2026年3月30日向2,200多名研究发起人和研究人员发送了针对性提醒，涉及3,000多项在ClinicalTrials.gov上似乎未按要求公布结果的注册临床试验。 该机构的内部审查显示，近30%被认为“极有可能”需履行强制报告义务的研究，其结果至今仍未向公众公开。 时任FDA局长马蒂·马卡里（Marty Makary）强调，未报告结果会通过过度呈现积极结果、同时隐瞒负面或不确定结论，从而扭曲科学记录——该机构认为这种情况直接威胁到公共卫生，并妨碍患者、医生和监管机构做出知情决策。
这些提醒源于《2007年食品药品管理局修正案》（FDAAA）第801条中长期存在的法定和监管要求，该条款已编纂于《公共卫生服务法》第402(j)条，以及美国食品药品监督管理局（FDA）为实施该条款而颁布的2016年最终规则（42 C.F.R. 第11部分）。 一般而言，“适用临床试验”必须在试验主要完成日期后一年内向ClinicalTrials.gov提交结果。无论产品最终是否获得上市批准，这些义务均适用，且涵盖阳性及阴性结果。
尽管3月30日的通知被定性为自愿合规提醒而非正式的违规通知，但这表明监管方向已明显转向更积极主动、以数据为驱动的执法。无论是申办方还是研究机构，都应将此视为加强内部流程和合同保障的重要契机。
此次新一轮的执法行动彰显了美国食品药品监督管理局（FDA）致力于打击发表偏倚，并确保临床试验的阳性与阴性结果均能以透明的方式向患者、临床医生和研究人员公开。下文概述了赞助商和临床试验机构应重点关注的事项。
- 赞助方与研究机构共同承担的风险
- 赞助商承担着主要的监管责任，并可能面临民事罚款。研究机构、输液中心以及设在药房的试验点也因研究者的责任、声誉风险以及对赞助商关系的影响而面临重大风险。
- 常见的合规漏洞
- 致赞助商：
- 未能充分跟踪多个研究项目的试验结束时间表。
- 最终数据库锁定或数据清理出现延迟。
- 在结果报告义务方面，与临床研究组织（CRO）及研究机构之间的协调不力。
- 未能制定完善的内部政策来规范向ClinicalTrials.gov提交信息。
- 致研究机构、输液中心和药房：
- 病例报告表（CRF）的填写和锁定延迟或不完整。
- 在试验达到主要完成日期时，内部跟踪工作不足。
- 研究站点协调员与赞助商数据团队之间缺乏协调。
- 研究结束后的记录保存缺失。
- 在去中心化或药房整合模式中，对于具体数据的提供应由哪个实体负责，存在混淆。
- 致赞助商：
- 合同策略：实用建议
- 致赞助商：
- 在每份临床试验协议（CTA）和方案中明确指定责任方。
- 应明确规定向各站点交付数据以及接收各站点具体数据的具体时间表。
- 建立专门针对 ClinicalTrials.gov 准备情况的审计权限。
- 应考虑针对及时配合场地工作的激励措施，并附有适当的公允市场价值（FMV）证明文件。
- 致研究机构、输液中心和药房：
- 要求申办方以书面形式明确责任方，并在向ClinicalTrials.gov披露信息时，向试验机构提供FDA往来信函的副本。
- 与委托方协商明确的数据交付时间表，例如，在数据库锁定后30至60天内提供最终数据集。
- 就因赞助方未履行报告义务而导致的处罚或声誉损害寻求赔偿。
- 应纳入付款保障条款，以防止因非施工方原因导致的问题而扣留尾款。
- 共同建议：
- 为双方分别设定具体的ClinicalTrials.gov合规审计权限；若一方屡次未能履行报告义务，应包含终止协议的权利。
- 对于根据管理协议运营的输液室和药房内设点，应确保《主服务协议》（MSA）明确划分合规责任。
- 致赞助商：
- 《斯塔克法》与《反回扣法》的考量
无论是赞助方还是研究机构，都应仔细评估涉及研究人员报酬、设备资助、免费物资、研究加速奖金或绩效激励的各项安排：- 《斯塔克法》要求对任何可能导致转介指定医疗服务的潜在财务关系进行考量，以避免提交不当的联邦医疗保健计划报销申请。
- 所有付款均须附有公允价值证明文件。
- 报酬不得与推荐的数量或价值挂钩。
- 任何与学习进度或成绩报告相关的奖励，都需要进行严格审查，并需提供充分的文件证明其具有正当的运营目的。
- 《斯塔克法》要求对任何可能导致转介指定医疗服务的潜在财务关系进行考量，以避免提交不当的联邦医疗保健计划报销申请。
- 实用合规检查清单
- 致赞助商：
- 立即对所有存在待提交或逾期未提交结果义务的适用试验进行内部审计。
- 指定一名负责ClinicalTrials.gov合规事务的负责人或组建一个团队。
- 请根据上述条款更新模板中的行动号召（CTA）和网站协议。
- 部署自动化跟踪工具，以便对即将到期的年度截止日期进行标记。
- 与合同研究组织（CRO）及供应商共同审查并完善相关政策。
- 致研究机构、输液中心和药房：
- 检查所有正在进行的试验的注册状态及即将到来的结果截止日期。
- 指定一名内部“ClinicalTrials.gov 协调员”，即使该职位是兼职的，或属于现有职务的一部分。
- 制定并实施一份书面标准操作规程（SOP），以支持结果报告工作。
- 请向每位赞助商索取书面确认函，说明责任方及预计时间表。
- 召开结构化的研究结题会议，明确讨论ClinicalTrials.gov的相关职责。
- 建议加入能够共享合规资源和模板的站点网络或行业团体。
- 致赞助商：
结论及我们能提供的帮助
美国食品药品监督管理局（FDA）于2026年4月发布的执法提示，标志着临床试验透明度领域朝着加强问责制方向迈出了重要一步。赞助商和研究机构若能立即采取主动措施，将有助于降低监管风险、加强合作伙伴关系、维护声誉并提升运营效率。从更广泛的角度来看，此次提醒行动强调，结果报告对于保持完整的科学记录、支持基于充分信息的临床决策以及维护公众对临床研究事业的信任至关重要。
我们的团队定期协助赞助商和研究机构开展临床试验协议（CTA）审查、合规计划制定、ClinicalTrials.gov 数据缺失分析以及应对美国食品药品监督管理局（FDA）质询的策略制定。如果您需要协助审查协议、起草政策或为潜在的执法行动做准备，请直接联系本文作者。
