食品医薬品局（FDA）の新長官に就任したばかりのスコット・ゴットリーブ博士は、先週木曜日に議会で証言し、トランプ政権下のFDAにおける戦略的取り組みと優先事項を明らかにした。 その内容は、規制科学と政策の改善から臨床試験の効率化、患者に代わるイノベーションの促進まで多岐にわたる。特に注目すべきは二つの施策だ：オピオイド乱用の撲滅と、ジェネリック医薬品の競争促進による薬価高騰への対応である。
オピオイド規制
ゴットリーブ博士はFDAボイスブログへの最初の投稿で次のように記した：
長官として、私の最優先課題は、オピオイド依存症の蔓延を直ちに縮小するための措置を講じることである。……FDAの規制手段の範囲内であり、また我々の社会的責務として、現行の法的権限のもとで可能なあらゆる手段を講じ、オピオイドへの曝露が適切な臨床状況下でのみ、かつ適切な患者に対して行われることを確保すべきだと確信している。
これらの措置の第一段階として、長官は「この流行に対処するためにFDAが活用できる追加的な手段や戦略を検討・開発するため」に、同機関の最高レベルのキャリアリーダー数名で構成されるオピオイド政策運営委員会を設置している。検討中の戦略には以下が含まれる：(1) 医療従事者に対する以下の事項に関する義務教育： (i) 適切な処方に関する推奨事項 (ii) 個々の患者における乱用リスクの識別方法、(iii) 依存症患者を治療へ導く方法に関する義務教育；(2) 医療提供者団体との連携強化による、様々な臨床現場におけるオピオイド処方基準の策定。これにより「個々の患者に処方されるオピオイド投与量は、医学的適応により厳密に調整される」ことが目指される。
処方箋による鎮痛薬の入手制限は、しかし危険な提案である。ゴットリーブ博士が認めたように、特定の状況では「30日分の供給が必要」であり、「そうしたケースでは患者が必要なものを確実に得られるようにしたい。しかし、最適な処方が2～3日分の治療である状況も数多く存在する」のである。 オピオイド処方につながる個別化された医療判断や状況は、過剰処方の防止と適切な疼痛管理への十分なアクセス確保の適切なバランスを保つ単一のアプローチが存在しないことを示唆している。 興味深いことに、オピオイド処方医と患者の間の多様性にもかかわらず、メディケア・メディケイドサービスセンター（CMS）は、メディケア・アドバンテージ組織および処方薬計画スポンサーに対し、非がん性疼痛または緩和ケア／終末期ケア（すなわち慢性疼痛）におけるオピオイド投与量に厳格な上限を提案した。
実際、疼痛患者はすでにオピオイドに関する厳格な制限の下で苦しんできた。 以前報告した通り、マサチューセッツ州は2016年3月に新法を制定し、「医師が成人患者に外来用オピオイドを初めて処方する場合、または未成年者に処方する場合、7日分を超える処方箋を発行することを禁止」した。これは州が立法で課した初の制限である。 マサチューセッツ州一般法典第94C章第19D条（2016年）。同法施行後に調査されたマサチューセッツ州の医師らは「振り子が行き過ぎた方向に振れ、疼痛患者が必要な緩和を剥奪されている」と訴え、「規制は依存症問題を解決しない…むしろ医師がオピオイド処方を行うことを躊躇させる」と指摘した。
オピオイドを薬物の一種として広く標的にすることも、網を張りすぎている可能性がある。 学術誌『Substance Abuse』の最近の論文は「米国のオピオイド危機は過去3年間で劇的に変化した」と報告している。具体的には「ヘロインとフェンタニルが致死的なオピオイド過剰摂取の急増を支配するようになった一方で、処方箋で入手される一般的なオピオイドはごくわずかな役割しか果たしておらず、2015年に報告された死亡例の15％以下を占めるに過ぎない」と指摘している。 同論文は、オピオイド過剰摂取の病因の変化が「米国の政策対応の大幅な見直しを必要としている」と訴えている。
明らかなこと——そしてゴットリーブ博士も認識していると思われること——は、オピオイド乱用と依存症は、処方者によって、また患者によって異なる動的な問題であるということだ。こうした変数が、画一的な戦略を非現実的なものにしている可能性がある。
医薬品価格
下院歳出委員会における予算公聴会で、ゴットリーブ博士は「FDAは医薬品価格設定に直接関与しないものの、低コスト代替品の市場参入を促進する措置を講じることができる」と証言した。同博士は、前議会が手頃な価格の医薬品へのアクセス促進を目的とした立法措置を通じて対処を試みた政策課題を示した。こうした立法には、当方が以前に分析したCREATES法が含まれる。 この法案は、リスクの高い医薬品について、ブランド医薬品企業がFDAの安全性規則（リスク評価・軽減戦略（REMS）及びその下位要件、例えば安全使用確保要素（ETASU）など）を悪用し、後発医薬品の参入を阻止または遅延させることを防止することを目的としていた。 ゴットリーブ長官は議会に対し「FDAは、その法定および規制プロセスが意図した通りに機能していることを確認する上で重要な役割を担っている。FDAと議会が意図しない方法で操作されることのないように」と述べた。
ワシントンで高まる医薬品審査の迅速化を求める政治的圧力に対し、ゴットリーブ博士は、バイオマーカーや新技術、より効率的な臨床試験設計により規制プロセスを短縮できると議員らに保証した。しかし、高額な治験段階の（とはいえ命を救う）治療法の迅速承認は、医療政策専門家の間で懸念を引き起こしている。
ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン（NEJM）に掲載された最近の論説は、次のように警告した。
迅速承認は、民間保険者が高コストと臨床的有効性の証拠不足を理由に薬剤の保険適用を拒否する事態を招きかねない。これにより、潜在的に重要な治療法を患者に早期に届けるという承認プロセスの目的が阻害される一方で、主要な公的保険者は当該製品の適用を余儀なくされ、臨床的利益がまだ証明されていない薬剤に多額の税金が投入される結果となる。
NEJM論文の著者らは、迅速承認を受けたバイオ医薬品企業は、確認試験が完了するまで一定の価格制限を受けるべきだと主張している。その根拠として「納税者が負担する価格は、当該薬剤の臨床的効果に関する利用可能なエビデンスの強さを反映すべきである」と述べている。 さらに、加速承認経路を経る全ての医薬品について、市場投入後1～2年以内に正式な経済影響分析を実施すべきと提案している。その資金源としては、この経路を利用する製造業者に対するユーザーフィーの増額が考えられる。
ゴットリーブ博士はまた、ジェネリック医薬品およびバイオシミラーの審査・承認プロセスを評価している。具体的には、業界とFDA間のコミュニケーション促進策、複雑な分子の対応策、ならびにバイオシミラー製品の承認迅速化策を検討している。
これらの提言には一定の説得力がある。しかし、納税者の「費用対効果」を高めようとする一方で、追加の臨床試験やその他の研究開発が必要な高コスト医薬品に対する連邦政府の償還額を事前に上限設定することは、未充足の医療ニーズを満たす画期的な医薬品開発費用を製薬企業が負担する意欲を損なう可能性がある。
お楽しみに
オピオイド乱用の発生率削減と薬価引き下げという公約を実現するため、ゴットリーブ博士率いるFDAは、上述の対立する利害関係と複雑な医療政策課題を乗り越えねばならない。同庁の新たな使命が展開されるにつれ、Foley & Lardnerは引き続き報告する。
