개인화 의학 연합(PMC)은 최근 2022년 정밀의학 FDA 승인 현황을 기준으로 정밀의학 진척도를 평가한 연간 보고서("보고서")를 발표했다. 보고서에 요약된 바와 같이, 2022년의 주요 성과에는 진단, 치료제 및 새로운 치료 방식 분야의 진전이 포함된다.
1. 2022년에는 맞춤형 의약품으로 분류된 신약 12종이 승인되었으며, 이는 지난해 전체 신규 승인 의약품의 약 34%를 차지했다.
2. 2022년에는 5종의 새로운 유전자 또는 세포 기반 치료법이 승인되었습니다. 여기에는 다른 치료 옵션이 거의 없는 희귀 유전 질환 치료법이 포함됩니다. 베타 지중해빈혈, B형 혈우병, 뇌부신백질이영양증, 불응성 다발성 골수종, 그리고 특정 유형의 비근육 침습성 방광암이 해당됩니다.
3. 12개의 진단 검사 시스템이 허가 또는 승인되었습니다. 이 중 3개는 맞춤형 암 치료를 위한 새로운 혈액 기반 바이오마커 검사였습니다. 또한 2022년에 승인된 적응증 중 다수는 종양 유형에 관계없이 적용 가능한 검사를 발전시켜 특정 암 환자의 치료적 개입을 안내할 것입니다.
4. KRAS 돌연변이를 가진 종양은 한때 치료에 저항성이 있는 것으로 여겨졌다. 그러나 2022년, KRAS G12C 유전자 돌연변이를 지닌 비소세포폐암 치료를 위한 새로운 치료법이 승인되었으며, 이는 해당 암종에 대한 두 번째 표적 치료법이다.
5. FDA는 또한 유전자 치료 및 키메라 항원 수용체 치료라는 발전 중인 분야를 진전시키는 데 기여할 두 가지 지침 초안을 발표했다. 보고서는 "이 문서들이 제품 개발자들이 이 획기적인 맞춤형 치료제 부문에 대한 제출 자료를 개발하는 효율성을 한층 더 높여줄 것"이라고 밝혔다.
6. 새로운 종류의 약물인 T 세포 결합제(T cell engagers) 중 첫 번째 약물이 승인되었습니다. 이 약물은 HLA-A*01:01 양성 포도막 흑색종(uveal melanoma)이라 불리는 희귀한 형태의 안구암을 치료합니다. T 세포 결합제는 환자의 종양에서 발견되는 단백질에 결합하여 면역 반응을 유발합니다.
PMC 보고서는 맞춤형 치료법의 지속적인 발전이 환자 치료 결과를 개선하고 의료 효율성을 높이고 있지만, 이러한 진전을 당연시해서는 안 된다고 결론지으며, 정책 입안자들에게 해당 분야 발전을 장려하는 정책을 지속적으로 지원할 것을 촉구한다.
